半胱胺口服颗粒

半胱胺口服颗粒的用途：

• 它用于治疗肾病性胱氨酸病。

在服用半胱胺口服颗粒之前，我需要告诉我的医生什么？

• 如果您对此药物过敏（半胱胺口服颗粒）；该药物的任何部分（半胱胺口服颗粒）；或任何其他药物，食物或物质。告诉您的医生有关过敏以及您有什么症状。
• 如果您正在母乳喂养。服用这种药物（半胱胺口服颗粒）时请勿母乳喂养。

该药物可能与其他药物或健康问题相互作用。

告诉您的医生和药剂师您所有的药物（处方药或非处方药，天然产品，维生素）和健康问题。您必须检查以确保对所有药物和健康问题服用此药（半胱胺口服颗粒）都是安全的。未经医生许可，请勿开始，停止或更改任何药物的剂量。

服用半胱胺口服颗粒剂时，我需要了解或做什么？

对于所有服用该药（半胱胺口服颗粒）的患者：

• 告诉所有医疗保健提供者您服用了这种药物（半胱胺口服颗粒）。这包括您的医生，护士，药剂师和牙医。
• 在看到这种药物（半胱胺口服颗粒）如何影响您之前，请避免驾驶和执行其他需要提醒您注意的任务或动作。
• 按照医生的指示检查血液。与医生交谈。
• 服用这种药物（半胱胺口服颗粒）时避免饮酒。
• 这种药可能会增加胃溃疡或肠胃溃疡或出血的机会。与医生交谈。
• 这种药物（半胱胺口服颗粒）的白细胞计数低。这可能导致感染的机会更高。如果您有发烧，发冷或喉咙痛等感染迹象，请立即致电医生。
• 如果您怀孕或在服药期间（半胱胺口服颗粒）怀孕，请立即致电医生。

儿童：

• 如果您的孩子的体重发生变化，请咨询医生。该药物（半胱胺口服颗粒）的剂量可能需要更改。

如何最好地服用这种药物（半胱胺口服颗粒）？

按照医生的指示使用这种药物（半胱胺口服颗粒）。阅读提供给您的所有信息。请严格按照所有说明进行操作。

• 将颗粒撒在最多1/2杯（4盎司或120毫升）苹果酱或果冻上。也可以混入1/2杯（4盎司或120毫升）果汁（不是葡萄柚汁）或水中。不要压碎或咀嚼颗粒。混合30分钟以内。
• 即使您感觉良好，也应按照医生或其他医疗保健提供者的指示继续服用这种药物（半胱胺口服颗粒）。
• 饭前或饭后至少2小时服用30分钟。
• 如果您不进食就不能服用这种药物（半胱胺口服颗粒），则可以在服用这种药物（半胱胺口服颗粒）之前的1小时内至服用1小时后食用一点食物（约1/2杯）。
• 始终少量食用或空腹。
• 避免在服用这种药时靠近高脂食物（半胱胺口服颗粒）。
• 那些有饲管的人可以使用这种药物（半胱胺口服颗粒）。就像你被告知的那样使用。给予这种药物（半胱胺口服颗粒）后冲洗喂食管。
• 除此药外，可能需要在其他时间服用一些其他药物（半胱胺口服颗粒）。如果您服用其他药物，请咨询您的医生或药剂师以查看是否需要在此药物以外的其他时间服用（半胱胺口服颗粒）。

如果我错过了剂量怎么办？

• 想一想就服用一次错过的剂量。
• 如果下一次服药的时间少于4小时，请跳过错过的服药并返回您的正常时间。
• 请勿同时服用2剂或额外剂量。

我需要马上打电话给我的医生什么副作用？

警告/警告：尽管这种情况很少见，但有些人在服药时可能会有非常严重的副作用，有时甚至是致命的副作用。如果您有以下任何与严重不良副作用相关的体征或症状，请立即告诉医生或寻求医疗帮助：

