腐菌素

什么是沙丙蝶呤？

苯丙酮尿症（PKU）是一种机体无法分解苯丙氨酸的疾病。苯丙氨酸水平升高会引起思维和行为问题。

沙丙蝶呤可用于降低患有某种PKU的人的血液中苯丙氨酸的水平。

Sapropterin也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

遵循药品标签和包装上的所有说明。告诉您的每个医疗保健提供者所有您的医疗状况，过敏和您使用的所有药物。

在服药之前

如果您对sapropterin过敏，则不应使用它。

告诉医生您是否曾经：

• 胃溃疡或出血；要么

• 食欲不振或食欲不振，或者营养不良。

尚不知道沙丙蝶呤是否会伤害未出生的婴儿。告诉医生您是否怀孕或计划怀孕。

如果您怀孕了，您的名字可能会在怀孕登记簿上列出，以跟踪沙普特林对婴儿的影响。

尚不知道沙丙蝶呤是否会进入母乳或是否会损害哺乳婴儿。告诉医生您是否正在母乳喂养。

沙丙蝶呤未获准用于1个月以下的任何人。

我应该如何服用沙丙蝶呤？

遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有用药指南或说明表。您的医生可能偶尔会改变您的剂量。完全按照指示使用药物。

阅读并认真遵循您的药物随附的所有使用说明。如果您不理解这些说明，请咨询您的医生或药剂师。

在使用这种药物的7岁以下儿童中，沙丙蝶呤会导致苯丙氨酸水平过低。

年龄较大的儿童可能比年龄较小的儿童更长的时间使用沙丙蝶呤。请非常仔细地遵循医生的剂量说明。

每天同一时间与食物一起服药。

您可以将片剂整个吞下或将其溶于4至8盎司的水或苹果汁中。

• 片剂需要几分钟的时间才能溶解，并且您可能会在液体中看到小块。这些碎片可以安全吞咽。

• 搅拌混合物，然后在片剂溶解后15分钟内全部饮用。

• 要获得全部剂量，请在同一玻璃杯中再加一点水，轻轻旋转并立即饮用。

• 您也可以将平板电脑压碎，然后将其与少量软食品（例如布丁或苹果酱）混合。

口服溶液的粉末必须溶于4至8盎司的水或苹果汁中。

• 如果您给体重不足22磅的婴儿服用这种药物，则可以将其溶解在少至1茶匙的水或苹果汁中。然后使用口服剂量注射器将液体倒给婴儿。如果您没有剂量注射器，请咨询您的药剂师。

• 搅拌混合物，然后在粉末溶解后30分钟内全部饮用。

• 您也可以将粉末与少量软食品（例如布丁或苹果酱）混合。

• 在饮用或食用混合物之前，请确保粉末已完全溶解。

沙丙蝶呤的剂量基于体重（尤其是在儿童和青少年中）。如果体重增加或减少，您的剂量需求可能会改变。

使用沙丙蝶呤时，您可能需要特殊饮食。遵循医生或营养师的所有指示。了解要吃的食物或避免食用以帮助控制您的状况。

使用沙丙蝶呤时，您可能需要经常进行血液检查。

存放在室温下，远离湿气和热源。不使用时，请保持瓶子密闭。

如果我错过剂量怎么办？

请尽快服药，但如果快到下一次服药的时间了，请跳过错过的剂量。一天不要服用两次。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

服用沙丙蝶呤时应该避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

沙丙蝶呤的副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：荨麻疹，皮疹；喘息，咳嗽，呼吸困难；恶心，头晕;潮红（温暖，发红或刺痛的感觉）；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

如果您有以下情况，请立即致电您的医生：

• 行为改变，癫痫发作或言语问题；

• 食欲不振，吞咽困难，咽喉疼痛，严重的胃部不适或疼痛，恶心，呕吐；

• 血便或柏油样的大便，咳嗽或吐出类似咖啡渣的呕吐物；要么

• 过度活跃的行为。

常见的副作用可能包括：

• 头痛;

• 腹泻;

• 呕吐要么

• 流鼻涕或鼻塞，嗓子痛，咳嗽。

这不是完整的副作用列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

皂素剂量信息

苯丙酮尿症的成人剂量：

初始剂量：每天口服一次10至20 mg / kg
-应在1周后测量血液中苯丙氨酸（Phe）的水平，然后定期测量；如果血Phe水平未降低，则剂量应增加至20 mg / kg /天
维持剂量：一旦建立起反应性，应根据生化反应将剂量调整为5至20 mg / kg /天。

