Elapegademase-lvlr（肌内）

El-a-peg-AD-e-mase-lvlr

常用品牌名称

在美国

• 雷夫科维

可用的剂型：

• 解

治疗类别：内分泌代谢药

药理学类别：依拉贝加酶

用于elapegademase-lvlr

Elapegademase-lvlr注射剂用于治疗由于腺苷脱氨酶缺乏症引起的严重免疫缺陷，这是一种遗传性疾病，缺乏对细菌，病毒和真菌的所有免疫保护。患有这种疾病的患者容易受到反复感染和持续感染，这种感染可能非常严重或危及生命。

Elapegademase-lvlr只能由您的医生提供或在其直接指导下使用。

使用elapegademase-lvlr之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于elapegademase-lvlr，应考虑以下因素：

过敏症

告诉医生您是否对elapegademase-lvlr或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

迄今进行的适当研究尚未显示出儿童特异性问题，该问题会限制依帕加米酶-lvlr注射液在儿童中的有效性。已经建立了安全性和有效性。

老年医学

还没有进行适当的研究，研究年龄与老年人中依拉帕加酶-lvlr注射液的作用之间的关系。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能一起使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论您将药物与食物，酒精或烟草一起使用的情况。

其他医疗问题

其他医疗问题的存在可能会影响elapegademase-lvlr的使用。确保您告诉医生是否还有其他医疗问题，尤其是：

• 感染（例如细菌，病毒或真菌）-可能会降低您的身体抵抗感染的能力。

• 血小板减少症（血液中血小板含量低）—谨慎使用。可能会增加注射部位出血的风险。

正确使用elapegademase-lvlr

护士或其他训练有素的卫生专业人员将在医疗设施中给您elapegademase-lvlr。它是一针刺入您的肌肉中的一种。

使用elapegademase-lvlr时的注意事项

医生务必仔细检查您或孩子的病情，以确保elapegademase-lvlr正常工作，这一点非常重要。可能需要进行血液检查以检查不良影响。

保护您自己或您的孩子免受感染，直到您的免疫功能得到改善，通常在治疗2至6个月后。如果可以，请避免感染。如果您认为自己感染了病毒，或者发烧，发冷，咳嗽或声音嘶哑，腰部或侧面疼痛，排尿疼痛或困难，请立即与医生联系。

Elapegademase-lvlr的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

罕见

• 黑色，柏油色，凳子
• 身体疼痛或疼痛
• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 听觉改变
• 胸痛
• 发冷
• 咳嗽
• 咳嗽或吐血
• 腹泻
• 呼吸困难
• 排出，过度撕裂
• 耳部充血
• 耳道引流
• 耳痛
• 发热
• 普遍感到不适或生病
• 头痛
• 生殖器或其他皮肤部位瘙痒
• 耳朵瘙痒
• 关节痛
• 食欲不振
• 失去声音
• 下背部或侧面疼痛
• 肌肉酸痛
• 鼻充血
• 恶心
• 排尿困难或困难
• 皮肤苍白
• 眼睛，眼睑或眼睑​​内层发红，疼痛或肿胀
• 流鼻涕
• 缩放
• 癫痫发作
• 侧面和背部剧烈疼痛
• 发抖
• 打喷嚏
• 口或舌酸痛
• 咽喉痛
• 落枕
• 胃痉挛和疼痛
• 出汗
• 颈部，腋窝或腹股沟淋巴结肿大，疼痛或触痛
• 支气管分泌物增厚
• 睡眠困难
• 口腔溃疡，疮或白斑
• 异常出血或瘀伤
• 异常疲倦或虚弱
• 呕吐
• 水样腹泻

发病率未知

• 背部，腿部或胃部疼痛
• 牙龈出血
• 尿液或大便中有血
• 黑尿
• 头晕
• 全身肿胀
• 流鼻血
• 手指，脚趾和腿部疼痛，温暖或灼痛
• 查明皮肤上的红色斑点
• 视力或听力问题
• 减肥
• 眼睛或皮肤发黄

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

罕见

• 步行和平衡变化
• 笨拙或不稳定
• 移动困难
• 耳道刺激
• 头痛，剧烈和跳动
• 注射部位不适
• 力量不足或丧失
• 口腔或喉咙痛
• 肌肉疼痛或僵硬
• 皮疹
• 面部或鼻子肿胀
• 皮肤撕裂
• 牙疼
• 上胃痛