• 过敏反应的迹象，如皮疹；麻疹;瘙痒;发红或发烧的皮肤发红，肿胀，起泡或脱皮；喘息胸部或喉咙发紧；呼吸，吞咽或说话困难；异常嘶哑或嘴，脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。
• 体液和电解质问题的迹象，例如情绪变化，精神错乱，肌肉疼痛或无力，心跳不正常，头晕或昏倒，心跳加快，口渴，癫痫发作，感到非常疲倦或虚弱，不饿，无法使尿液通过或产生的尿液量发生变化，口干，眼睛干涩或非常不适的胃部不适或呕吐。
• 耳鸣。
• 头晕或昏倒。
• 感到困倦。
• 眼痛。
• 肚子痛;黑色，柏油色或血腥的粪便；吐血或扔掉看起来像咖啡渣的东西。
• 胃部不适或呕吐。
• 不饿。
• 情绪低落（抑郁）。
• 可能会发生非常严重的皮肤反应（毒性表皮坏死溶解）。它可能导致非常严重的健康问题，这种问题可能不会消失，甚至会导致死亡。如果您有红色，肿胀，起泡或脱皮的迹象（发烧或不发烧），请立即寻求医疗帮助；眼睛发红或发炎；口腔，喉咙，鼻子或眼睛上有疮。
• 服用这种药物（半胱胺口服颗粒）会导致大脑压力升高。在大多数情况下，停止使用这种药物（半胱胺口服颗粒）后，这种情况会恢复正常。有时，即使停止使用这种药物（半胱胺口服颗粒），也可能会导致视力丧失，甚至无法消失。如果您有头痛或视力问题，例如视力模糊，双眼或视力下降，请立即致电医生。
• 这种药物已经发生了非常严重的皮肤问题，例如妊娠纹，关节问题以及骨骼问题，例如骨折和骨骼变形。如果您有任何皮肤变化或骨骼或关节疼痛，请立即致电医生。

半胱胺口服颗粒还有哪些其他副作用？

所有药物都可能引起副作用。但是，许多人没有副作用，或者只有很小的副作用。如果这些副作用或任何其他副作用困扰您或不消失，请致电您的医生或获得医疗帮助：

• 腹泻。
• 感到疲倦或虚弱。
• 改变体内的气味。
• 口臭。
• 眼睛刺激。
• 流感样迹象。
• 鼻子或喉咙发炎。
• 耳朵痛。

这些并非所有可能发生的副作用。如果您对副作用有疑问，请致电您的医生。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

您可以致电1-800-332-1088向FDA报告副作用。您也可以在https://www.fda.gov/medwatch报告副作用。

如果怀疑OVERDOSE：

如果您认为服药过量，请致电毒物控制中心或立即就医。准备好告诉或显示采取了什么，采取了多少，何时发生。

如何储存和/或丢弃半胱胺口服颗粒？

• 存放在室温下避光。存放在干燥的地方。不要存放在浴室中。
• 准备使用前请勿打开。
• 将所有药物放在安全的地方。将所有毒品放在儿童和宠物够不到的地方。
• 扔掉未使用或过期的药物。除非被告知，否则不要冲厕所或倒水。如果您对扔出药物的最佳方法有疑问，请咨询您的药剂师。您所在地区可能有毒品回收计划。

消费者信息使用

• 如果症状或健康问题没有好转或恶化，请致电医生。
• 不要与他人共享您的药物，也不要服用他人的药物。
• 有些药物可能还有另一份患者信息单张。请咨询您的药剂师。如果您对这种药物（半胱胺口服颗粒）有任何疑问，请与您的医生，护士，药剂师或其他医疗保健人员联系。
• 如果您认为服药过量，请致电毒物控制中心或立即就医。准备好告诉或显示采取了什么，采取了多少，何时发生。

综上所述

半胱胺的常见副作用包括：嗜睡，呕吐和厌食。其他副作用包括：皮疹。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于半胱胺：口服胶囊，口服胶囊延迟释放

需要立即就医的副作用

半胱胺及其所需的作用可能会引起一些不良影响。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用半胱胺时，如果有下列任何副作用，请立即咨询医生：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 睡意
• 发热
• 食欲不振
• 恶心
• 皮疹
• 肚子痛
• 呕吐

不常见

• 混乱
• 头晕
• 头痛
• 精神抑郁
• 咽喉痛
• 发抖

罕见

• 口渴
• 癫痫发作
• 异常疲倦或虚弱

发病率未知

• 皮肤起泡，脱皮或松弛
• 模糊或双眼
• 骨病变
• 婴儿头部隆起的软斑
• 看到颜色的能力变化，尤其是蓝色或黄色
• 发冷
• 耳朵持续发出铃声或嗡嗡声或其他无法解释的声音
• 咳嗽
• 眼痛
• 听力损失
• 瘙痒
• 关节或肌肉疼痛
• 食欲不振
• 视力丧失
• 眼后的痛苦
• 腿痛
• 眼球运动疼痛
• 皮肤病变为红色，中心常为紫色
• 眼睛发红
• 手臂，脸部，腿部，躯干或腹股沟上的红紫色线条
• 严重头痛
• 口腔或嘴唇上的疮，溃疡或白斑

