聚戊二酸酶

介绍

苯丙氨酸代谢酶；与聚乙二醇（PEG）和生物合成（重组DNA来源）苯丙氨酸氨裂合酶（PAL）偶联。 ^{1 2 3 5}

Pegvaliase-pqpz的用途

苯丙酮尿症

用于降低尽管已有治疗（例如苯丙氨酸限制饮食，蛋白质限制饮食，沙丙蝶呤治疗）但仍未充分控制血液苯丙氨酸浓度（> 600 µmol / L）的苯丙酮尿​​症（PKU）患者的血液苯丙氨酸浓度。 ^{1 2 3 5}被FDA指定为治疗高苯丙氨酸血症的孤儿药。 ⁴

吡戊酸酶-pqpz剂量和给药

一般

• 在治疗期间仔细监测血液中苯丙氨酸的浓度。 ¹在开始治疗之前，每4周测量一次血液中的苯丙氨酸浓度，直到确定维持剂量为止，然后定期进行测量。 ^1个

• 在整个治疗过程中，定期监测饮食中蛋白质和苯丙氨酸的摄入量；根据血液中苯丙氨酸的浓度调整饮食摄入量。 ^1个

• 给药期间应密切监测患者的过敏反应体征和症状。 ¹在有能力管理过敏反应的临床医生的监督下进行首次注射治疗（过敏性发作后首次注射）。 ¹在注射后以及注射后≥60分钟内监视患者。 ¹ （请参阅盒​​装警告。）

• 考虑使用H ₁受体拮抗剂，H ₂受体拮抗剂和/或退热药进行预用药。 ^{1 5}

• 在开始治疗之前，请为患者开一个肾上腺素自动注射器，以使其随时可用。 ¹ （请参阅盒​​装警告。）

限制发行计划

• pegvaliase-pqpz（Palynziq）的分布）受到限制。 ^{1 8} （请参阅带框警告，也请参阅“注意事项”下的“过敏反应”。）

• 必须通过Palynziq获得旨在减少过敏反应风险的风险评估和缓解策略（REMS）程序。 ^{1 8}临床医生，药房和患者必须注册并遵守该计划的所有要求。 ^{1 8}

• 有关其他信息，请致电1-855-758-7367或[网站]。 ^{1 8}

行政

次Q注入

提供单剂量预装注射器，配备26英寸规格，1/2英寸针头。 ^1个

通过亚Q注入大腿中部或腹部（肚脐2英寸内除外）；如果护理人员正在打针，也可以使用臀部顶部或上臂后部。 ¹旋转注射部位。 ¹如果单剂量需要多次注射，请将注射部位分开≥2英寸。 ¹请勿将其注入皮肤柔软，肿胀，瘀伤，发炎，发红，灼伤，损坏，纹身或坚硬的区域，或痣，疤痕或胎记的区域。 ^1个

不要摇动注射剂。 ^1个

旨在在临床医生的指导和监督下使用，但如果临床医生确定患者和/或其护理人员有能力在适当的培训后并根据需要进行医学随访，可以安全地给药，则可以自行管理。 ^1个

如果错过了剂量，请在预定的时间点再服下一次；不要服用2剂来弥补错过的剂量。 ^1个

剂量

大人

苯丙酮尿症

子Q

根据患者的耐受性，血液中苯丙氨酸浓度以及饮食蛋白和苯丙氨酸摄入量来个性化剂量。 ¹ （请参阅“剂量和管理”下的“常规”。）

给药方案包括诱导，滴定和维持阶段。 ^1个

最初，每周一次2.5毫克，持续4周。 ^1个

在可以耐受的情况下，在≥5周内缓慢增加剂量，直至每天一次的目标维持剂量为20 mg。 ¹制造商提供了建议的剂量滴定时间表（请参见表1）；但是，根据个人反应和耐受性确定滴定剂量。 ^{1 5}出现不良反应的患者可能需要较慢的滴定度。 ⁵

在达到有效维持剂量之前可能无法达到治疗反应；使用最低的有效和耐受剂量。 ^1个

如果在每天24 mg的剂量治疗24周后仍未获得应答（即血液苯丙氨酸浓度未从基线下降≥20％或保持高于> 600 µmol / L的升高），则可能会增加至40 mg一次日常。 ¹如果血液中的苯丙氨酸浓度在16周后仍未比基线降低20％以上，或在每天600 mg的剂量下仍升高至> 600 µmol / L，则停止治疗。 ^1个

