半胱胺

什么是半胱胺？

半胱胺的作用是减少体内胱氨酸（一种氨基酸）的含量。

半胱胺用于治疗肾病性胱氨酸病（NEF-roe-PATH-ik SIS-tin-OH-sis），这种罕见的遗传病会导致肾脏和其他器官中胱氨酸的堆积。胱氨酸过多会导致肾功能衰竭或其他医学问题。

半胱胺用于成人和儿童，但不宜将Procysbi用于1岁以下的儿童。

半胱胺也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

遵循药品标签和包装上的所有说明。告诉您的每个医疗保健提供者所有您的医疗状况，过敏和您使用的所有药物。

在服药之前

如果您对半胱胺或青霉素过敏，则不应使用半胱胺。

告诉医生您是否曾经：

• 任何类型的皮疹；

• 骨骼问题（包括骨折）；

• 癫痫或其他癫痫发作；

• 肝病;

• 白细胞（WBC）计数低；

• 抑郁，嗜睡或神经系统疾病；要么

• 胃溃疡，或胃或肠出血。

目前尚不清楚这种药物是否会伤害未出生的婴儿。告诉医生您是否怀孕或计划怀孕。

您不应该在使用这种药物时母乳喂养。

我应该如何使用半胱胺？

遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有用药指南或说明表。您的医生可能偶尔会改变您的剂量。完全按照指示使用药物。

吞下整个胶囊，不要压碎或咀嚼它。

如果您不能完全吞服胶囊，请仔细按照患者的说明打开胶囊并将药物与某些食物混合。您的医生可能建议您使用半胱胺口服颗粒。

不要压碎或咀嚼口服颗粒。

如果您在饭前至少30分钟或饭后2小时不带食物服用，则Procysbi效果最好。如果您不能不吃东西就不能服药，请在服药前1小时内或服药后1小时内仅吃少量（1/2杯）食物。

无论您是随食物一起吃还是不一起吃，每次都以相同的方式服用。

要将胶囊中的口服颗粒或药物与食物混合：

• 将颗粒包装或打开的胶囊中的所有内容物倒入1/2杯苹果酱，浆果果冻，水或果汁（而不是葡萄柚汁）中。

• 吞咽混合物而不咀嚼，并在混合后30分钟内使用。请勿保存以备后用。

• 避免在服用Procysbi之前1小时内或之后1小时内食用高脂食物。

Procysbi还随附通过美食管（14法式或更大尺寸）提供混合物的说明。

半胱胺剂量基于体重（尤其是在儿童和青少年中）。如果体重增加或减少，您的剂量需求可能会改变。

您将需要频繁的医学检查。

没有医生的建议，您不应该停止使用半胱胺。突然停止可能会使您的病情恶化。

膀胱痉挛通常用药物组合治疗，包括维生素和矿物质补充剂。按照指示使用所有药物，并阅读您收到的所有药物指南。未经医生建议，请勿更改剂量或用药时间表。

请在室温下存放，远离湿气，热量和光线。

如果我错过剂量怎么办？

记住时，请立即服用错过的剂量。

• 对于Cystagon：如果您的下一次给药时间少于2小时，则跳过错过的剂量。

• 对于Procysbi：如果您延迟服药的时间少于8小时，请尽快使用药物。如果您的下一次剂量少于4小时，则跳过错过的剂量。

不要一次使用两次。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

服用半胱胺应避免什么？

在您知道半胱胺如何影响您之前，请避免驾驶或从事危险活动。您的反应可能会受到损害。

服用Procysbi时避免饮酒。酒精会使药物无效或引起副作用。

半胱胺的副作用

如果您有过敏反应（荨麻疹，呼吸困难，脸部或喉咙肿胀）或严重皮肤反应（发烧，喉咙痛，眼睛灼热，皮肤疼痛，红色或紫色皮疹，起泡和发红）的症状，请寻求紧急医疗帮助。剥皮）。

如果您有以下任何一种副作用，请立即致电您的医生（其中一些可能是由您的胱氨酸病引起的，而不是由这种药物引起的）：

• 情绪低落，极度嗜睡;

• 癫痫发作；

• 皮肤上异常的瘀伤或条纹；

• 骨骼疼痛，关节异常运动；

• 电解质失衡-口渴或排尿增加，意识混乱，便秘，腿抽筋，心律不齐，刺痛感;

• 颅骨内压力增加-严重的头痛，耳鸣，头晕，视力障碍，眼后疼痛;要么

• 胃部疾病-疼痛，恶心，呕吐，食欲不振，咳血或呕吐物，看起来像咖啡渣。

常见的副作用可能包括：

• 嗜睡，感到疲倦；

• 胃痛，恶心，呕吐，食欲不振，腹泻;

• 不寻常的呼吸异味或皮肤异味；

• 皮疹;

• 发热;要么

• 头痛。

这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

还有哪些其他药物会影响半胱胺？

服用任何含有碳酸氢根或碳酸根的药物前至少1小时或之后1小时服用Procysbi。

其他药物可能会影响半胱胺，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

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综上所述

半胱胺的常见副作用包括：嗜睡，呕吐和厌食。其他副作用包括：皮疹。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于半胱胺：口服胶囊，口服胶囊延迟释放

