葡糖苷酶

葡糖苷酶阿尔法的用途：

• 它用于治疗庞贝病。

在服用Alfasidase Alfa之前，我需要告诉医生什么？

• 如果您对α葡萄糖苷酶或α葡萄糖苷酶的任何其他部分过敏。
• 如果您对α葡糖苷酶过敏；葡糖苷酶α的任何部分；或任何其他药物，食物或物质。告诉您的医生有关过敏以及您有什么症状。

该药物可能与其他药物或健康问题相互作用。

告诉您的医生和药剂师所有药物（处方药或非处方药，天然产品，维生素）和健康问题。您必须检查以确保在所有药物和健康问题中服用α葡糖苷酶都是安全的。未经医生许可，请勿开始，停止或更改任何药物的剂量。

服用Alphasidase Alfa时我需要了解或做什么？

• 告诉所有医疗保健提供者您服用了葡糖苷酶α。这包括您的医生，护士，药剂师和牙医。
• 如果您要麻醉，请咨询您的医生。在某些人中，心跳异常的可能性以及由心脏病引起的猝死的机会可能会增加。
• 按照医生的指示检查血液。与医生交谈。
• 按照医生的指示检查尿液。
• 用α葡糖苷酶治疗后，发生了非常严重的不良反应，例如肾脏问题和皮肤反应。在开始治疗后数周至3年内发生了这些反应。与医生交谈。
• 告诉医生您是否怀孕，计划怀孕或正在哺乳。您将需要谈论对您和婴儿的好处和风险。

如何最好地服用这种药物（Alglucosidase Alfa）？

按照医生的指示使用α葡萄糖苷酶。阅读提供给您的所有信息。请严格按照所有说明进行操作。

• 在一段时间内以静脉输注的形式给予。

如果我错过了剂量怎么办？

• 致电您的医生以了解如何处理。

我需要马上打电话给我的医生什么副作用？

警告/警告：尽管这种情况很少见，但有些人在服药时可能会有非常严重的副作用，有时甚至是致命的副作用。如果您有以下任何与严重不良副作用相关的体征或症状，请立即告诉医生或寻求医疗帮助：

• 过敏反应的迹象，如皮疹；麻疹;瘙痒;发红或发烧的皮肤发红，肿胀，起泡或脱皮；喘息胸部或喉咙发紧；呼吸，吞咽或说话困难；异常嘶哑或嘴，脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。
• 肾脏问题的征兆，例如无法通过尿液，改变通过的尿量，尿液中的血液或体重增加很大。
• 任何皮肤变化。
• 呼吸急促，体重大幅增加或手臂或腿部肿胀。
• 肌肉疼痛。
• 感觉很累或虚弱。

Alglucosidase Alfa还有哪些其他副作用？

所有药物都可能引起副作用。但是，许多人没有副作用，或者只有很小的副作用。如果这些副作用或任何其他副作用困扰您或不消失，请致电您的医生或获得医疗帮助：

• 流感样迹象。
• 腹泻或便秘。
• 睡眠困难。

这些并非所有可能发生的副作用。如果您对副作用有疑问，请致电您的医生。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

您可以致电1-800-332-1088向FDA报告副作用。您也可以在https://www.fda.gov/medwatch报告副作用。

如果怀疑OVERDOSE：

如果您认为服药过量，请致电毒物控制中心或立即就医。准备好告诉或显示采取了什么，采取了多少，何时发生。

如何存储和/或丢弃Alfas的葡糖苷酶？

• 如果您需要在家中存放α葡糖苷酶，请与您的医生，护士或药剂师讨论如何存放。

消费者信息使用

• 如果症状或健康问题没有好转或恶化，请致电医生。
• 不要与他人共享您的药物，也不要服用他人的药物。
• 将所有药物放在安全的地方。将所有毒品放在儿童和宠物够不到的地方。
• 扔掉未使用或过期的药物。除非被告知，否则不要冲厕所或倒水。如果您对扔出药物的最佳方法有疑问，请咨询您的药剂师。您所在地区可能有毒品回收计划。
• 有些药物可能还有另一份患者信息单张。请咨询您的药剂师。如果您对阿尔法葡糖苷酶有任何疑问，请与您的医生，护士，药剂师或其他医疗保健人员联系。
• 如果您认为服药过量，请致电毒物控制中心或立即就医。准备好告诉或显示采取了什么，采取了多少，何时发生。