如果在滴定或维持治疗期间血液中苯丙氨酸的浓度降低至<30 µmol / L，请减少剂量和/或调整饮食中蛋白质或苯丙氨酸的摄入量，以使血液中苯丙氨酸的浓度保持在临床可接受的范围内，高于30 µmol / L。 ^1个

如果发生过敏反应，并决定继续进行pegvaliase治疗，则根据患者的耐受性和治疗反应滴定随后的剂量。 ¹ （请参阅“注意事项”下的“过敏反应”。）

限度

大人

苯丙酮尿症

子Q

每天最多40毫克。 ^1个

特殊人群

肝功能不全

没有具体的剂量建议。 ^1个

肾功能不全

没有具体的剂量建议。 ^1个

老年患者

没有具体的剂量建议。 ^1个

怀孕

监测怀孕期间的血液苯丙氨酸浓度；调整蛋白质或苯丙氨酸的剂量或饮食摄入，以保持血液中苯丙氨酸浓度> 30 µmol / L。 ^{1 11} （请参阅“注意事项”中的怀孕。）

Pegvaliase-pqpz的注意事项

禁忌症

• 没有已知的禁忌症。 ^1个

警告/注意事项

敏感性反应

过敏反应

过敏反应（例如晕厥，低血压，缺氧，呼吸困难，喘息，胸口不适，胸闷，心动过速，血管性水肿，咽喉紧绷，潮红，皮疹，荨麻疹，瘙痒，呕吐，恶心，腹泻）。 ¹ （请参阅盒​​装警告。）

在治疗的第一年内最常发生，主要发生在诱导和滴定阶段，但可能在治疗期间的任何时间发生，包括在治疗1至2年之后。 ¹通常在次Q注射后1小时内发作；但是，也报告了反应延迟（在给药后48小时内）。 ¹在某些患者中，再挑战后观察到复发。 ¹在适当的管理下（例如，给予肾上腺素，皮质类固醇，抗组胺药和/或氧气），所有过敏反应发作均得到解决。 ^1个

给药期间应密切监测患者。 ¹考虑用药。 ¹ （参见剂量和给药方式下的一般说明。）如果出现过敏反应的体征和症状，则需要立即用肾上腺素自动注射器治疗。 ^1个

如果发生过敏反应，请评估继续治疗的风险和益处。 ¹ （请参阅盒​​装警告。）

其他超敏反应

据报告，除过敏反应以外的超敏反应（例如注射部位反应，血清病，湿疹，皮炎，过敏性结膜炎，过敏性鼻窦炎，过敏性咳嗽）在治疗的诱导和滴定阶段最常发生。 ^1个

考虑使用抗组胺药和/或退烧药进行预用药。 ¹ （参见“剂量和给药方法”中的“常规”。）如果发生超敏反应，则应根据反应的严重程度和反应是否复发来服用药物（例如抗组胺药，皮质类固醇和/或退烧药），调整剂量或中断治疗。 ^1个

免疫原性

在临床研究中，所有患者均产生抗体反应。 ^{1 10}已开发的抗体包括抗聚乙二醇肽酶总抗体，针对苯丙氨酸氨裂合酶（PAL）的IgG抗体，针对PAL的IgM抗体和针对PEG的抗体。 ^{1 2 10}在大多数患者中也检测到了能够抑制药物酶活性的中和抗体。 ¹抗体通常在治疗开始后的1-4个月内检测到，并且在治疗过程中仍然存在。 ^{1 10}

与药物的PEG部分结合的抗体可能会与其他聚乙二醇化药物发生交叉反应。 ¹ （请参阅交互。）

高抗体滴度与降低的药物血清谷浓度和较高的血液苯丙氨酸浓度有关。 ¹过敏反应与免疫反应之间可能存在相关性；但是，还需要进一步研究。 ^{1 2 9}

特定人群

怀孕

根据动物发现，可能造成胎儿伤害。 ¹孕妇数据不足。 ¹在动物研究中，观察到胚胎胎儿毒性和母体毒性。 ^1个

怀孕前和怀孕期间血液苯丙氨酸浓度控制不佳，与胎儿伤害和对出生后发育的不良影响（例如智力障碍，智商低）有关。 ^{1 6 11}此外，怀孕期间血液中苯丙氨酸的浓度<30 µmol / L会增加胎儿不良结局的风险。 ¹密切监测怀孕期间的血液苯丙氨酸浓度；根据需要调整剂量或饮食中苯丙氨酸和蛋白质的摄入量。 ^{1 11}

