获取国外半胱胺盐酸盐药品价格，使用等信息，最快 24 小时回馈
半胱胺盐酸盐
半胱胺盐酸盐
介绍
胱氨酸消耗剂；氨基硫醇。 1 5 7
盐酸半胱胺的用途
角膜半胱氨酸晶体积累
1 2 3 4 5 （在FDA指定为这种用途的孤儿药）中治疗胱氨酸病患者的角膜胱氨酸晶体积聚。 2
由于口服半胱胺不能逆转胱氨酸病患者的角膜胱氨酸晶体积聚，因此必须同时使用3 4 8 10 11 13眼用半胱胺。 1 3 4 8 9 10 11 13
暂时减少胱氨酸病患者角膜胱氨酸晶体的形成； 1 3严格遵守并持续使用对于保持持续疗效至关重要。 1 6
在美国以0.44％（半胱胺）眼药水形式出售，其中含有防腐剂苯扎氯铵（Cystaran ）。 1在美国的临床试验计划中，研究了多种其他眼科制剂（例如0.11％，0.55％，无防腐剂）。 3 4 6 14
盐酸半胱胺剂量和给药
一般
仅可通过专业药房购买。 12召唤Cystaran热线800-440-0473或访问[Web]以获取特定信息。 12
行政
眼科管理
以眼药水的形式局部涂抹在每只眼睛上；该解决方案仅适用于局部眼科使用。 1个
为了将污染的风险降到最低，请避免使用滴管的尖端接触眼睑，眼睛周围的区域或其他任何表面。 1不使用时，请紧紧密封瓶子。 1 （请参阅对患者的建议。）
每次服用前应移开隐形眼镜（因为苯扎氯铵防腐剂可能会被软性眼镜吸收）；可以在用药15分钟后重新插入镜片。 1个
有关正确的存储信息，请参阅“稳定性”下的“存储”，另请参阅“对患者的建议”。
剂量
可作为半胱胺盐酸盐使用；剂量以半胱胺表示。 1个
每6.5毫克半胱胺盐酸盐相当于4.4毫克半胱胺。 1个
小儿患者
角膜半胱氨酸晶体积累
眼科
每隔一小时醒来，每只眼睛1滴0.44％的溶液。 1个
停止治疗是必要的，因为角膜胱氨酸晶体会在停止治疗时积聚。 1个
大人
角膜半胱氨酸晶体积累
眼科
每隔一小时醒来，每只眼睛1滴0.44％的溶液。 1个
停止治疗是必要的，因为角膜胱氨酸晶体会在停止治疗时积聚。 1个
特殊人群
目前没有特殊的人群剂量建议。 1 （请参阅“注意肾功能不全”。）
盐酸半胱胺的注意事项
禁忌症
制造商声明未知。 1个
警告/注意事项
良性颅内高压
口服半胱氨酸酒石酸氢盐治疗有良性颅内高压（或假性脑瘤）和/或乳头水肿。 1 7良性颅内高压也有眼半胱胺的报道，但所有患者同时接受口服半胱胺治疗。 1个
特定人群
怀孕
C类1
哺乳期
尚不知道口服半胱胺是否分布在人乳中。 1 7眼部给药后全身暴露预计可忽略不计。 1停止护理或药物。 1个
儿科用
在儿科患者中建立的安全性和有效性；该药物被批准用于此类患者。 1 3 4 5 6在眼科半胱胺临床试验中，大多数患者为儿科患者。 3 4 6
老人用
未评估；胱氨酸病的预期寿命缩短，使得老年患者不能纳入临床研究人群。 1个
肾功能不全
未评估肾脏损害对眼部给药后半胱胺药代动力学的影响，因为与全身性接触相比，眼部接触可忽略不计。 1 7然而，眼科临床研究中的大多数患者被认为由于其潜在疾病而具有一定程度的肾功能不全。 1 （请参阅剂量和管理方式下的特殊人群。）
常见不良反应
畏光（对光敏感）， 1 6眼（包括结膜）发红， 1 6眼痛和/或刺激， 1 6头痛， 1视野缺损。 1个
盐酸半胱胺的相互作用
没有已知的药物相互作用。 1与系统给药药物的临床上重要的相互作用不太可能，因为在局部眼科应用后半胱胺的全身暴露可忽略不计。 1个
半胱胺盐酸盐药代动力学
吸收性
生物利用度
局部滴眼滴眼液后半胱胺的峰值浓度未知。 1由于半胱胺的每日眼用总剂量小于建议的每日口服剂量的2％，因此眼科用药后的全身暴露可忽略不计。 1 5
特殊人群
肾功能不全：眼科给药后未评估药代动力学。 1 7
分配
程度
口服后，尚不清楚是否分配到人乳中。 1 7眼科用药后的全身暴露可忽略不计。 1个
稳定性
存储
眼科
解
将未开封的瓶子冷冻在-25°至-15°C的原始纸箱中。 1个
使用前请先将瓶子解冻约24小时。 1个
解冻后的瓶子应在2–25°C下保存≤1周；解冻后1周丢弃瓶子。 1请勿重新冻结。 1 （请参阅对患者的建议。）
