聚戊二酸酶

什么是pegvaliase？

当不受其他疗法控制时，pegvaliase可用于患有苯丙酮尿症（PKU）的成年人，以降低苯丙氨酸的血液水平

聚乙二醇戊二酸酶只能通过特殊计划从认证药房购买。

聚乙二醇戊二酸酶也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

聚乙二醇戊二酸酶会引起严重的过敏反应。您将在医院或诊所就医，以确保您没有过敏反应。

在服药之前

聚乙二醇戊二酸酶会引起严重的过敏反应。您的医生可能会开具肾上腺素注射剂，以防您出现严重的过敏反应。始终随身携带该注射剂套件。

告诉医生您是否认为自己无法紧急注射肾上腺素。

如果您怀孕，请按照医生的指示使用聚乙二醇戊二酸。怀孕期间控制苯丙氨酸水平非常重要，如果水平过高或过低，您的剂量需求可能会改变。

如果您怀孕了，您的名字可能会在怀孕登记簿中列出，以追踪聚乙二醇戊二糖对婴儿的影响。

使用这种药物母乳喂养可能并不安全。向您的医生询问任何风险。

未批准将聚乙二醇戊二烯酶用于18岁以下的任何人。

我应该如何使用pegvaliase？

遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有用药指南或说明表。您的医生可能偶尔会改变您的剂量。完全按照指示使用药物。

您将在医院或诊所接受第一剂药物。您将被密切注视至少1个小时，以确保您没有过敏反应。

将聚乙二醇戊二酸酶注入皮肤下。医护人员可能会教您如何自行正确使用药物。

可能会给您其他药物以帮助防止过敏反应。只要您的医生开处方，就继续使用这些药物。

在家注射这种药物后，您可能需要与您至少有一个小时的陪伴，以观察您是否有过敏反应的迹象，并在必要时注射肾上腺素。

阅读并认真遵循您的药物随附的所有使用说明。如果您不了解正确使用的所有说明，请不要使用聚乙二醇戊酸酶。如有疑问，请咨询您的医生或药剂师。

仅在准备好注射时才准备注射。如果药物改变了颜色或有微粒，不要使用。致电您的药剂师购买新药。

请勿摇动预填充的注射器，否则可能会损坏药物。

您的护理提供者会告诉您在体内何处注射聚乙二醇戊二酸。每次注射时，请使用其他位置。请勿连续两次注射到同一位置。

Pegvaliase随附有药物治疗指南和警告卡，列出了过敏反应的症状。阅读此信息并了解要注意的症状。始终随身携带电子钱包卡。

您将需要频繁的医学检查。

使用pegvaliase时，您需要特别饮食。遵循医生或营养师的所有指示。了解可食用或避免食用的食物，以帮助控制自己的病情。

将此药存放在冰箱中，请勿冷冻。

您可以在室温下将药物放在原始容器中避光保存30天。不要将药物放回冰箱。 30天后或标签上的有效期过后，请丢弃所有未使用的药物。

每个一次性使用的预填充注射器仅可使用一次。一次使用后将其扔掉，即使里面仍然有药物。

只能使用针头和注射器一次，然后将其放在防刺穿的“尖头”容器中。遵守州或当地有关如何处置此容器的法律。请将其放在儿童和宠物接触不到的地方。

如果我错过剂量怎么办？

跳过错过的剂量，并在常规时间使用下一个剂量。不要一次使用两次。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

使用pegvaliase时应避免什么？

避免将pegvaliase注射到红色，青肿，坚硬，嫩嫩，受伤或发炎的皮肤中。不要将聚乙二醇戊二酸酶注入有痣，疤痕，胎记或纹身的皮肤区域。

聚戊二酸酶的副作用

如果您有过敏反应迹象，请停止注射pegvaliase，并获得紧急医疗帮助：

• 荨麻疹，皮疹，瘙痒;

• 困惑，头晕，感觉好像你会晕倒;

• 恶心，呕吐，腹泻；

• 失去膀胱或肠道控制；

• 心跳加快；

• 喘息，胸闷，呼吸困难；

• 潮红（温暖，发红或刺痛的感觉）；要么

• 脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

常见的副作用可能包括：

• 至少持续14天的皮肤反应扩散（瘙痒，发红，皮疹）;