不需要立即就医的副作用

半胱胺的一些副作用可能会发生，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

不常见

• 呼吸异味
• 便秘
• 荨麻疹
• 皮肤发红
• 不寻常的嗜睡，迟钝，疲倦，虚弱或呆滞感
• 减肥

对于医疗保健专业人员

适用于半胱胺：口服胶囊，口服延迟释放胶囊，口服颗粒肠溶衣

一般

最常见的不良事件是呕吐，腹痛，恶心，厌食，发烧，腹泻，嗜睡，头痛和皮疹。 ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：呕吐（35％），腹泻（16％）

常见（1％至10％）：恶心，口臭，腹痛，消化不良

罕见（0.1％至1％）：胃肠道溃疡和出血，便秘，肠胃炎，十二指肠炎^[参考]

新陈代谢

很常见（10％或更多）：厌食症（31％）

罕见（0.1％至1％）：脱水^[参考]

神经系统

很常见（10％或更多）：嗜睡（11％）

常见（1％至10％）：头晕，头痛，脑病

罕见（0.1％至1％）：嗜睡，癫痫发作，抽搐，共济失调，精神错乱，震颤，运动亢进，抖动

上市后报道：良性颅内高压伴乳头水肿^[参考]

其他

很常见（10％或更高）：发烧（22％）

常见（1％至10％）：疲劳，乏力

罕见（0.1％至1％）：听力下降^[参考]

皮肤科

在长期接受高剂量不同半胱胺制剂治疗的儿童中，曾报告过类似Ehlers-Danlos综合征和肘部血管异常的病例。在进行皮肤组织病理学检查的情况下，结果提示血管内皮增生。 ^[参考]

常见（1％至10％）：皮疹，皮肤异味

罕见（0.1％至1％）：头发颜色变化，皮肤脆弱（手肘上的黏液性假运动）

未报告频率：荨麻疹

上市后报告：皮肤病变，皮肤纹，皮肤脆弱^[参考]

肝的

常见（1％至10％）：肝功能异常

未报告频率：碱性磷酸酶升高^[参考]

心血管的

罕见（0.1％至1％）：高血压^[参考]

泌尿生殖

罕见（0.1％至1％）：尿液异味^[参考]

血液学

罕见（0.1％至1％）：白细胞减少症，贫血^[Ref]

免疫学的

罕见（0.1％至1％）：过敏反应^[参考]

肌肉骨骼

罕见（0.1％至1％）：关节过度伸展，腿痛，外翻，骨质减少，压迫性骨折，脊柱侧弯

上市后报告：软体动物假瘤^[参考]

精神科

罕见（0.1％至1％）：神经紧张，思维异常，沮丧，情绪低落，幻觉，噩梦^[参考]

肾的

罕见（0.1％至1％）：肾病综合征，间质性肾炎，肾衰竭^[参考]

据报道，开始治疗后6个月内有肾病综合征病例，停药后逐渐恢复。在某些情况下，组织学表现为同种异体肾移植的膜性肾小球肾炎和过敏性间质性肾炎。 ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人剂量用于肾病性膀胱炎

速释胶囊：
小于110磅：数据不可用
110磅或以上
-初始剂量：0.3至0.5克/天，分为4剂口服。如果WBC胱氨酸水平保持在2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：2 g /天口服，共分4剂

延迟释放胶囊：
初始剂量：每12小时口服0.2至0.3 g / m2 /天，分为2剂。如果WBC胱氨酸水平保持在1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每12小时口服1.3 g / m2 /天，分为2剂
-最大剂量：1.95克/平方米/天

评论：
-建议在达到维持剂量后的新患者中，在给药后半小时测量WBC胱氨酸水平和/或半胱胺浓度。
-目标是在给药后五到六小时，保持WBC胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白或2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白（对于耐受性较差的患者）。

用途：肾病性胱氨酸病的治疗

肾病性膀胱炎的常用儿科剂量

速释胶囊：
小于12岁：
-初始剂量：0.2至0.3 g / m2 /天，口服，分为4剂。在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：1.3克/平方米/天，分为4剂
-最大剂量：1.95克/平方米/天

12岁以上：
小于110磅：数据不可用
110磅或以上
-初始剂量：0.3至0.5克/天，分为4剂口服。如果WBC胱氨酸水平保持在2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：2 g /天口服，共分4剂