动作
与溶酶体内的胱氨酸反应，将其转化为半胱氨酸和半胱氨酸-半胱胺混合的二硫化物，它们可以穿过溶酶体膜，导致细胞中的胱氨酸消耗，并减少角膜胱氨酸晶体。 1 5 7 8
给病人的建议
为患者和护理人员提供适当的建议，以正确保存装有半胱胺盐酸盐眼药水的瓶子。 1首先，将瓶子装在冰箱中的原始纸箱中；每周，请从冰箱中取出一个新瓶，并在使用前使其完全融化（约24小时）。 1完全解冻后，将瓶子保存在2–25°C（36–77°F）；不要重新冻结。 1请注意在标签上提供的空间中完全融化瓶子的日期，并在该日期之后1周（7天）丢弃瓶子。 1 （请参阅“稳定性”下的存储。）
为了最大程度地减少滴管尖端和溶液污染的风险，请注意不要让滴管尖端接触眼睑或周围区域或任何其他表面。 1在不使用时，保持瓶子密闭的重要性。 1个
由于苯扎氯铵的防腐剂可能会被软性眼镜吸收，因此在每次服用前应去除隐形眼镜。半胱胺滴注后至少5分钟可于5月1日重新插入镜片。 1个
告知患者盐酸半胱胺滴眼液仅用于眼科的重要性。 1个
继续坚持治疗的重要性，因为如果停止使用半胱胺眼药水，胱氨酸晶体就会积累。 1 6
告知妇女临床医生是否怀孕或计划怀孕或计划母乳喂养的重要性。 1个
告知临床医生现有或预期的伴随疗法，包括处方药和非处方药，饮食或草药补品以及任何伴随疾病。 1个
告知患者其他重要的预防信息的重要性。 1 （请参阅注意事项。）
准备工作
市售药物制剂中的赋形剂可能对某些个体具有重要的临床意义。有关详细信息，请咨询特定的产品标签。
有关其中一种或多种制剂短缺的信息，请咨询ASHP药物短缺资源中心。
仅可通过专业药房购买。 12致电800-440-0473或访问[Web]以获取特定信息。 12
路线 | 剂型 | 长处 | 品牌名称 | 制造商 |
|---|---|---|---|---|
眼科 | 解 | 半胱胺0.44％ | 赛斯塔兰 | 适马 |
AHFS DI Essentials™。 ©版权2020，部分修订版本，2014年10月2日。美国卫生系统药剂师协会，东西高速公路4500号，套房900，贝塞斯达，马里兰州20814。
参考文献
1. Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc. Cystaran （半胱胺盐酸盐）眼药水处方信息。马里兰州盖瑟斯堡； 2012年10月
2.美国食品和药物管理局。 FDA申请：搜索“孤儿药名称和批准”。马里兰州罗克维尔。从FDA网站。 2014年4月2日访问。http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=105997
3. Kaiser-Kupfer MI，Gazzo MA，Datiles MB等。半胱胺滴眼剂在肾病性胱氨酸病中的随机安慰剂对照试验。拱眼药水。 1990年； 108：689-93。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/2185723?dopt=AbstractPlus
4. Tsilou ET，Thompson D，Lindblad AS等。一种新的局部半胱胺制剂用于治疗胱氨酸病中角膜胱氨酸晶体的多中心随机双掩盖临床试验。 Br J眼药水。 2003; 87：28-31。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12488257?dopt=AbstractPlus http://www.pubmedcentral.nih.gov/picrender.fcgi?tool=pmcentrez&artid=1771471&blobtype=pdf
5.美国食品和药物管理局。药物评估和研究中心。申请号200740：《临床药理学和生物制药评论》。从FDA网站。 2014年4月3日访问。http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2012/200740Orig1s000ClinPharmR.pdf