• 头痛，关节痛；

• 恶心，呕吐，胃痛，腹泻；

• 疲倦要么

• 注射时疼痛，压痛，瘀伤，发红，发痒或肿胀。

这不是完整的副作用列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

聚乙二醇戊酸酶剂量信息

苯丙酮尿症的成人剂量：

诱导：每周一次皮下注射2.5 mg，持续4周
-逐步滴定，耐受至少5周（如下所述）；根据耐受性，每次剂量递增之前可能需要额外的时间
维持剂量：每天皮下注射20 mg
最大剂量：每天皮下注射40 mg

推荐的滴定时间表：
第一周：每周两次皮下注射2.5毫克
第2周：每周一次皮下注射10毫克
第3周：每周两次皮下注射10毫克
第4周：每周四次皮下注射10毫克
第5周：每天一次皮下注射10毫克

最大剂量：
-如果以20 mg /天的剂量治疗24周后，患者血液苯丙氨酸浓度未降低20％，或者血液苯丙氨酸浓度未达到600 micromol / L或更低，请考虑将剂量增加至40 mg / day。
-如果以40毫克/天的剂量治疗16周后，患者的血液苯丙氨酸浓度没有降低至少20％，或者血液苯丙氨酸浓度不超过600 micromol / L，则应停止治疗。

评论：
-在医疗服务提供者的监督下管理初始剂量。
-获得基线血液苯丙氨酸浓度。
-在达到有效维持剂量的滴定之前，可能无法达到治疗反应；个性化剂量，使用最低有效剂量。

用途：在现有管理下，可降低血液中苯丙氨酸浓度不受控制的苯丙酮尿​​症（PKU）患者的血液苯丙氨酸浓度超过600微摩尔/升。

还有哪些其他药物会影响pegvaliase？

其他药物可能会影响聚乙二醇戊二酸酶，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

版权所有1996-2018 Cerner Multum，Inc.版本：2.01。

对于消费者

适用于pegvaliase：皮下溶液

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，pegvaliase可能会引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用pegvaliase时，如果有以下任何副作用，请立即与医生联系：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 发热
• 关节或肌肉疼痛
• 面部，眼睑，嘴唇，舌头，喉咙，手，腿，脚或生殖器上的大型蜂巢状肿胀
• 恶心
• 脸，手或脚麻木或刺痛
• 眼睛发红和酸痛
• 皮疹
• 口疮
• 肚子痛
• 脚或小腿肿胀
• 呕吐

罕见

• 不适感
• 瘙痒
• 关节肿胀
• 淋巴结肿大

不需要立即就医的副作用

可能会出现pegvaliase的某些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 焦虑
• 出血，起泡，灼热，感冒，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，触痛，刺痛，溃疡或温暖在注射部位
• 咳嗽
• 移动困难
• 头晕
• 头痛
• 脱发或稀疏
• 肌肉僵硬
• 口腔和咽喉疼痛
• 鼻塞
• 异常疲倦或虚弱

对于医疗保健专业人员

适用于pegvaliase：皮下溶液

一般

最常见的不良反应包括注射部位反应，关节痛，超敏反应，头痛，持续至少14天的全身皮肤反应，瘙痒，恶心，腹痛，口咽痛，呕吐，咳嗽，腹泻和疲劳。 ^[参考]

过敏症

非常常见（10％或更多）：超敏反应（高达69％）

常见（1％至10％）：过敏反应

在临床试验期间，共有26位患者报告了37次过敏性发作（n = 285）。诱导和滴定阶段过敏反应的发生率最高。过敏反应的体征和症状包括晕厥，低血压，缺氧，呼吸困难，喘息，胸部不适/胸闷，心动过速，血管性水肿（面部，嘴唇，眼睛，舌头肿胀），喉咙紧绷，皮肤潮红，皮疹，荨麻疹，瘙痒和胃肠道症状（呕吐，恶心，腹泻）。在报告的过敏反应发作中有84％（28/37）在1小时内发生过敏反应。在用药的第一年内发生了另外一例（78％； 29/37次发作），其余病例在用药一年后至治疗后长达834天（2.3年）。

