硫磺酶α（静脉注射）

El-oh-SUL-fase AL-fa

常用品牌名称

在美国

• 维米齐姆

可用的剂型：

• 解

治疗类别：内分泌代谢药

药理类别：酶

埃洛硫酶的用途

硫磺酶阿尔法注射液用于治疗A型粘多糖贮积症（Morquio A综合征）患者。

硫磺酶α只能在医生的指导下或在其直接指导下服用。

在使用硫磺酶α之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于α-环磷酰胺酶，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生，您是否曾经对艾洛糖硫酶或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

迄今为止进行的适当研究尚未显示出儿科特异性问题，这些问题会限制儿童注射艾法硫酸酯酶的有效性。但是，尚未确定5岁以下儿童的安全性和有效性。

老年医学

尽管尚未在老年人群中进行年龄与依洛糖酶α注射作用的关系的适当研究，但迄今为止，尚无文献记载老年病特异性问题。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能一起使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论您将药物与食物，酒精或烟草一起使用的情况。

其他医疗问题

其他医学问题的存在可能会影响磺胺酶α的使用。确保您告诉医生是否还有其他医疗问题，尤其是：

• 发烧或
• 肺部或呼吸问题（包括睡眠呼吸暂停）-谨慎使用。可能增加产生更严重副作用的风险。

正确使用阿尔法硫磺酶

护士或其他受过训练的保健专业人员将在医院为您或您的孩子提供Alsulfasease alfa。硫磺酶α是通过一根静脉内的针头给予的。

药物必须缓慢注射，因此您的静脉输液管需要每周至少停留3.5到4.5小时。您可能还会收到药物，以帮助预防注射剂可能引起的过敏反应。

使用埃洛硫磺酶时的注意事项

当您或您的孩子正在服用艾法硫酸盐酶时，您的医生将仔细检查您的病情。这将使您的医生查看药物是否正常工作，并决定是否应继续服用。

硫磺酶α可能引起严重的过敏反应，包括过敏反应。过敏反应可能会危及生命，需要立即就医。如果您或您的孩子在服用环磷酰胺酶时出现皮疹，瘙痒，呼吸困难，吞咽困难或手，脸或嘴肿胀，请立即致电医生。

接受磺胺酶α时可能发生脊髓或颈椎压缩（SCC）。如果您或您的孩子有背痛，膀胱或肠道控制不力或腿部麻木或无力，请立即咨询医生。

Elosulfase alfa的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 寒意
• 咳嗽
• 吞咽困难
• 头晕
• 快速的心跳
• 发热
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 皮疹，荨麻疹或瘙痒
• 胸闷
• 异常疲倦或虚弱

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 头痛
• 呕吐

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

综上所述

普遍报道的环磷酰胺酶的副作用包括：过敏反应，腹痛，发烧，过敏反应，恶心和呕吐。其他副作用包括：发osis，胸部不适，咽部狭窄，咳嗽，呼吸困难，胃肠道症状和体征，低血压，呕吐，皮疹，荨麻疹，皮肤红斑和潮红。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于elosulfase alfa：静脉注射液

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，埃洛斯硫酶可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用磺胺酶α时，如果有下列任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 寒意
• 咳嗽
• 吞咽困难
• 头晕
• 快速的心跳
• 发热
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 皮疹，荨麻疹或瘙痒
• 胸闷
• 异常疲倦或虚弱

不需要立即就医的副作用

可能会产生硫磺酶α的一些副作用，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 头痛
• 呕吐

对于医疗保健专业人员

适用于elosulfase alfa：静脉注射液

一般

较常见的不良反应包括发热，呕吐，头痛，恶心，腹痛，发冷和疲劳。

过敏症

在临床试验期间，有7.5％的患者（n = 18/235）出现过敏反应的体征和症状。这18例患者发生了26例过敏反应。这些情况发生在输注开始后30至180分钟。过敏反应发生在第47次输注治疗后。 18.7％（n = 44/235）的患者发生超敏反应（包括过敏反应）。 ^[参考]

非常常见（10％或更高）：过敏反应（包括过敏反应； 18.7％）

常见（1％至10％）：过敏反应^[参考]