6.美国食品和药物管理局。药物评估和研究中心。申请号200740：统计审查。从FDA网站。 2014年4月3日访问。http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2012/200740Orig1s000StatR.pdf
7. Mylan Pharmaceuticals，Inc.胱氨酸（酒石酸半胱胺）胶囊可提供信息。西弗吉尼亚州摩根敦; 2007年7月
8.Gahl WA，Kuehl EM，Iwata F等。肾病性胱氨酸病中的角膜晶体：自然病史和半胱胺滴眼液的治疗。摩尔基因代谢。 2000年9月-10月； 71：100-20。
9. Gahl WA，Thoene JG，Schneider JA等。 NIH会议。胆囊疾病：原型疾病的进展。安实习生。 1988年； 109：557-69。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/3048161?dopt=AbstractPlus
10.Iwata F，Kuehl EM，Reed GF等。局部半胱胺二硫化物（胱胺）与游离硫醇（半胱胺）在胱氨酸病中角膜胱氨酸晶体治疗的随机临床试验。摩尔基因代谢。 1998年； 64：237-42。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9758713?dopt=AbstractPlus
11.Kaiser-Kupfer MI，Fujikawa L，Kuwabara T等。肾病性胱氨酸病中局部半胱胺去除角膜晶体。新英格兰医学杂志1987年； 316：775-9。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/3821824?dopt=AbstractPlus
12. Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc. Cystaran （半胱胺）常见问题。马里兰州盖瑟斯堡。 2014年4月3日访问。http://www.cystaran.com/faqs.php
13.杜罗（Dureau P），布莱尔（Bryower）M，杜菲尔（Dufier）JL。肾病性胱氨酸病中眼部表现的演变：对半胱胺治疗人群的长期研究。小儿科眼科斜视。 2003; 40：142-6。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12795432?dopt=AbstractPlus
14.儿童药品。巯乙胺滴眼液用于眼病的胱氨酸病传单信息。伦敦，英国。 2014年5月1日访问。http://www.medicinesforchildren.org.uk/search-for-a-leaflet/nercaptamine-eye-drops-for-cystinosis/
对于消费者
适用于半胱胺眼药水：眼药水
需要立即就医的副作用
连同其所需的作用，半胱胺眼药可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。
立即服用半胱胺眼药水，请咨询医生：
比较普遍;普遍上
- 模糊的视野
- 视力下降或改变
- 眼痛
- 红色，眼睛疼痛
- 眼睛对光的敏感性
不需要立即就医的副作用
半胱胺眼药的一些副作用可能会发生，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。
请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：
比较普遍;普遍上
- 头痛
对于医疗保健专业人员
适用于半胱胺眼药水：眼药水
一般
在10％或更多的患者中发生的最常见的不良反应是对光的视觉敏感性，眼睛发红，眼睛疼痛/刺激，头痛和视野缺损。 [参考]
参考文献
1.“产品信息。Cystaran（半胱胺眼药水）。”马里兰州盖瑟斯堡的Sigma-Tau Pharmaceuticals Inc.
