过硫酸氢酶（静脉注射）

gal-SUL-fase

常用品牌名称

在美国

• 纳格酶

可用的剂型：

• 解

治疗类别：内分泌代谢药

药理类别：酶

硫酸氢酶的用途

注射半硫酸盐酶可用于治疗一种称为粘多糖贮积症（MPS VI）或Maroteaux-Lamy综合征的遗传性疾病的症状。对于体内缺乏某种称为N-乙酰半乳糖胺4-硫酸酯酶的患者，半硫酸酯酶可以改善步行和爬楼梯的能力。

半硫酸盐酶只能在医生的指导下或在医生的直接指导下使用。

使用半硫化酶之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于半硫酸盐酶，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生您是否对过硫酸氢酶或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

迄今为止进行的适当研究尚未显示出儿科特异性问题，该问题会限制在5岁及以上的儿童中注射半乳糖苷酶的有效性。您的医生可以根据自己的判断，选择对5岁以下的儿童使用半硫酸盐酶。

老年医学

年龄与老年人群中半乳糖苷酶注射作用的关系尚未进行适当的研究。安全性和有效性尚未确定。

怀孕

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能一起使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论您将药物与食物，酒精或烟草一起使用的情况。

其他医疗问题

其他医疗问题的存在可能会影响半硫酸盐酶的使用。确保您告诉医生是否还有其他医疗问题，尤其是：

• 液体量超负荷（体内液体量增加）或
• 心脏病或
• 肺部疾病或呼吸困难-谨慎使用。可能会增加严重副作用的风险。

• 睡眠呼吸暂停—谨慎使用。可能会使这种情况恶化。

正确使用半硫化酶

护士或其他受过训练的保健专业人员将在医院为您或您的孩子提供硫酸半乳糖苷酶。过硫酸盐酶是通过一根位于您一根静脉中的针头给予的。

硫酸铝酶的常用剂量方案是每周一次。必须缓慢给予半乳糖硫酸酶，这样针头将保持在原位至少4小时。

您或您的孩子也可能会服用药物，以帮助预防注射剂可能引起的过敏反应。

使用半硫酸盐酶的注意事项

如果您长时间使用半乳糖酶，那么很重要的一点是，医生应定期检查您或您的孩子，看是否有由半乳糖酶引起的问题或不良影响。

过硫酸氢酶可能会引起严重的过敏反应，包括过敏反应。过敏反应可能会危及生命，需要立即就医。如果您或您的孩子使用过硫酸氢酶时头晕，头晕，皮疹，瘙痒，声音嘶哑，呼吸困难或吞咽，手，脸或嘴有肿胀，请立即告诉您的医生或护士。

注射时或注射后24小时内，半硫酸盐酶可能会引起头痛和皮肤反应，例如皮疹或瘙痒。如果您或您的孩子有任何这些症状，请立即与您的医生或护士联系。

过硫酸氢酶会引起发烧和过敏反应。您或您的孩子将接受药物预防这些副作用，而且该药物可能会使您昏昏欲睡。避免开车，使用机器或做其他如果不注意可能会造成危险的事情。

如果您接受了半乳糖苷酶后有腰痛，四肢麻痹或膀胱或肠管失去控制，请立即告诉医生。这些可能是称为脊髓压迫或颈椎压迫（SCC）的症状。

您的医生可能希望您或您的孩子加入使用硫酸银酶的患者的患者登记系统。这将有助于您在长期使用硫酸银酶治疗期间监测疾病的进展。

过硫酸盐酶的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

不常见

• 视力模糊或下降
• 胸痛
• 呼吸困难或劳累
• 头晕
• 头痛
• 海军疝气
• 紧张
• 敲打耳朵
• 缓慢或快速的心跳
• 脸肿
• 胸闷

发病率未知

• 背疼
• 嘴唇或皮肤发蓝
• 混乱
• 咳嗽
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 发烧，发冷或出汗
• 荨麻疹
• 关节痛
• 面部，眼睑，嘴唇，舌头，喉咙，手，腿，脚或性器官上的大型蜂巢状肿胀
• 失去膀胱控制
• 肠失控
• 恶心或呕吐
• 四肢麻痹
• 肚子痛

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 耳痛
• 食欲不振

不常见

• 身体酸痛或疼痛
• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 拥塞
• 喉咙干燥或酸痛
• 过度流泪
• 反射消失或增加
• 流鼻涕或鼻塞
• 脖子上的腺体肿胀
• 吞咽麻烦
• 异常疲倦或虚弱
• 声音变化

发病率未知

• 搬家困难
• 失去声音
• 肌肉疼痛或僵硬
• 打喷嚏

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

综上所述

普遍报道的半乳糖苷酶的副作用包括：严重的输液相关反应，结膜炎，严厉的症状，胸痛，igg抗体的发展，呼吸困难，输液相关的反应，耳痛，疼痛和咽炎。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于半硫酸盐酶：静脉内溶液

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，半硫酸盐酶可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用硫酸银酶时，请立即与您的医生或护士联系，检查是否有以下任何副作用：

不常见

• 视力模糊或下降
• 胸痛
• 呼吸困难或劳累
• 头晕
• 头痛
• 海军疝气
• 紧张
• 敲打耳朵
• 缓慢或快速的心跳
• 脸肿
• 胸闷

发病率未知

• 背疼
• 嘴唇或皮肤发蓝
• 混乱
• 咳嗽
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 发烧，发冷或出汗
• 荨麻疹
• 关节痛
• 面部，眼睑，嘴唇，舌头，喉咙，手，腿，脚或性器官上的大型蜂巢状肿胀
• 失去膀胱控制
• 肠失控
• 恶心或呕吐
• 四肢麻痹
• 肚子痛