本地

非常常见（10％或更多）：输液反应（高达96％）

在临床试验中，有96％的患者经历了输液反应（IR）。 IR可能包括过敏反应。三十五名患者（15.2％）由于IR中断了至少一次输液。在临床试验中进行的9,126例输注中，有60例（0.66％）由于IR而中断。 17.3％的患者有输液反应，需要医疗干预。在231名患者中，有13名患者的输液量不足总输注量的1％，因此中断了输液，需要医疗干预。

免疫学的

在试验期间，所有患者的中和抗体均至少测试一次阳性，该中和抗体能够抑制药物与6-磷酸甘露糖受体的结合。这种受体结合是药物摄入细胞所需的。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：抗药物抗体的开发（100％），中和抗体测试呈阳性（100％） ^[参考]

其他

非常常见（10％或更多）：发热（33％），发冷（10.3％），疲劳（10.3％） ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：呕吐（31％），恶心（24％），腹痛（21％） ^[参考]

神经系统

很常见（10％或更多）：头痛（26％） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

IV型粘多糖贮积病的成人剂量

每周一次静脉输注2 mg / kg

评论：
-建议在开始输注前30至60分钟用抗组胺药进行或不使用退烧药进行预处理。
-有关建议的稀释量和输注速度，请参阅其他评论/管理建议。

用途：用于患有黏多糖贮积症IVA（MPS IVA; Morquio A综合征）的患者

IV型粘多糖贮积病的常规儿科剂量

5岁或以上：每周一次静脉输注2 mg / kg

评论：
-建议在开始输注前30至60分钟用抗组胺药进行或不使用退烧药进行预处理。
-有关建议的稀释量和输注速度，请参阅其他评论/管理建议。

用途：用于患有黏多糖贮积症IVA（MPS IVA; Morquio A综合征）的患者

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

美国盒装警告：厌食症的风险
-在某些患者输注这种药物期间报告了危及生命的过敏反应。不论治疗时间长短，在输注过程中都会发生过敏反应。输注期间和之后应密切观察患者，医护人员应做好过敏反应的准备。应告知患者过敏反应的体征/症状，如果出现症状应立即就医。患有急性呼吸系统疾病的患者可能会因超敏反应而面临严重的急性呼吸道疾病恶化的危险，因此需要进行额外的监测。

禁忌症：无

未确定5岁以下患者的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
对于IV输液：使用低蛋白结合输注套件和低蛋白结合0.2微米在线过滤器管理稀释液
-体重小于25公斤的患者：输液量应至少在3.5小时内输送100毫升；在最初的15分钟内，初始输液速率应为3 mL / hr，如果可以忍受，则在接下来的15分钟内增加至6 mL / hr；然后，以允许的不超过36 mL / hr的速度继续以6 mL / hr的速度增加
-体重25公斤或以上的患者：输液量应为200毫升，至少需要4.5个小时；在最初的15分钟内，初始输液速率应为6 mL / hr，如果可以接受的话，在接下来的15分钟内应增加至12 mL / hr；然后，以允许的不超过72 mL / hr的速度继续以12 mL / hr的速度增加
-如果出现超敏反应，输注速度可能会减慢，暂时停止或中止

准备说明：
-使用0.9％氯化钠注射液稀释至100 mL（重量小于25 kg）或250 mL（重量25 kg或以上）的最终体积
-在准备过程中避免搅动；轻轻旋转袋子以确保正确分配
-稀释后48小时内完成输液

储存要求：
-请勿冻结或摇动
-避光
-浓缩溶液：储存于2C至8C（36F至46F）
-稀溶液：如果不能立即使用，可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时，然后在23C至27C（73F至81F）上最多保存24小时

IV兼容性：
-与USP的0.9％氯化钠注射液兼容
-请勿在输液管中注入其他产品；兼容性未评估

一般：
-在给药期间和给药后密切观察患者；输注应在装备有治疗过敏反应的环境中进行。
-临床研究未纳入65岁或65岁以上的患者，因此尚不清楚他们是否有不同的反应。

患者建议：
-患者/护理人员应了解，超过输注时间可能会发生过敏性反应和超敏反应；如果发生严重反应，请立即就医。
-建立了自愿的Morquio注册表。有关更多信息和注册，请发送电子邮件至：MARS@bmrn.com