发病率未知

• 注射部位发红和瘙痒

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

对于消费者

适用于elapegademase：肌内溶液

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，依帕加马德可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

立即服用elapegademase时，如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

罕见

• 黑色，柏油色，凳子
• 身体疼痛或疼痛
• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 听觉改变
• 胸痛
• 发冷
• 咳嗽
• 咳嗽或吐血
• 腹泻
• 呼吸困难
• 排出，过度撕裂
• 耳部充血
• 耳道引流
• 耳痛
• 发热
• 普遍感到不适或生病
• 头痛
• 生殖器或其他皮肤部位瘙痒
• 耳朵瘙痒
• 关节痛
• 食欲不振
• 失去声音
• 下背部或侧面疼痛
• 肌肉酸痛
• 鼻充血
• 恶心
• 排尿困难或困难
• 皮肤苍白
• 眼睛，眼睑或眼睑​​内层发红，疼痛或肿胀
• 流鼻涕
• 缩放
• 癫痫发作
• 侧面和背部剧烈疼痛
• 发抖
• 打喷嚏
• 口或舌酸痛
• 咽喉痛
• 落枕
• 胃痉挛和疼痛
• 出汗
• 颈部，腋窝或腹股沟淋巴结肿大，疼痛或触痛
• 支气管分泌物增厚
• 睡眠困难
• 口腔溃疡，疮或白斑
• 异常出血或瘀伤
• 异常疲倦或虚弱
• 呕吐
• 水样腹泻

发病率未知

• 背部，腿部或胃部疼痛
• 牙龈出血
• 尿液或大便中有血
• 黑尿
• 头晕
• 全身肿胀
• 流鼻血
• 手指，脚趾和腿部疼痛，温暖或灼痛
• 查明皮肤上的红色斑点
• 视力或听力问题
• 减肥
• 眼睛或皮肤发黄

不需要立即就医的副作用

依帕加德酶可能会产生某些副作用，通常不需要医治。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

罕见

• 步行和平衡变化
• 笨拙或不稳定
• 移动困难
• 耳道刺激
• 头痛，剧烈和跳动
• 注射部位不适
• 力量不足或丧失
• 口腔或喉咙痛
• 肌肉疼痛或僵硬
• 皮疹
• 面部或鼻子肿胀
• 皮肤撕裂
• 牙疼
• 上胃痛

发病率未知

• 注射部位发红和瘙痒

对于医疗保健专业人员

适用于elapegademase：肌内溶液

血液学

非常常见（10％或更多）：淋巴结病（16％）

上市后报道：溶血性贫血，自身免疫性溶血性贫血，血小板增多症，自身免疫性血小板减少症^[参考]

免疫学的

非常常见（10％或更多）：流感（16％），气孔部位感染（16％）

未报告频率：免疫原性^[参考]

本地

上市后报告：注射部位红斑^[参考]

肌肉骨骼

很常见（10％或更多）：关节痛（16％） ^[参考]

眼科

很常见（10％或更多）：结膜炎（16％） ^[参考]

新陈代谢

非常常见（10％或更多）：注射部位不适（16％），撕裂伤（16％） ^[参考]

泌尿生殖

很常见（10％或更多）：腹股沟脓肿（16％） ^[参考]

肿瘤的

上市后报告：淋巴瘤^[参考]

呼吸道

非常常见（10％或更多）：咳嗽（50％），生产性咳嗽（16％），鼻epi（16％），肺血友病感染（16％），咯血（16％），鼻水肿（16％），上呼吸道感染（16％） ^[参考]

其他

非常常见（10％或更多）：疲劳（16％），impact肌撞击（16％），耳道刺激（16％），耳垂感染（16％），外耳道炎（16％） ^[参考]

一般

最常见的不良反应是咳嗽（50％）和呕吐（33％） ^[参考]

神经系统

非常常见（10％或更多）：虚弱（16％），抽搐（16％），步态障碍（16％），偏头痛（16％） ^[参考]

肾的

非常常见（10％或更多）：肾结石症（16％） ^[参考]