不需要立即就医的副作用

可能会发生半乳糖酶的一些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 耳痛
• 食欲不振

不常见

• 身体酸痛或疼痛
• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 拥塞
• 喉咙干燥或酸痛
• 过度流泪
• 反射消失或增加
• 流鼻涕或鼻塞
• 脖子上的腺体肿胀
• 吞咽麻烦
• 异常疲倦或虚弱
• 声音变化

发病率未知

• 搬家困难
• 失去声音
• 肌肉疼痛或僵硬
• 打喷嚏

对于医疗保健专业人员

适用于半硫酸盐酶：静脉内溶液

一般

最常见的不良反应包括皮疹，疼痛，荨麻疹，发热，瘙痒，发冷，头痛，恶心，呕吐，腹痛和呼吸困难。

需要干预的最常见的不良反应是与输注相关的反应。 ^[参考]

过敏症

未报告频率：过敏反应/过敏反应，过敏反应^[参考]

皮肤科

非常常见（10％或更多）：皮疹（21％），血管性水肿，荨麻疹，瘙痒

常见（1％至10％）：红斑^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：腹痛（47％），肠胃炎（11％），脐疝（11％），恶心，呕吐^[参考]

其他

在5项临床研究中，发生在56％的患者中的输液反应定义为在输液期间或直到输液日结束时发生的不良反应。早在治疗的第1周和第146周就观察到了输注反应，并且在多次输注期间发生了输注反应，但是并不总是在连续的几周内发生。最常见的体征/症状包括瘙痒，呕吐，腹痛，恶心，高血压，头痛，胸痛，红斑，咳嗽，低血压，血管性水肿，呼吸窘迫，震颤，结膜炎，不适，支气管痉挛和关节痛。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：输液反应（56％），耳痛（42％），疼痛（32％），发冷/严峻（21％），胸痛（16％），不适（11％），听力障碍（11％），发热^[参考]

心血管的

非常常见（10％或更多）：高血压（11％）

常见（1％至10％）：低血压

未报告频率：苍白，心动过缓，心动过速，紫，休克^[参考]

神经系统

十分常见（10％或更多）：槟榔（11％），头痛

普通（1％至10％）：震颤

未报告频率：感觉异常^[参考]

呼吸道

非常常见（10％或更多）：呼吸困难（21％），咽炎（11％），鼻充血（11％）

常见（1％至10％）：呼吸暂停，咳嗽，呼吸窘迫，哮喘，支气管痉挛

未报告频率：喉头水肿，缺氧，呼吸急促，睡眠呼吸暂停

上市后报告：呼吸衰竭^[参考]

肌肉骨骼

很常见（10％或更多）：关节痛（42％） ^[参考]

眼科

非常常见（10％或更多）：结膜炎（21％），角膜混浊（11％） ^[参考]

免疫学的

在临床试验期间，54例患者中有53例在治疗的4至8周内检测出抗药物IgG抗体阳性。在安慰剂对照研究中，评估了19名患者的抗药物抗体的发展与临床结果指标之间的潜在关系。尽管所有19名患者均产生了抗药抗体，但总抗体滴度，中和或IgE抗体与输注相关反应，尿糖胺聚糖（GAG）水平或耐力指标之间并没有一致的预测关系。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：开发抗药物抗体（98％） ^[参考]

肾的

上市后报告：膜性肾病^[参考]

血液学

上市后报告：血小板减少症^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

六型粘多糖贮积症的成人剂量

每周一次静脉内1 mg / kg

评论：
-临床研究未包括年龄大于29岁的患者，因此尚不清楚他们对年轻患者的反应是否不同。

用途：用于治疗黏多糖贮积症VI（MPS VI [Maroteaux-Lamy综合征]）的患者

六型黏多糖贮积病的常规儿科剂量

5岁或以上：每周一次静脉注射1 mg / kg

用途：用于治疗MPS VI（马勒-拉米综合征）

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

未确定5岁以下患者的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-仅用于静脉输液
-建议在输注开始前30至60分钟进行预处理，其中可能包括抗组胺药或不使用退热药。
-使用低蛋白结合容器进行制备，并使用带有低蛋白结合在线0.2微米过滤器的低蛋白结合输注套件管理稀释溶液；不要在输液管中与其他产品一起使用。
-用输液泵通过受控的IV输液稀释至250 mL的最终体积并在不少于4小时的时间内注入总体积；第一个小时的初始输注速度为6 mL / hr；如果耐受性良好，则在剩余的3个小时内可增加至80 mL / hr；如果发生输液反应，将输液时间延长至20小时。
-对于体重不超过20 kg的患者，或容易出现液体超负荷的患者，请考虑稀释100 mL并降低输注速率，以使总输注时间保持不少于4小时。

储存要求：
-将小瓶存放在2C至8C（36F至46F）下避光不要冻结或摇动。
-立即使用稀释溶液；如果不能立即使用，可在2C至8C（36F至46F）下保存，并在稀释至给药完成后48小时内给药。

重构/准备技术：
-应咨询制造商的产品信息。

IV兼容性：
-与USP的0.9％氯化钠注射液兼容

一般：
-已证明该药物可改善步行和爬楼梯的能力。

监控：
-超敏性：过敏反应和/或与输注相关的反应（输注期间和之后）的体征/症状

患者建议：
-如果您遇到任何不良反应，包括过敏反应和过敏反应，请就医。
-鼓励您注册MPS VI临床监护计划。有关更多信息：1-800-983-4587。