硫磺酶α

什么是硫磺酶α？

Elosulfase alfa含有一种健康人体内天然存在的酶。有些人由于遗传病而缺乏这种酶。硫磺酶α可以帮助这种人替代这种缺失的酶。

硫酸Elosulfase用于治疗遗传性症状的某些症状，称为粘多糖贮积症（MYOO-koe-pol-ee-SAK-a-rye-DOE-sis）IV（4）A型，或MPS IV A，也称为Morquio综合症。

MPS IVA是一种代谢紊乱，其中人体缺乏分解某些天然物质所需的酶。这些物质会在体内堆积，导致器官扩大，骨骼结构异常，面部特征改变，呼吸问题，心脏问题，视力或听力下降以及精神或身体能力的改变。

硫磺酶α可能会改善这种情况下人的步行和爬楼梯能力。但是，这种药物不能治愈MPS IVA。

也可将Elosulfase alfa用于本药物指南中未列出的目的。

重要信息

输注α-硫磺酶期间或之后不久可能会发生过敏反应。如果您有任何严重过敏反应的迹象，例如胸部不适，咳嗽，呼吸困难，呕吐，皮疹或发红，皮肤苍白，嘴唇或指甲发白，并且感觉像您一样，请立即告诉您的护理人员或获得紧急医疗帮助可能会消失。

如果您有呼吸障碍，或者在输液时发烧，则您可能更容易对Alsulfase Alfa产生反应。

接受艾洛糖硫酶后，您将被密切注视，以确保您没有过敏反应。

在服药之前

如果您有发烧或感冒症状，可能会延迟您的硫磺酶α输注。

告诉医生您是否曾经：

• 呼吸困难要么

• 睡眠呼吸暂停，然后使用持续气道正压（CPAP）机。

告诉医生您是孕妇还是母乳喂养。

尚不知道阿尔法硫磺酶是否会伤害未出生的婴儿。但是，MPS症状在怀孕期间会变得更糟，并且可能导致母亲和婴儿的医疗问题。治疗MPS的益处可能超过给婴儿带来的任何风险。

在使用这种药物时，您的名字可能需要在Morquio A注册表中列出。该注册的目的是追踪该疾病的进展以及α-环糊精酶对Morquio A综合征的长期治疗的影响。如果您正在怀孕或母乳喂养，注册表还会跟踪α-环磷酰胺酶对婴儿的影响。

硫磺酶α如何服用？

硫磺酶α作为静脉输注剂给予。医护人员会给您注射。

必须缓慢给予α-硫磺酶，输注可能需要长达4小时或更长时间才能完成。

硫磺酶α通常每周一次。遵循医生的指示。

硫磺酶α的剂量基于体重（尤其是儿童和青少年）。如果体重增加或减少，您的剂量需求可能会改变。

每次注射前约30至60分钟，您将获得其他药物以帮助预防严重的过敏反应。

接受艾洛糖硫酶后，您将被密切注视，以确保您没有过敏反应。

如果我错过剂量怎么办？

如果您错过了硫酸磺胺酶注射的预约，请致电医生。

如果我服药过量怎么办？

由于这种药物是由医疗专业人员在医疗环境中服用的，因此服用过量的可能性不大。

服用艾洛糖硫酶时应避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

Elosulfase alfa的副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助。呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

输注α-硫磺酶期间或之后不久（最多3小时），可能会发生过敏反应。如果您有严重的过敏反应迹象，请立即告诉您的看护人或立即获得紧急医疗帮助，例如：

• 感觉即使躺着也可能昏倒；

• 咳嗽，胸部不适，呼吸困难；

• 皮疹或发红，突然发热或刺痛感；

• 恶心，呕吐;

• 皮肤苍白;要么

• 蓝色的嘴唇或指甲。

硫磺酶α的常见副作用可能包括：

• 恶心，呕吐，胃痛；

• 头痛;

• 发烧，发冷;要么

• 感觉累了。

尽管这可能不是乙磺胺酶的副作用，但在脊髓上增加的压力是MPS IVA的并发症，使用这种药物时可能会发生。如果您有任何脊髓压迫症状，请立即告诉医生：

• 背疼;

• 您身体任何部位的活动不畅；要么

• 肠或膀胱失去控制。

这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

硫磺酶α剂量信息

IV型粘多糖贮积病的成人剂量：

每周一次静脉输注2 mg / kg

评论：
-建议在开始输注前30至60分钟用抗组胺药进行或不使用退烧药进行预处理。
-有关建议的稀释量和输注速度，请参阅其他评论/管理建议。

用途：用于患有黏多糖贮积症IVA（MPS IVA; Morquio A综合征）的患者

IV型粘多糖贮积病的常规儿科剂量：

5岁或以上：每周一次静脉输注2 mg / kg

评论：
-建议在开始输注前30至60分钟用抗组胺药进行或不使用退烧药进行预处理。
-有关建议的稀释量和输注速度，请参阅其他评论/管理建议。

用途：用于患有黏多糖贮积症IVA（MPS IVA; Morquio A综合征）的患者

还有哪些其他药物会影响α-环磷酰胺酶？

其他药物也可能会影响α-硫磺酶，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

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综上所述

普遍报道的环磷酰胺酶的副作用包括：过敏反应，腹痛，发烧，过敏反应，恶心和呕吐。其他副作用包括：发osis，胸部不适，咽部狭窄，咳嗽，呼吸困难，胃肠道症状和体征，低血压，呕吐，皮疹，荨麻疹，皮肤红斑和潮红。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于elosulfase alfa：静脉注射液