延迟释放胶囊：
不到6年：尚未建立安全性。
6岁以上：
初始剂量：每12小时口服0.2至0.3 g / m2 /天，分为2剂。如果WBC胱氨酸水平保持在1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白以上，则在4至6周内逐渐增加剂量。
-维持剂量：每12小时口服1.3 g / m2 /天，分为2剂
-最大剂量：1.95克/平方米/天

评论：
-建议在达到维持剂量后的新患者中，在给药后半小时测量WBC胱氨酸水平和/或半胱胺浓度。
-目标是在给药后五到六小时，保持WBC胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白或2 nmol半胱氨酸/ mg蛋白（对于耐受性较差的患者）。

用途：肾病性胱氨酸病的治疗

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

剂量调整

将患者从速释胶囊转移到缓释胶囊：
-延迟释放胶囊的每日总剂量应等于立即释放的每日总剂量。
-转移后2周，每6个月测量一次WBC胱氨酸水平和/或血浆半胱胺浓度；然后，每年最少两次。

从半胱胺盐酸盐或磷半胱胺溶液中转移：
-可转移至等摩尔剂量的速释胶囊
-患者应在2周内测量其WBC胱氨酸水平，此后每3个月测量一次以评估最佳剂量。

要达到目标WBC胱氨酸浓度（或血浆半胱胺浓度），或者在不耐受的情况下：增加或减少剂量10％，最大每日剂量为1.95 g / m2。

基于WBC胱氨酸的滴定：
-调整剂量，以使目标WBC胱氨酸水平低于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白。

基于血浆半胱胺的滴定：
-如果无法进行WBC胱氨酸测定，则血浆半胱胺测定可用于剂量滴定。
-在给药后30分钟，应保持半胱胺浓度大于0.1 mg / L的滴定剂量。

监测白细胞半胱氨酸水平或血浆半胱胺浓度：
-每月一次，为期3个月，然后每季度一次，对于从未使用过立即释放的半胱胺治疗的患者，每年最少两次。
-测量时间：在前一天傍晚服药后12.5小时，在第二天早晨服药后30分钟。
-如果血浆半胱胺含量大于0.1 mg / L，且WBC胱氨酸含量大于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白，请研究以下参数：服药间隔时间，服药依从性或给药之间的关系药物和禁食/进食状态。

预防措施

年龄小于6岁的患者尚未确定延迟释放胶囊的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

半胱胺可渗析；但是，没有剂量调整指南的报道。

其他的建议

行政建议：
-吞服整个胶囊，请勿压碎或咀嚼胶囊或其内容物。
-由于有吸入的危险，不应向6岁以下的儿童服用完整的胶囊。
-速释胶囊可通过将其内容物撒在食物上而施用于6岁以下的儿童。
-进食后2小时和进食前至少30分钟。
-避免高脂食物接近管理。
-在治疗前需要进食的患者在服用半胱胺前后1小时之间应只吃少量（半杯）食物。半胱胺应在食物方面以一致的方式服用。

错过的剂量：
-如果错过剂量，请尽快服用。
-如果在下一个剂量的两个小时（立即释放）或4个小时（延迟释放）之内，跳过错过的剂量并返回常规给药时间表。剂量不应增加一倍。

延迟发布管理选项：
-对于吞咽胶囊有困难的患者：打开胶囊并撒入或混合超过4盎司（半杯）的苹果酱或果冻，或将内容物倒入4盎司的橙汁或苹果汁中，并轻轻摇动5分钟。在准备的30分钟内管理混合物。
-对于具有12法式或更大胃造口术（G）管的患者：打开胶囊并将内容物混合到4盎司苹果酱中，在30分钟内通过喂食管施用混合物，用8盎司橙汁或苹果汁冲洗。

一般：
-确认肾病性胱氨酸病的诊断后应立即开始用这种药物进行治疗，以取得最大的益处。
-需要实验室测试以确定药物的正确剂量。
-如果血浆半胱胺含量大于0.1 mg / L，并且WBC胱氨酸含量也大于1.0 nmol半胱氨酸/ mg蛋白，请检查给药间隔依从性，药物依从性以及禁食/进食状态。

监控：
血液学：
-白细胞和碱性磷酸酶升高
-给药后30分钟内血浆半胱胺应大于0.1 mg / L
-WBC胱氨酸应小于1 nmol半胱氨酸/ mg蛋白

患者建议：
-驾驶或从事危险活动时请小心。
-如果患者出现胃痛，恶心，呕吐，食欲不振，呕吐血液，皮疹，头痛，耳鸣，头晕，视力加倍或模糊，视力丧失，眼痛或任何皮肤变化，则应联系医生。