需要立即就医的副作用

半胱胺及其所需的作用可能会引起一些不良影响。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用半胱胺时，如果有下列任何副作用，请立即咨询医生：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 睡意
• 发热
• 食欲不振
• 恶心
• 皮疹
• 肚子痛
• 呕吐

不常见

• 混乱
• 头晕
• 头痛
• 精神抑郁
• 咽喉痛
• 发抖

罕见

• 口渴
• 癫痫发作
• 异常疲倦或虚弱

发病率未知

• 皮肤起泡，脱皮或松弛
• 模糊或双眼
• 骨病变
• 婴儿头部隆起的软斑
• 看到颜色的能力变化，尤其是蓝色或黄色
• 发冷
• 耳朵持续发出铃声或嗡嗡声或其他无法解释的声音
• 咳嗽
• 眼痛
• 听力损失
• 瘙痒
• 关节或肌肉疼痛
• 食欲不振
• 视力丧失
• 眼后的痛苦
• 腿痛
• 眼球运动疼痛
• 皮肤病变为红色，中心常为紫色
• 眼睛发红
• 手臂，脸部，腿部，躯干或腹股沟上的红紫色线条
• 严重头痛
• 口腔或嘴唇上的疮，溃疡或白斑

不需要立即就医的副作用

半胱胺的一些副作用可能会发生，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

不常见

• 呼吸异味
• 便秘
• 荨麻疹
• 皮肤发红
• 不寻常的嗜睡，迟钝，疲倦，虚弱或呆滞感
• 减肥

对于医疗保健专业人员

适用于半胱胺：口服胶囊，口服延迟释放胶囊，口服颗粒肠溶衣

一般

最常见的不良事件是呕吐，腹痛，恶心，厌食，发烧，腹泻，嗜睡，头痛和皮疹。 ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：呕吐（35％），腹泻（16％）

常见（1％至10％）：恶心，口臭，腹痛，消化不良

罕见（0.1％至1％）：胃肠道溃疡和出血，便秘，肠胃炎，十二指肠炎^[参考]

新陈代谢

很常见（10％或更多）：厌食症（31％）

罕见（0.1％至1％）：脱水^[参考]

神经系统

很常见（10％或更多）：嗜睡（11％）

常见（1％至10％）：头晕，头痛，脑病

罕见（0.1％至1％）：嗜睡，癫痫发作，抽搐，共济失调，精神错乱，震颤，运动亢进，抖动

上市后报道：良性颅内高压伴乳头水肿^[参考]

其他

很常见（10％或更高）：发烧（22％）

常见（1％至10％）：疲劳，乏力

罕见（0.1％至1％）：听力下降^[参考]

皮肤科

在长期接受高剂量不同半胱胺制剂治疗的儿童中，曾报告过类似Ehlers-Danlos综合征和肘部血管异常的病例。在进行皮肤组织病理学检查的情况下，结果提示血管内皮增生。 ^[参考]

常见（1％至10％）：皮疹，皮肤异味

罕见（0.1％至1％）：头发颜色变化，皮肤脆弱（手肘上的黏液性假运动）

未报告频率：荨麻疹

上市后报告：皮肤病变，皮肤纹，皮肤脆弱^[参考]

肝的

常见（1％至10％）：肝功能异常

未报告频率：碱性磷酸酶升高^[参考]

心血管的

罕见（0.1％至1％）：高血压^[参考]

泌尿生殖

罕见（0.1％至1％）：尿液异味^[参考]

血液学

罕见（0.1％至1％）：白细胞减少症，贫血^[Ref]

免疫学的

罕见（0.1％至1％）：过敏反应^[参考]

肌肉骨骼

罕见（0.1％至1％）：关节过度伸展，腿痛，外翻，骨质减少，压迫性骨折，脊柱侧弯

上市后报告：软体动物假瘤^[参考]

精神科

罕见（0.1％至1％）：神经紧张，思维异常，沮丧，情绪低落，幻觉，噩梦^[参考]

肾的

罕见（0.1％至1％）：肾病综合征，间质性肾炎，肾衰竭^[参考]

据报道，开始治疗后6个月内有肾病综合征病例，停药后逐渐恢复。在某些情况下，组织学表现为同种异体肾移植的膜性肾小球肾炎和过敏性间质性肾炎。 ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人剂量用于肾病性膀胱炎

速释胶囊：
小于110磅：数据不可用
110磅或以上
-初始剂量：0.3至0.5克/天，分为4剂口服。如果WBC胱氨酸水平保持在2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：2 g /天口服，共分4剂

延迟释放胶囊：
初始剂量：每12小时口服0.2至0.3 g / m2 /天，分为2剂。如果WBC胱氨酸水平保持在1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每12小时口服1.3 g / m2 /天，分为2剂
-最大剂量：1.95克/平方米/天

评论：
-建议在达到维持剂量后的新患者中，在给药后半小时测量WBC胱氨酸水平和/或半胱胺浓度。
-目标是在给药后五到六小时，保持WBC胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白或2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白（对于耐受性较差的患者）。