综上所述

通常报道的α-葡糖苷酶的副作用包括：心动过缓，咳嗽，发烧，输液相关反应，氧饱和度下降，皮疹，心动过速，呼吸急促，荨麻疹，呕吐和潮红。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于α葡糖苷酶：溶液用静脉粉

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，α葡糖苷酶可能引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用α葡糖苷酶时，请立即咨询医生或护士是否出现以下任何副作用：

比较普遍;普遍上

• 嘴唇，指甲或皮肤发蓝
• 身体疼痛或疼痛
• 胸部不适或疼痛
• 发冷
• 咳嗽
• 呼吸困难或劳累
• 吞咽困难
• 头晕
• 皮肤干燥，发红，发烫或发炎
• 耳部充血
• 快速，剧烈或不规则的心跳或脉搏
• 温暖的感觉
• 发热
• 头痛
• 荨麻疹，瘙痒或皮疹
• 出汗增加
• 不规则，快速，缓慢或浅呼吸
• 头晕，头晕或昏厥
• 失去声音
• 鼻充血
• 疼痛
• 皮肤苍白
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 快速浅呼吸
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红
• 导管部位发红或疼痛
• 流鼻涕
• 腿，手臂，手或脚的晃动
• 心律缓慢或不规则
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 颈部，腋窝或腹股沟淋巴结肿大，疼痛或触痛
• 胸闷
• 手或脚颤抖或颤抖
• 呼吸困难
• 劳累呼吸困难
• 异常出血或瘀伤
• 异常疲倦或虚弱

不常见

• 尿中有血
• 抽搐
• 尿量减少
• 口干
• 口渴
• 食欲不振
• 情绪变化
• 肌肉疼痛或抽筋
• 恶心或呕吐
• 手，脚或嘴唇麻木或刺痛
• 腹股沟或生殖器疼痛
• 肋骨下方剧烈的背部疼痛

发病率未知

• 蓝绿色至黑色皮肤变色
• 模糊的视野
• 混乱
• 颈静脉扩张
• 极度疲劳
• 心脏停止
• 无法说话
• 没有呼吸
• 无脉搏或血压
• 注射部位皮肤疼痛，发红，肿胀或脱落
• 癫痫发作
• 严重或突然的头痛
• 胸部剧烈疼痛
• 言语不清
• 身体一侧手臂或腿突然而严重的虚弱
• 严重呼吸困难突然发作
• 面部，手指，脚或小腿肿胀
• 暂时失明
• 无意识
• 体重增加

不需要立即就医的副作用

可能会发生alglucosidase alfa的一些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 胃酸或酸
• ching
• 身体疼痛或疼痛
• 听觉改变
• 拥塞
• 便秘
• 喉咙干燥或酸痛
• 耳朵不适或疼痛
• 耳道引流
• 耳痛
• 自我或周围环境不断运动的感觉
• 普遍感到不适或生病
• 胃灼热
• 嘶哑
• 消化不良
• 肌肉或骨骼疼痛，僵硬或紧绷
• 肌肉抽搐
• 皮肤发红
• 耳朵发红或肿胀
• 旋转感
• 口或舌酸痛
• 胃部不适，不适或疼痛
• 脖子上的腺体肿胀
• 上腹部或胃痛
• 声音变化
• 贴边
• 口腔或舌头上有白色斑点

不常见

• 鼻子流血
• 嗜睡或异常嗜睡

发病率未知

• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 排出，过度撕裂
• 肌肉痉挛
• 眼睛，眼睑或眼睑​​内层发红，疼痛或肿胀