据报道有69％的患者发生过敏反应以外的超敏反应（196/285）。超敏反应包括皮疹，荨麻疹，过敏反应，全身性皮疹，超敏反应，皮疹红斑，皮疹黄斑丘疹，皮疹瘙痒症，血清病，面部肿胀，皮肤炎，舌头肿胀，嘴唇红肿，黄斑皮疹，咽部水肿，注射部位超敏反应，湿疹，药疹，过敏性皮炎，皮炎，舌头水肿，pa肿，口水肿，多种过敏，唇水肿，眼水肿，剥脱性皮疹，药物过敏，特应性皮炎，痤疮性皮肤炎，痤疮，瘙痒，瘙痒，牙龈肿胀，面部浮肿，眼睑浮肿，眼部肿胀，牛皮癣样皮炎，感染性皮炎，结膜炎过敏，支气管痉挛，血管性水肿，过敏性鼻窦炎和过敏性咳嗽。

本地

非常常见（10％或更多）：注射部位反应（高达88％）

注射部位的反应包括：红斑，瘙痒，疼痛，瘀伤，皮疹，肿胀，荨麻疹，硬结，出血，水肿，肿块，炎症，结节，变色，变暖，血肿，刺激，囊泡，超敏反应，丘疹，不适，疤痕，感觉异常，肥大，外渗和干燥

皮肤科

非常常见（10％或更多）：持续至少14天的皮肤反应（高达37％），瘙痒（高达24％），脱发（高达17％）

全身性皮肤反应包括瘙痒，皮疹，荨麻疹，皮肤干燥，皮疹红斑，红斑，蜂窝织炎，皮疹黄斑，全身性瘙痒，瘀斑，过敏性皮炎，皮肤感染，皮肤硬结，皮疹黄斑丘疹，皮疹泛发，咽水肿，黄斑肉芽肿性皮炎，剥脱性皮疹，药疹，特应性皮炎，皮炎，肉芽肿性肉芽肿，皮肤斑块，皮肤块，皮肤病变，皮肤色素沉着，皮肤肥大，皮肤色素沉着，皮肤脱落，室间隔性脂膜炎，硬皮病，疤痕，皮疹，皮疹银屑病关节炎，过敏性瘙痒症，丘疹，糖尿病坏死性脂质体，fur，湿疹，瘀斑，牛皮癣银屑病，皮炎感染和水疱。

胃肠道

非常常见（10％或更多）：恶心（最高26％），腹痛（最高25％），口咽痛（最高23％），呕吐（最高26％），腹泻（最高22％）

肌肉骨骼

很常见（10％或更多）：关节痛（高达74％）

关节痛包括：四肢疼痛，背部疼痛，肌肉骨骼疼痛和颈部疼痛。

精神科

很常见（10％或更多）：焦虑症（高达18％）

呼吸道

非常常见（10％或更多）：咳嗽（最高22％），鼻塞（最高18％）

其他

很常见（10％或更多）：疲劳（最高22％）

神经系统

很常见（10％或更多）：头痛（高达50％）

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

苯丙酮尿症的成人剂量

诱导：每周一次皮下注射2.5 mg，持续4周
-逐步滴定，耐受至少5周（如下所述）；根据耐受性，每次剂量递增之前可能需要额外的时间
维持剂量：每天皮下注射20 mg
最大剂量：每天皮下注射40 mg

推荐的滴定时间表：
第一周：每周两次皮下注射2.5毫克
第2周：每周一次皮下注射10毫克
第3周：每周两次皮下注射10毫克
第4周：每周四次皮下注射10毫克
第5周：每天一次皮下注射10毫克

最大剂量：
-如果以20 mg /天的剂量治疗24周后，患者血液苯丙氨酸浓度未降低20％，或者血液苯丙氨酸浓度未达到600 micromol / L或更低，请考虑将剂量增加至40 mg / day。
-如果以40毫克/天的剂量治疗16周后，患者的血液苯丙氨酸浓度没有降低至少20％，或者血液苯丙氨酸浓度不超过600 micromol / L，则应停止治疗。

评论：
-在医疗服务提供者的监督下管理初始剂量。
-获得基线血液苯丙氨酸浓度。
-在达到有效维持剂量的滴定之前，可能无法达到治疗反应；个性化剂量，使用最低有效剂量。

用途：在现有管理下，可降低血液中苯丙氨酸浓度不受控制的苯丙酮尿​​症（PKU）患者的血液苯丙氨酸浓度超过600微摩尔/升。

肾脏剂量调整

不建议调整

肝剂量调整

不建议调整

剂量调整

苯丙氨酸浓度低于30 micromol / L：
-如果在治疗期间，患者的血液中苯丙氨酸浓度降至30微摩尔/升以下，则应降低剂量和/或饮食蛋白和苯丙氨酸的摄入量，以将血液中的苯丙氨酸浓度维持在临床可接受的浓度范围内，高于30微摩尔/升