孕妇和最后一次接受聚乙二醇戊酸酶治疗后1个月内怀孕的妇女的妊娠登记电话：1-866-906-6100。 ^1个

哺乳期

分布在大鼠乳汁中；当将这种药物施用于哺乳期大鼠时，观察到幼仔死亡率增加，体重增加受损。 ¹未知是否分配到人乳中，影响产奶量或影响婴儿哺乳。 ^1个

考虑母乳喂养的好处，以及该药物对妇女的重要性以及该药物或潜在的母体状况对母乳喂养婴儿的任何潜在不利影响。 ^1个

可能会降低人乳中的苯丙氨酸浓度。 ¹在治疗期间，监测母乳喂养妇女的血液中苯丙氨酸浓度。 ^1个

儿科用

小儿患者的安全性和疗效尚未确立。 ^1个

老人用

未在≥65岁的老年患者中进行研究。 ^1个

常见不良反应

注射部位反应， ^{1 2}关节痛（例如，背痛，肌肉骨骼疼痛，四肢疼痛，颈部疼痛）， ^{1 2}过敏反应， ¹瘙痒， ¹头痛， ^{1 2}持续≥14天的全身皮肤反应， ¹恶心， ¹呕吐， ¹腹痛， ¹腹泻， ¹口咽痛， ¹咳嗽， ¹鼻塞， ^{1 2}疲劳， ^{1 2}焦虑， ¹头晕， ¹脱发。 ^1个

Pegvaliase-pqpz的相互作用

聚乙二醇化剂

将聚乙二醇戊二酸酶与其他聚乙二醇化药物一起使用的临床后果尚不清楚；但是，一些证据表明，此类同时使用可能会增加超敏反应的风险。 ¹如果pegvaliase与其他聚乙二醇化药物同时使用，请监测患者的超敏反应，包括过敏反应。 ^1个

特殊药物

Pegvaliase-pqpz药代动力学

吸收性

血浆浓度

达到峰值血浆浓度的中位时间约为8小时；然而，由于个体免疫反应，药代动力学高度可变。 ^{1 5}

消除

代谢

预期会发生蛋白质分解代谢并降解为小肽和氨基酸。 ^1个

淘汰路线

未知。 ^1个

半衰期

在分别每天一次20或40 mg的sub-Q给药后，平均半衰期为47或60小时。 ^1个

稳定性

存储

肠胃外

注射

在原始容器中2–8°C避光；不要冻结或摇动。 ^1个

可以在室温（20–25°C）的原始纸箱中存储<30天；室温存放后，请勿返回冰箱。 ^1个

动作

• 与N-羟基琥珀酰亚胺（NHS）-甲氧基聚乙二醇（PEG）共价结合的生物合成（重组DNA起源）苯丙氨酸氨裂合酶（PAL）。 ^{1 2 3 9}

• 用于PKU患者苯丙氨酸羟化酶缺乏症的酶替代疗法；通过将苯丙氨酸转化为氨和反式肉桂酸，从而降低血液中的苯丙氨酸浓度，为此类患者的苯丙氨酸分解提供了另一种途径。 ^{1 2 3 5 6 7 9}

• 使用转基因的大肠埃希菌菌株制备，以整合变异鱼腥藻的PAL基因。 ^1个

• PAL酶的聚乙二醇化降低了免疫原性并改善了药物稳定性。 ^{2 3 10}

给病人的建议

• 病人阅读制造商的病人信息（用药指南）和使用说明的重要性。 ^1个

• 指导患者和/或他们的护理人员如何准备和使用聚乙二醇戊二酸注射液的重要性，包括使用无菌技术以及正确处置针头和注射器。 ^1个

• 告知患者在治疗过程中的任何时候都可能发生过敏反应，包括过敏反应。 ¹建议患者监测过敏反应的体征和症状的重要性（例如，喘息;呼吸困难;嘴唇，眼睛，喉咙或舌头肿胀;嗓子紧绷;头晕;晕厥;心律快或弱;潮红;胸部不适或疼痛；突发性混乱；荨麻疹；皮疹；瘙痒；恶心，呕吐或腹泻），如果发生过敏反应，应立即停止治疗并就医。 ¹仅在临床医生的指导下，告知患者发生过敏反应后应重新使用该药物。 ^1个