无回应者：
-苯丙氨酸水平在20 mg / kg /天的治疗下1个月内未降低的患者应被视为无反应，应停止治疗。

评论：
-该药物应与苯丙氨酸限制饮食联合使用。
-在评估期间不应修改现有的饮食蛋白质和Phe摄入量
-对治疗的反应取决于血液中苯丙氨酸水平的变化。

用途：用于降低因四氢生物蝶呤（BH4-）响应性苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症患者的血液苯丙氨酸水平。

苯丙酮尿症的常用儿科剂量：

1个月至6年：
-初始剂量：每天口服10 mg / kg

7岁或以上：
-初始剂量：每天口服10至20 mg / kg

-1周后测量血液中的苯丙氨酸水平，然后定期测量；如果血液中苯丙氨酸水平未降低，则剂量应增加至20 mg / kg /天
维持剂量：一旦建立起反应性，应根据生化反应将剂量调整为5至20 mg / kg /天。

无回应者：
-苯丙氨酸水平在20 mg / kg /天的治疗下1个月内未降低的患者应被视为无反应，应停止治疗。

评论：
-该药物应与苯丙氨酸限制饮食联合使用。
-在评估期间不应修改现有的饮食蛋白质和Phe摄入量
-对治疗的反应取决于血液中苯丙氨酸水平的变化。

用途：用于降低因四氢生物蝶呤（BH4-）响应性苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症患者的血液苯丙氨酸水平。

还有哪些其他药物会影响sapropterin？

告诉您的医生您所有其他药物的信息，尤其是：

• 左旋多巴;

• 甲氨蝶呤

• 癌症药物要么

• 治疗阳imp或肺动脉高压的药物-西地那非（Viagra，Revatio），阿伐那非（Stendra），他达拉非（Adcirca，Cialis）伐地那非（Levitra，Staxyn）。

此列表不完整。其他药物可能会影响sapropterin，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。此处未列出所有可能的药物相互作用。

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综上所述

常见的沙丙蝶呤副作用包括：头痛和鼻漏。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于沙丙蝶呤：口服粉剂溶液，口服片剂崩解

需要立即就医的副作用

伴随其所需的作用，沙丙蝶呤可能引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用沙丙蝶呤时，如果出现以下任何副作用，请立即与医生联系：

比较普遍;普遍上

• 发热

发病率未知

• 胸部或腹部有灼热感
• 咳嗽
• 吞咽困难
• 头晕
• 快速的心跳
• 烦躁或四处走动
• 消化不良
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 皮疹，荨麻疹或瘙痒
• 肚子不舒服
• 说话太多
• 胃部压痛
• 胸闷
• 异常疲倦或虚弱

不需要立即就医的副作用

sapropterin可能会出现一些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹泻
• 头痛
• 流鼻涕
• 咽喉痛
• 呕吐

不常见

• 鼻塞

对于医疗保健专业人员

适用于沙丙蝶呤：口服粉剂，可溶于口服片剂

一般

较常见的不良反应包括头痛，鼻漏，咽喉痛，腹泻，呕吐，咳嗽和鼻塞。 ^[参考]

神经系统

在上市后期间收到了两例过度活跃的案例。在1例中，患者无意中服用了过量的这种药物。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：头痛（15％）

普通（1％至10％）：头晕

未报告频率：抽搐，抽搐加重，过度刺激

上市后报告：多动^[参考]

呼吸道

非常常见（10％或更多）：鼻漏（11％），咽喉痛（10％）

常见（1％至10％）：咳嗽，鼻塞，咽炎，上呼吸道感染

未报告频率：呼吸衰竭

上市后报告：咽炎^[参考]

新陈代谢

并非所有患者对治疗都有反应；在临床试验中，接受20 mg / kg /天的小儿苯丙酮尿症（PKU）患者中有25％至44％对治疗无反应，而接受10 mg / kg /天的成人和儿科PKU患者中有80％对治疗无反应。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：苯丙氨酸水平低，对治疗无反应

常见（1％至10％）：低苯丙氨酸血症^[Ref]

胃肠道

常见（1％至10％）：腹泻，呕吐，恶心，腹痛，上腹痛

未报告频率：胃肠道出血，食道狭窄，食道溃疡，胃溃疡，出血

上市后报告：口咽痛，食道痛，胃炎，消化不良，腹痛，恶心，呕吐^[参考]

心血管的

未报告频率：心肌梗塞^[参考]

其他

常见（1％至10％）：周围水肿

未报告的频率：挫伤，术后出血，发热^[参考]