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，埃洛斯硫酶可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用磺胺酶α时，如果有下列任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 寒意
• 咳嗽
• 吞咽困难
• 头晕
• 快速的心跳
• 发热
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 皮疹，荨麻疹或瘙痒
• 胸闷
• 异常疲倦或虚弱

不需要立即就医的副作用

可能会产生硫磺酶α的一些副作用，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 头痛
• 呕吐

对于医疗保健专业人员

适用于elosulfase alfa：静脉注射液

一般

较常见的不良反应包括发热，呕吐，头痛，恶心，腹痛，发冷和疲劳。

过敏症

在临床试验期间，有7.5％的患者（n = 18/235）出现过敏反应的体征和症状。这18例患者发生了26例过敏反应。这些情况发生在输注开始后30至180分钟。过敏反应发生在第47次输注治疗后。 18.7％（n = 44/235）的患者发生超敏反应（包括过敏反应）。 ^[参考]

非常常见（10％或更高）：过敏反应（包括过敏反应； 18.7％）

常见（1％至10％）：过敏反应^[参考]

本地

非常常见（10％或更多）：输液反应（高达96％）

在临床试验中，有96％的患者经历了输液反应（IR）。 IR可能包括过敏反应。三十五名患者（15.2％）由于IR中断了至少一次输液。在临床试验中进行的9,126例输注中，有60例（0.66％）由于IR而中断。 17.3％的患者有输液反应，需要医疗干预。在231名患者中，有13名患者的输液量不足总输注量的1％，因此中断了输液，需要医疗干预。

免疫学的

在试验期间，所有患者的中和抗体均至少测试一次阳性，该中和抗体能够抑制药物与6-磷酸甘露糖受体的结合。这种受体结合是药物摄入细胞所需的。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：抗药物抗体的开发（100％），中和抗体测试呈阳性（100％） ^[参考]

其他

非常常见（10％或更多）：发热（33％），发冷（10.3％），疲劳（10.3％） ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：呕吐（31％），恶心（24％），腹痛（21％） ^[参考]

神经系统

很常见（10％或更多）：头痛（26％） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

IV型粘多糖贮积病的成人剂量

每周一次静脉输注2 mg / kg

评论：
-建议在开始输注前30至60分钟用抗组胺药进行或不使用退烧药进行预处理。
-有关建议的稀释量和输注速度，请参阅其他评论/管理建议。

用途：用于患有黏多糖贮积症IVA（MPS IVA; Morquio A综合征）的患者

IV型粘多糖贮积病的常规儿科剂量

5岁或以上：每周一次静脉输注2 mg / kg

评论：
-建议在开始输注前30至60分钟用抗组胺药进行或不使用退烧药进行预处理。
-有关建议的稀释量和输注速度，请参阅其他评论/管理建议。

用途：用于患有黏多糖贮积症IVA（MPS IVA; Morquio A综合征）的患者

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

美国盒装警告：厌食症的风险
-在某些患者输注这种药物期间报告了危及生命的过敏反应。不论治疗时间长短，在输注过程中都会发生过敏反应。输注期间和之后应密切观察患者，医护人员应做好过敏反应的准备。应告知患者过敏反应的体征/症状，如果出现症状应立即就医。患有急性呼吸系统疾病的患者可能会因超敏反应而面临严重的急性呼吸道疾病恶化的危险，因此需要进行额外的监测。

禁忌症：无

未确定5岁以下患者的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
对于IV输液：使用低蛋白结合输注套件和低蛋白结合0.2微米在线过滤器管理稀释液
-体重小于25公斤的患者：输液量应至少在3.5小时内输送100毫升；在最初的15分钟内，初始输液速率应为3 mL / hr，如果可以忍受，则在接下来的15分钟内增加至6 mL / hr；然后，以允许的不超过36 mL / hr的速度继续以6 mL / hr的速度增加
-体重25公斤或以上的患者：输液量应为200毫升，至少需要4.5个小时；在最初的15分钟内，初始输液速率应为6 mL / hr，如果可以接受的话，在接下来的15分钟内应增加至12 mL / hr；然后，以允许的不超过72 mL / hr的速度继续以12 mL / hr的速度增加
-如果出现超敏反应，输注速度可能会减慢，暂时停止或中止

准备说明：
-使用0.9％氯化钠注射液稀释至100 mL（重量小于25 kg）或250 mL（重量25 kg或以上）的最终体积
-在准备过程中避免搅动；轻轻旋转袋子以确保正确分配
-稀释后48小时内完成输液

储存要求：
-请勿冻结或摇动
-避光
-浓缩溶液：储存于2C至8C（36F至46F）
-稀溶液：如果不能立即使用，可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时，然后在23C至27C（73F至81F）上最多保存24小时

IV兼容性：
-与USP的0.9％氯化钠注射液兼容
-请勿在输液管中注入其他产品；兼容性未评估

一般：
-在给药期间和给药后密切观察患者；输注应在装备有治疗过敏反应的环境中进行。
-临床研究未纳入65岁或65岁以上的患者，因此尚不清楚他们是否有不同的反应。

患者建议：
-患者/护理人员应了解，超过输注时间可能会发生过敏性反应和超敏反应；如果发生严重反应，请立即就医。
-建立了自愿的Morquio注册表。有关更多信息和注册，请发送电子邮件至：MARS@bmrn.com