某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。
成年人角膜胱氨酸晶体积累的常用剂量
每隔一小时醒来一滴眼药水；使用1周后丢弃。
用途：用于治疗胱氨酸病患者的角膜胱氨酸晶体积聚。
角膜胱氨酸晶体累积的常用儿科剂量
每隔一小时醒来一滴眼药水；使用1周后丢弃。
用途：用于治疗胱氨酸病患者的角膜胱氨酸晶体积聚。
肾脏剂量调整
数据不可用。
肝剂量调整
数据不可用。
透析
数据不可用。
其他的建议
行政建议：
-给药时，请避免用滴管尖接触眼睑，周围区域或任何表面，并在不使用时保持药瓶紧闭，以最大程度地减少污染风险。
-使用前让药物完全融化（约24小时）。
储存要求：
-使用之前，请将药瓶放在原始纸箱中，然后将其存放在-25至-15摄氏度（-13至5华氏度）的冰箱中。
-解冻后的药瓶应在2至25摄氏度（华氏36至77华氏度）下保存7天；使用1周后，请勿重新冻结并丢弃。
参考文献
1. Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc. Cystaran （半胱胺盐酸盐）眼药水处方信息。马里兰州盖瑟斯堡； 2012年10月
2.美国食品和药物管理局。 FDA申请：搜索“孤儿药名称和批准”。马里兰州罗克维尔。从FDA网站。 2014年4月2日访问。http://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=105997
3. Kaiser-Kupfer MI，Gazzo MA，Datiles MB等。半胱胺滴眼剂在肾病性胱氨酸病中的随机安慰剂对照试验。拱眼药水。 1990年； 108：689-93。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/2185723?dopt=AbstractPlus
4. Tsilou ET，Thompson D，Lindblad AS等。一种新的局部半胱胺制剂用于治疗胱氨酸病中角膜胱氨酸晶体的多中心随机双掩盖临床试验。 Br J眼药水。 2003; 87：28-31。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12488257?dopt=AbstractPlus http://www.pubmedcentral.nih.gov/picrender.fcgi?tool=pmcentrez&artid=1771471&blobtype=pdf
5.美国食品和药物管理局。药物评估和研究中心。申请号200740：《临床药理学和生物制药评论》。从FDA网站。 2014年4月3日访问。http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2012/200740Orig1s000ClinPharmR.pdf
6.美国食品和药物管理局。药物评估和研究中心。申请号200740：统计审查。从FDA网站。 2014年4月3日访问。http://www.accessdata.fda.gov/drugsatfda_docs/nda/2012/200740Orig1s000StatR.pdf
7. Mylan Pharmaceuticals，Inc.胱氨酸（酒石酸半胱胺）胶囊可提供信息。西弗吉尼亚州摩根敦; 2007年7月
8.Gahl WA，Kuehl EM，Iwata F等。肾病性胱氨酸病中的角膜晶体：自然病史和半胱胺滴眼液的治疗。摩尔基因代谢。 2000年9月-10月； 71：100-20。
9. Gahl WA，Thoene JG，Schneider JA等。 NIH会议。胆囊疾病：原型疾病的进展。安实习生。 1988年； 109：557-69。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/3048161?dopt=AbstractPlus
10.Iwata F，Kuehl EM，Reed GF等。局部半胱胺二硫化物（胱胺）与游离硫醇（半胱胺）在胱氨酸病中角膜胱氨酸晶体治疗的随机临床试验。摩尔基因代谢。 1998年； 64：237-42。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/9758713?dopt=AbstractPlus
11.Kaiser-Kupfer MI，Fujikawa L，Kuwabara T等。肾病性胱氨酸病中局部半胱胺去除角膜晶体。新英格兰医学杂志1987年； 316：775-9。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/3821824?dopt=AbstractPlus
12. Sigma-Tau Pharmaceuticals，Inc. Cystaran （半胱胺）常见问题。马里兰州盖瑟斯堡。 2014年4月3日访问。http://www.cystaran.com/faqs.php
13.杜罗（Dureau P），布莱尔（Bryower）M，杜菲尔（Dufier）JL。肾病性胱氨酸病中眼部表现的演变：对半胱胺治疗人群的长期研究。小儿科眼科斜视。 2003; 40：142-6。 http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/12795432?dopt=AbstractPlus
14.儿童药品。巯乙胺滴眼液用于眼病的胱氨酸病传单信息。伦敦，英国。 2014年5月1日访问。http://www.medicinesforchildren.org.uk/search-for-a-leaflet/nercaptamine-eye-drops-for-cystinosis/
药物状态
- 可用性 仅处方
- 怀孕和哺乳 现有风险数据
- CSA时间表* 不是管制药物
- 审批历史 FDA的药物史
美国日本医生
Gregory Aaen MD
Brian Aalbers DO
Oran Aaronson MD
Glen Scott DO
Cecile Becker MD
渡邊剛
村上和成 教授
溝上裕士 医院教授
吉井文均 东海大学名誉教授