皮肤科

非常常见（10％或更多）：真菌皮肤感染（16％），皮疹（16％），面部肿胀（16％）

上市后报告：荨麻疹^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：呕吐（33％），上腹痛（16％），龋齿（16％），脓肿（16％），拔牙（16％），腹泻（16％），胃肠道感染（16％），便血（16％），恶心（16％），念珠菌病（16％），口咽痛（16％） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人剂量腺苷脱氨酶缺乏症

从pegademase牛转为这种药物的患者：
-如果每周一次的聚乙二醇甲醚酶剂量未知，或者为30 U / kg或更低，则该药物的最低起始剂量为每周一次IM 0.2 mg / kg。
-如果每周PEGA酶的牛剂量超过30 U / kg，则应使用以下转换公式计算该药物的等效每周剂量（mg / kg）：Elapegademase剂量（mg / kg）= PEGA酶的牛剂量（U / kg ）除以150。
-如果低谷ADA活性低于30 mmol / hr / L，低谷脱氧腺苷核苷酸（dAXP）高于0.02 mmol / L，和/或基于以下原因的免疫重构不足，则后续剂量可能每周增加0.033 mg / kg对病人的评估。
-每周总剂量可在一周内分为多次IM给药。

培格玛酶牛初治患者：
每周2次，每次0.2 mg / kg IM，至少12到24周，直到免疫
达到重构后，可逐渐调低剂量，以维持低谷ADA活性超过30 mmol / hr / L，低谷dAXP水平低于0.02 mmol / L，和/或根据患者的评估保持足够的免疫重构。

评论：
-剂量应基于理想体重。
-医师应为每位患者分别确定长期剂量和给药方案，并可以根据低谷ADA活性，低谷dAXP水平和/或患者评估的实验室值进行调整。

用途：用于治疗腺苷脱氨酶严重的联合免疫
缺乏症（ADA-SCID）

腺苷脱氨酶缺乏症的常规儿科剂量

从pegademase牛转为这种药物的患者：
-如果每周一次的聚乙二醇甲醚酶剂量未知，或者为30 U / kg或更低，则该药物的最低起始剂量为每周一次IM 0.2 mg / kg。
-如果每周PEGA酶的牛剂量超过30 U / kg，则应使用以下转换公式计算该药物的等效每周剂量（mg / kg）：Elapegademase剂量（mg / kg）= PEGA酶的牛剂量（U / kg ）除以150。
-如果低谷ADA活性低于30 mmol / hr / L，低谷脱氧腺苷核苷酸（dAXP）高于0.02 mmol / L，和/或基于以下原因的免疫重构不足，则后续剂量可能每周增加0.033 mg / kg对病人的评估。
-每周总剂量可在一周内分为多次IM给药。

培格玛酶牛初治患者：
每周2次，每次0.2 mg / kg IM，至少12到24周，直到免疫
达到重构后，可逐渐调低剂量，以维持低谷ADA活性超过30 mmol / hr / L，低谷dAXP水平低于0.02 mmol / L，和/或根据患者的评估保持足够的免疫重构。

评论：
-剂量应基于理想体重。
-医师应为每位患者分别确定长期剂量和给药方案，并可以根据低谷ADA活性，低谷dAXP水平和/或患者评估的实验室值进行调整。

用途：用于治疗腺苷脱氨酶严重的联合免疫
缺乏症（ADA-SCID）

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

禁忌症：
-没有

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-仅用于IM注入。
-根据患者年龄/解剖结构选择针规/长度/给药部位。
-请勿注入动脉或神经内或附近。
-定期进行备用注射。
-请勿用于严重血小板减少症患者。

储存要求：
-存放在2C至8C（36F至46F）原始冰箱的冰箱中，以避光。不要冻结。

重构/准备技术：
-给药前请勿稀释或与其他药物混合。
-该药物应为透明无色溶液；如果变色，浑浊或含有颗粒物，则丢弃。
-请勿使用已冻结的容器。
-不要摇晃。
-从冰箱中取出；使用前，让容器在室温下静置30分钟。
-使用聚丙烯注射器进行管理。从小瓶中提取溶液
25针或更大的针。
-将针头更改为适合患者的尺寸/规格。
-准备后立即给药。
-丢弃剩余的药物。

一般：
-咨询制造商的产品信息，以获得有关管理和监视的进一步说明。
-该药可引起免疫原性；因此，建议在治疗期间监测ADA水平的变化。