• 指导患者在pegvaliase治疗期间始终随身携带肾上腺素自动注射器的重要性。 ¹指导患者和/或其护理人员正确使用自动注射器。 ^1个

• 在整个治疗过程中，监测患者饮食中苯丙氨酸和蛋白质的摄入并按照临床医生的指示调整摄入量的重要性。 ¹监测血液中苯丙氨酸浓度的重要性。 ^1个

• 告知妇​​女临床医生是否怀孕或计划怀孕或计划母乳喂养的重要性。 ¹告知患者存在PKU患者妊娠登记的重要性。 ^1个

• 告知临床医生现有或考虑进行的伴随疗法的重要性，包括处方药和非处方药，维生素和草药补品。 ^1个

• 告知临床医生伴随的医疗状况的重要性。 ^1个

• 告知患者其他重要的预防信息的重要性。 ¹ （请参阅注意事项。）

准备工作

市售药物制剂中的赋形剂可能对某些个体具有重要的临床意义。有关详细信息，请咨询特定的产品标签。

有关其中一种或多种制剂短缺的信息，请咨询ASHP药物短缺资源中心。

Pegvaliase-pqpz（Palynziq ）只能通过受限制的分发程序（Palynziq REMS程序）。 ^{1 8} （请参阅“剂量和管理：常规”中的“限制分销计划”。）

对于消费者

适用于pegvaliase：皮下溶液

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，pegvaliase可能会引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用pegvaliase时，如果有以下任何副作用，请立即与医生联系：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 发热
• 关节或肌肉疼痛
• 面部，眼睑，嘴唇，舌头，喉咙，手，腿，脚或生殖器上的大型蜂巢状肿胀
• 恶心
• 脸，手或脚麻木或刺痛
• 眼睛发红和酸痛
• 皮疹
• 口疮
• 肚子痛
• 脚或小腿肿胀
• 呕吐

罕见

• 不适感
• 瘙痒
• 关节肿胀
• 淋巴结肿大

不需要立即就医的副作用

可能会出现pegvaliase的某些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 焦虑
• 出血，起泡，灼热，感冒，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，触痛，刺痛，溃疡或温暖在注射部位
• 咳嗽
• 移动困难
• 头晕
• 头痛
• 脱发或稀疏
• 肌肉僵硬
• 口腔和咽喉疼痛
• 鼻塞
• 异常疲倦或虚弱

对于医疗保健专业人员

适用于pegvaliase：皮下溶液

一般

最常见的不良反应包括注射部位反应，关节痛，超敏反应，头痛，持续至少14天的全身皮肤反应，瘙痒，恶心，腹痛，口咽痛，呕吐，咳嗽，腹泻和疲劳。 ^[参考]

过敏症

非常常见（10％或更多）：超敏反应（高达69％）

常见（1％至10％）：过敏反应

在临床试验期间，共有26位患者报告了37次过敏性发作（n = 285）。诱导和滴定阶段过敏反应的发生率最高。过敏反应的体征和症状包括晕厥，低血压，缺氧，呼吸困难，喘息，胸部不适/胸闷，心动过速，血管性水肿（面部，嘴唇，眼睛，舌头肿胀），喉咙紧绷，皮肤潮红，皮疹，荨麻疹，瘙痒和胃肠道症状（呕吐，恶心，腹泻）。在报告的过敏反应发作中有84％（28/37）在1小时内发生过敏反应。在用药的第一年内发生了另外一例（78％； 29/37次发作），其余病例在用药一年后至治疗后长达834天（2.3年）。

据报道有69％的患者发生过敏反应以外的超敏反应（196/285）。超敏反应包括皮疹，荨麻疹，过敏反应，全身性皮疹，超敏反应，皮疹红斑，皮疹黄斑丘疹，皮疹瘙痒症，血清病，面部肿胀，皮肤炎，舌头肿胀，嘴唇红肿，黄斑皮疹，咽部水肿，注射部位超敏反应，湿疹，药疹，过敏性皮炎，皮炎，舌头水肿，pa肿，口水肿，多种过敏，唇水肿，眼水肿，剥脱性皮疹，药物过敏，特应性皮炎，痤疮性皮肤炎，痤疮，瘙痒，瘙痒，牙龈肿胀，面部浮肿，眼睑浮肿，眼部肿胀，牛皮癣样皮炎，感染性皮炎，结膜炎过敏，支气管痉挛，血管性水肿，过敏性鼻窦炎和过敏性咳嗽。