血液水平监测：
-获得基线血液苯丙氨酸浓度
-每4周测量一次血液中的苯丙氨酸浓度，直到确定维持剂量为止
-确定维持剂量后，应定期获取血液苯丙氨酸浓度以评估血液苯丙氨酸的控制

饮食：
-在整个治疗过程中监测饮食中的蛋白质和苯丙氨酸的摄入量；饮食摄入量可能需要根据血液中苯丙氨酸的浓度进行调整

预防措施

美国FDA要求对Palynziq（R）进行风险评估和缓解策略（REMS）。它包括确保安全使用的要素和实施系统。有关更多信息，请访问：www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/rems/index.cfm

美国盒装警告：厌食症的风险
-已经报告了该药给药后出现过敏反应，并且可能在治疗期间的任何时间发生。
-在有能力预防过敏的医疗服务提供者的监督下管理初始剂量，并在注射后至少60分钟密切观察患者。在自我注射之前，请通过自我管理确认患者的能力，并让患者和观察者（如果适用）有能力识别过敏反应的体征和症状，并在需要时施用自动注射的肾上腺素。
-考虑为可能在治疗过程中需要识别和处理过敏反应的患者提供成人观察员。如果需要成人观察者，观察者应在服药期间和服药后至少60分钟内到场，应能够使用可自动注射的肾上腺素，并要求紧急医疗支持。
-给所有患者开自动注射肾上腺素。首次给药前，指导患者和观察者（如适用）识别过敏反应的体征和症状，如何正确使用自动注射的肾上腺素，并在使用后立即寻求医疗护理。指导患者在治疗期间始终随身携带自动注射肾上腺素。
-考虑过敏反应发作后重新服用该药物的风险和益处。如果决定重新给药，则应在配备有应对过敏反应能力的医疗保健提供者的监督下重新给药第一剂，并且在给药后至少60分钟应密切观察患者。
-由于存在过敏反应的风险，只能通过名为Palynziq REM的风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划，才能获得该药物。

禁忌症：无

未确定18岁以下患者的安全性和疗效。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-过敏反应发作后的初次给药和/或重新给药应在配备有应对过敏反应的医疗服务提供者的监督下进行；注射后密切观察患者至少60分钟
-皮下注射到大腿前部或腹部（距离肚脐至少2英寸）；也可以由看护者对臀部的顶部或上臂的背面进行管理
-请勿在痣，疤痕，胎记，瘀伤，皮疹或皮肤坚硬，嫩滑，发红，损坏，烧伤，发炎或纹身的区域内注射
-患者应接受有关自我管理和使用过的注射器处置的指导
-由于血液传播感染的危险，应指示患者不要共用注射器

错过剂量：如果错过剂量，请按计划服用下一个剂量；不要服用2剂来弥补错过的剂量

储存要求：
-使用前：将其放在原装纸箱中的36F至46F（2C至8C）冰箱中以避光；不要冻结或摇动
-使用中：可在原始纸箱中于68F至77F（20C至25C）的室温下存放长达30天；不要将产品退回冰箱

一般：
-应由具有苯丙酮尿症（PKU）管理经验的医疗保健提供者进行治疗。
-对于超敏反应，请考虑使用H1受体拮抗剂，H2受体拮抗剂和/或退烧药进行预用药。
-确保可注射的肾上腺素可用，并随时准备在治疗过程中随时使用。

监控：
-监测注射部位是否发红，肿胀或压痛
-监测过敏和超敏反应
-获得基线苯丙氨酸浓度；每4周测量一次血液中苯丙氨酸的浓度，直到确定维持剂量为止
-确定维持剂量后，应定期获取血液苯丙氨酸浓度以评估血液苯丙氨酸的控制
-监测饮食中的蛋白质和苯丙氨酸的摄入量

患者建议：
-阅读美国FDA批准的患者标签（药物指南和使用说明）。
-患者应接受有关该药物和自动注射肾上腺素自我给药的正确指导；应指导患者在治疗期间始终随身携带自动注射肾上腺素。
-患者应了解必须坚持饮食蛋白和苯丙氨酸的摄入量，以及在需要时如何进行调整。
-有生育能力的女性患者，如果怀孕或计划怀孕，应与医疗人员联系。