用途：肾病性胱氨酸病的治疗

肾病性膀胱炎的常用儿科剂量

速释胶囊：
小于12岁：
-初始剂量：0.2至0.3 g / m2 /天，口服，分为4剂。在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：1.3克/平方米/天，分为4剂
-最大剂量：1.95克/平方米/天

12岁以上：
小于110磅：数据不可用
110磅或以上
-初始剂量：0.3至0.5克/天，分为4剂口服。如果WBC胱氨酸水平保持在2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：2 g /天口服，共分4剂

延迟释放胶囊：
不到6年：尚未建立安全性。
6岁以上：
初始剂量：每12小时口服0.2至0.3 g / m2 /天，分为2剂。如果WBC胱氨酸水平保持在1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每12小时口服1.3 g / m2 /天，分为2剂
-最大剂量：1.95克/平方米/天

评论：
-建议在达到维持剂量后的新患者中，在给药后半小时测量WBC胱氨酸水平和/或半胱胺浓度。
-目标是在给药后五到六小时，保持WBC胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白或2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白（对于耐受性较差的患者）。

用途：肾病性胱氨酸病的治疗

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

剂量调整

将患者从速释胶囊转移到缓释胶囊：
-延迟释放胶囊的每日总剂量应等于立即释放的每日总剂量。
-转移后2周，每6个月测量一次WBC胱氨酸水平和/或血浆半胱胺浓度；然后，每年最少两次。

从半胱胺盐酸盐或磷半胱胺溶液中转移：
-可转移至等摩尔剂量的速释胶囊
-患者应在2周内测量其WBC胱氨酸水平，此后每3个月测量一次以评估最佳剂量。

要达到目标WBC胱氨酸浓度（或血浆半胱胺浓度），或者在不耐受的情况下：增加或减少剂量10％，最大每日剂量为1.95 g / m2。

基于WBC胱氨酸的滴定：
-调整剂量，以使目标WBC胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白。

基于血浆半胱胺的滴定：
-如果无法进行WBC胱氨酸测定，则血浆半胱胺测定可用于剂量滴定。
-在给药后30分钟，应保持半胱胺浓度大于0.1 mg / L的滴定剂量。

监测白细胞半胱氨酸水平或血浆半胱胺浓度：
-每月一次，为期3个月，然后每季度一次，对于从未使用过立即释放的半胱胺治疗的患者，每年最少两次。
-测量时间：在前一天傍晚服药后12.5小时，在第二天早晨服药后30分钟。
-如果血浆半胱胺含量大于0.1 mg / L，且WBC胱氨酸含量大于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白，请研究以下参数：服药间隔时间，服药依从性或给药之间的关系药物和禁食/进食状态。

预防措施

年龄小于6岁的患者尚未确定延迟释放胶囊的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

半胱胺可渗析；但是，没有剂量调整指南的报道。

其他的建议

行政建议：
-吞服整个胶囊，请勿压碎或咀嚼胶囊或其内容物。
-由于有吸入的危险，不应向6岁以下的儿童服用完整的胶囊。
-速释胶囊可通过将其内容物撒在食物上而施用于6岁以下的儿童。
-进食后2小时和进食前至少30分钟。
-避免高脂食物接近管理。
-在治疗前需要进食的患者在服用半胱胺前后1小时之间应只吃少量（半杯）食物。半胱胺应在食物方面以一致的方式服用。

错过的剂量：
-如果错过剂量，请尽快服用。
-如果在下一个剂量的两个小时（立即释放）或4个小时（延迟释放）之内，跳过错过的剂量并返回常规给药时间表。剂量不应增加一倍。

延迟发布管理选项：
-对于吞咽胶囊有困难的患者：打开胶囊并撒入或混合超过4盎司（半杯）的苹果酱或果冻，或将内容物倒入4盎司的橙汁或苹果汁中，并轻轻摇动5分钟。在准备的30分钟内管理混合物。
-对于具有12法式或更大胃造口术（G）管的患者：打开胶囊并将内容物混合到4盎司苹果酱中，在30分钟内通过喂食管施用混合物，用8盎司橙汁或苹果汁冲洗。

一般：
-确认肾病性胱氨酸病的诊断后应立即开始用这种药物进行治疗，以取得最大的益处。
-需要实验室测试以确定药物的正确剂量。
-如果血浆半胱胺含量大于0.1 mg / L，并且WBC胱氨酸含量也大于1.0 nmol半胱氨酸/ mg蛋白，请检查给药间隔依从性，药物依从性以及禁食/进食状态。

监控：
血液学：
-白细胞和碱性磷酸酶升高
-给药后30分钟内血浆半胱胺应大于0.1 mg / L
-WBC胱氨酸应小于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白

患者建议：
-驾驶或从事危险活动时请小心。
-如果患者出现胃痛，恶心，呕吐，食欲不振，呕吐血液，皮疹，头痛，耳鸣，头晕，视力加倍或模糊，视力丧失，眼痛或任何皮肤变化，则应联系医生。