本地

非常常见（10％或更多）：注射部位反应（高达88％）

注射部位的反应包括：红斑，瘙痒，疼痛，瘀伤，皮疹，肿胀，荨麻疹，硬结，出血，水肿，肿块，炎症，结节，变色，变暖，血肿，刺激，囊泡，超敏反应，丘疹，不适，疤痕，感觉异常，肥大，外渗和干燥

皮肤科

非常常见（10％或更多）：持续至少14天的皮肤反应（高达37％），瘙痒（高达24％），脱发（高达17％）

全身性皮肤反应包括瘙痒，皮疹，荨麻疹，皮肤干燥，皮疹红斑，红斑，蜂窝织炎，皮疹黄斑，全身性瘙痒，瘀斑，过敏性皮炎，皮肤感染，皮肤硬结，皮疹黄斑丘疹，皮疹泛发，咽水肿，黄斑肉芽肿性皮炎，剥脱性皮疹，药疹，特应性皮炎，皮炎，肉芽肿性肉芽肿，皮肤斑块，皮肤块，皮肤病变，皮肤色素沉着，皮肤肥大，皮肤色素沉着，皮肤脱落，室间隔性脂膜炎，硬皮病，疤痕，皮疹，皮疹银屑病关节炎，过敏性瘙痒症，丘疹，糖尿病坏死性脂质体，fur，湿疹，瘀斑，牛皮癣银屑病，皮炎感染和水疱。

胃肠道

非常常见（10％或更多）：恶心（最高26％），腹痛（最高25％），口咽痛（最高23％），呕吐（最高26％），腹泻（最高22％）

肌肉骨骼

很常见（10％或更多）：关节痛（高达74％）

关节痛包括：四肢疼痛，背部疼痛，肌肉骨骼疼痛和颈部疼痛。

精神科

很常见（10％或更多）：焦虑症（高达18％）

呼吸道

非常常见（10％或更多）：咳嗽（最高22％），鼻塞（最高18％）

其他

很常见（10％或更多）：疲劳（最高22％）

神经系统

很常见（10％或更多）：头痛（高达50％）

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

苯丙酮尿症的成人剂量

诱导：每周一次皮下注射2.5 mg，持续4周
-逐步滴定，耐受至少5周（如下所述）；根据耐受性，每次剂量递增之前可能需要额外的时间
维持剂量：每天皮下注射20 mg
最大剂量：每天皮下注射40 mg

推荐的滴定时间表：
第一周：每周两次皮下注射2.5毫克
第2周：每周一次皮下注射10毫克
第3周：每周两次皮下注射10毫克
第4周：每周四次皮下注射10毫克
第5周：每天一次皮下注射10毫克

最大剂量：
-如果以20 mg /天的剂量治疗24周后，患者血液苯丙氨酸浓度未降低20％，或者血液苯丙氨酸浓度未达到600 micromol / L或更低，请考虑将剂量增加至40 mg / day。
-如果以40毫克/天的剂量治疗16周后，患者的血液苯丙氨酸浓度没有降低至少20％，或者血液苯丙氨酸浓度不超过600 micromol / L，则应停止治疗。

评论：
-在医疗服务提供者的监督下管理初始剂量。
-获得基线血液苯丙氨酸浓度。
-在达到有效维持剂量的滴定之前，可能无法达到治疗反应；个性化剂量，使用最低有效剂量。

用途：在现有管理下，可降低血液中苯丙氨酸浓度不受控制的苯丙酮尿​​症（PKU）患者的血液苯丙氨酸浓度超过600微摩尔/升。

肾脏剂量调整

不建议调整

肝剂量调整

不建议调整

剂量调整

苯丙氨酸浓度低于30 micromol / L：
-如果在治疗期间，患者的血液中苯丙氨酸浓度降至30微摩尔/升以下，则应降低剂量和/或饮食蛋白和苯丙氨酸的摄入量，以将血液中的苯丙氨酸浓度维持在临床可接受的浓度范围内，高于30微摩尔/升