精神科

普通（1％至10％）：躁动

未报告频率：烦躁

肌肉骨骼

常见（1％至10％）：关节痛^[Ref]

泌尿生殖

常见（1％至10％）：多尿症^[Ref]

过敏症

上市后报告：过敏反应（包括严重的过敏反应，过敏反应，皮疹） ^[参考]

皮肤科

未报告频率：皮疹^[参考]

肝的

未报告的频率：增加的GGT ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

苯丙酮尿症的成人剂量

初始剂量：每天口服一次10至20 mg / kg
-应在1周后测量血液中苯丙氨酸（Phe）的水平，然后定期测量；如果血Phe水平未降低，则剂量应增加至20 mg / kg /天
维持剂量：一旦建立起反应性，应根据生化反应将剂量调整为5至20 mg / kg /天。

无回应者：
-苯丙氨酸水平在20 mg / kg /天的治疗下1个月内未降低的患者应被视为无反应，应停止治疗。

评论：
-该药物应与苯丙氨酸限制饮食联合使用。
-在评估期间不应修改现有的饮食蛋白质和Phe摄入量
-对治疗的反应取决于血液中苯丙氨酸水平的变化。

用途：用于降低因四氢生物蝶呤（BH4-）响应性苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症患者的血液苯丙氨酸水平。

苯丙酮尿症的常用儿科剂量

1个月至6年：
-初始剂量：每天口服10 mg / kg

7岁或以上：
-初始剂量：每天口服10至20 mg / kg

-1周后测量血液中的苯丙氨酸水平，然后定期测量；如果血液中苯丙氨酸水平未降低，则剂量应增加至20 mg / kg /天
维持剂量：一旦建立起反应性，应根据生化反应将剂量调整为5至20 mg / kg /天。

无回应者：
-苯丙氨酸水平在20 mg / kg /天的治疗下1个月内未降低的患者应被视为无反应，应停止治疗。

评论：
-该药物应与苯丙氨酸限制饮食联合使用。
-在评估期间不应修改现有的饮食蛋白质和Phe摄入量
-对治疗的反应取决于血液中苯丙氨酸水平的变化。

用途：用于降低因四氢生物蝶呤（BH4-）响应性苯丙酮尿症（PKU）引起的高苯丙氨酸血症患者的血液苯丙氨酸水平。

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

禁忌症：
-没有

1个月以下的患者尚未确定安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-最好在每天的同一时间一起进餐以增加吸收

平板电脑：
整个吞下；溶于水或苹果汁，食用；或将药片压碎，然后与少量软食（例如苹果酱或布丁）混合，然后食用
-溶解：将压碎的片剂整体或为了加快加工速度，在120到240 mL的水或苹果汁中；搅拌直至溶解（片剂可能需要几分钟才能溶解，而片剂可能无法完全溶解）
-溶解后15分钟内口服片剂溶液；如果有任何片剂残留，请添加额外的水或苹果汁，搅拌并口服，重复直至所有片剂都被消耗

口服液粉末：
-将口服溶液的粉剂溶解在120至240 mL的水或苹果汁中，并在30分钟内溶解
-口服溶液的粉末也可以在少量的软性食物（如苹果酱或布丁）中搅拌并食用
-体重少于10公斤的患者：剂量表可参考包装标签
-将口服溶液溶解在低至5 mL的水或苹果汁中，并通过口服剂量注射器提供相当于每日剂量的一部分溶液

误服：尽快服用；不要在同一天服用2剂

储存要求：
-防潮

一般：
-治疗应由精通苯丙酮尿症（PKU）治疗的医师指导。
-所有患者均应接受苯丙氨酸限制饮食。

监控：
-胃肠道：胃炎的迹象
-新陈代谢：血液Phe水平（在治疗期间；在小儿患者中经常发生）
-神经系统：多动

患者建议：
-应指导患者/护理人员阅读FDA批准的患者标签（患者信息和使用说明）。
-患者/护理人员应了解该药物必须与苯丙氨酸限制饮食一起使用；应告知他们苯丙氨酸血药浓度升高或降低的后果。
-患者/护理人员应了解他们将需要进行血液检查以确定该药物是否对他们有效，并将苯丙氨酸水平维持在所需范围内。
-应指示患者/护理人员如果遇到胃炎，活动过度或任何新症状，应通知其医疗人员。
-在开始任何新药物治疗之前，应指导患者/护理人员与他们的医疗服务提供者交谈。
-怀孕或有兴趣怀孕的患者应与医疗保健提供者交谈。