血液水平监测：
-获得基线血液苯丙氨酸浓度
-每4周测量一次血液中的苯丙氨酸浓度，直到确定维持剂量为止
-确定维持剂量后，应定期获取血液苯丙氨酸浓度以评估血液苯丙氨酸的控制

饮食：
-在整个治疗过程中监测饮食中的蛋白质和苯丙氨酸的摄入量；饮食摄入量可能需要根据血液中苯丙氨酸的浓度进行调整

预防措施

美国FDA要求对Palynziq（R）进行风险评估和缓解策略（REMS）。它包括确保安全使用的要素和实施系统。有关更多信息，请访问：www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/rems/index.cfm

美国盒装警告：厌食症的风险
-已经报告了该药给药后出现过敏反应，并且可能在治疗期间的任何时间发生。
-在有能力预防过敏的医疗服务提供者的监督下管理初始剂量，并在注射后至少60分钟密切观察患者。在自我注射之前，请通过自我管理确认患者的能力，并让患者和观察者（如果适用）有能力识别过敏反应的体征和症状，并在需要时施用自动注射的肾上腺素。
-考虑为可能在治疗过程中需要识别和处理过敏反应的患者提供成人观察员。如果需要成人观察者，观察者应在服药期间和服药后至少60分钟内到场，应能够使用可自动注射的肾上腺素，并要求紧急医疗支持。
-给所有患者开自动注射肾上腺素。首次给药前，指导患者和观察者（如适用）识别过敏反应的体征和症状，如何正确使用自动注射的肾上腺素，并在使用后立即寻求医疗护理。指导患者在治疗期间始终随身携带自动注射肾上腺素。
-考虑过敏反应发作后重新服用该药物的风险和益处。如果决定重新给药，则应在配备有应对过敏反应能力的医疗保健提供者的监督下重新给药第一剂，并且在给药后至少60分钟应密切观察患者。
-由于存在过敏反应的风险，只能通过名为Palynziq REM的风险评估和缓解策略（REMS）下的受限计划，才能获得该药物。

禁忌症：无

未确定18岁以下患者的安全性和疗效。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-过敏反应发作后的初次给药和/或重新给药应在配备有应对过敏反应的医疗服务提供者的监督下进行；注射后密切观察患者至少60分钟
-皮下注射到大腿前部或腹部（距离肚脐至少2英寸）；也可以由看护者对臀部的顶部或上臂的背面进行管理
-请勿在痣，疤痕，胎记，瘀伤，皮疹或皮肤坚硬，嫩滑，发红，损坏，烧伤，发炎或纹身的区域内注射
-患者应接受有关自我管理和使用过的注射器处置的指导
-由于血液传播感染的危险，应指示患者不要共用注射器

错过剂量：如果错过剂量，请按计划服用下一个剂量；不要服用2剂来弥补错过的剂量

储存要求：
-使用前：将其放在原装纸箱中的36F至46F（2C至8C）冰箱中以避光；不要冻结或摇动
-使用中：可在原始纸箱中于68F至77F（20C至25C）的室温下存放长达30天；不要将产品退回冰箱

一般：
-应由具有苯丙酮尿症（PKU）管理经验的医疗保健提供者进行治疗。
-对于超敏反应，请考虑使用H1受体拮抗剂，H2受体拮抗剂和/或退烧药进行预用药。
-确保可注射的肾上腺素可用，并随时准备在治疗过程中随时使用。

监控：
-监测注射部位是否发红，肿胀或压痛
-监测过敏和超敏反应
-获得基线苯丙氨酸浓度；每4周测量一次血液中苯丙氨酸的浓度，直到确定维持剂量为止
-确定维持剂量后，应定期获取血液苯丙氨酸浓度以评估血液苯丙氨酸的控制
-监测饮食中的蛋白质和苯丙氨酸的摄入量

患者建议：
-阅读美国FDA批准的患者标签（药物指南和使用说明）。
-患者应接受有关该药物和自动注射肾上腺素自我给药的正确指导；应指导患者在治疗期间始终随身携带自动注射肾上腺素。
-患者应了解必须坚持饮食蛋白和苯丙氨酸的摄入量，以及在需要时如何进行调整。
-有生育能力的女性患者，如果怀孕或计划怀孕，应与医疗人员联系。