对于医疗保健专业人员

适用于α葡糖苷酶：静脉注射粉剂

一般

最常见的副作用是过敏反应，发烧，腹泻，皮疹，呕吐，咳嗽，肺炎，中耳炎，上呼吸道感染，肠胃炎和血氧饱和度降低。最严重的副作用是过敏反应，急性心肺衰竭和心脏骤停。最常见的严重副作用是肺炎，呼吸衰竭，呼吸窘迫，导管相关感染，呼吸道合胞病毒感染，肠胃炎和发烧。 ^[参考]

过敏症

在婴儿期和少年期庞贝病的临床试验中需要干预的最常见副作用是超敏反应（51％），包括皮疹，发热，荨麻疹，潮红，血氧饱和度降低，咳嗽，呼吸急促，心动过速，高血压/血压升高，面色苍白，僵硬，呕吐，发，躁动和震颤。随着更高的输注速度，这些副作用更经常发生。据报道，在一些接受抗组胺药，退热药和/或皮质类固醇激素治疗的患者中出现超敏反应。

迟发型超敏反应（定义为输注后2至48小时发生的副作用）包括多汗症，疲劳，肌痛和恶心。

婴幼儿发作性庞贝病患者的超敏反应包括网状网纹，烦躁，呕吐，流泪增加，心室前收缩，淋巴节律，罗音，呼吸道刺激和冷汗。

过敏反应和超敏反应（包括过敏性休克，呼吸衰竭，呼吸骤停，心脏骤停，缺氧，呼吸困难，喘息，抽搐，周围寒冷，躁动不安，神经质，背部疼痛，喘鸣，咽水肿，腹痛，呼吸暂停，肌肉痉挛，结膜炎）已在售后经验中报告。 ^[参考]

非常常见（10％或更高）：过敏反应（包括过敏反应，头痛，恶心，荨麻疹，头晕，胸部不适/疼痛，呕吐，多汗症，潮红/感觉热，感觉异常，发热，局部肿胀，腹泻，瘙痒，皮疹，喉咙紧绷，疲劳，肌痛，咳嗽，血氧饱和度降低，心动过速，呼吸急促，肌肉抽搐，躁动，发，红斑，高血压/血压升高，苍白，僵硬，震颤，活网状网状结构，烦躁不安，呕吐，泪液增多，室颤，节律，罗音，呼吸道刺激，冷汗，过敏性休克，呼吸衰竭，呼吸骤停，心脏骤停，呼吸窘迫，缺氧，呼吸困难，心动过缓，支气管痉挛，低血压，血管性水肿[包括舌头或嘴唇肿胀，眶周水肿，面部水肿]，喘息，抽搐，周围寒冷，躁动不安，神经质，背痛，喘鸣，咽部水肿，腹痛，呼吸暂停，肌肉痉挛，con湿疣）

常见（1％至10％）：过敏反应（表现为血管性水肿，喉咙紧绷，胸痛/不适）

上市后报告：全身和皮肤免疫介导的反应（包括继发于膜性肾小球肾炎，溃疡性和坏死性皮肤病变的蛋白尿和肾病综合征） ^[参考]

心血管的

据报道，有沃尔夫-帕金森-怀特综合征病史的患者发生室上性心动过速。

婴儿心律失常的肥大型心肌病患者发生急性心肺功能衰竭（可能与体液过多相关）。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：心动过速（最高23％），潮红（最高21％），心动过缓（最高21％）

常见（1％至10％）：高血压，血压升高，面色苍白，发

未报告频率：室上性心动过速，心脏骤停，低血压，血管收缩，心率增加，血压降低，心率降低

上市后报告：急性心肺衰竭^[参考]

其他

非常常见（10％或更多）：发热（高达92％），输液反应，中耳炎（高达44％），耳部感染（高达33％），导管相关感染（高达28％），手术后疼痛（高达26％）

常见（1％至10％）：不适，僵硬，胸部不适，潮红/感觉热，周围水肿，发冷，疲劳，体温升高

未报告频率：胸痛，面部浮肿，周围寒冷，抑制酶活性，抑制酶摄取，嗜睡，体温过低

上市后报告：输液后复发反应（由流感样疾病或多种事件组成（例如发热，发冷，肌痛，关节痛，疼痛，疲劳） ^[参考]

婴儿期庞贝病临床试验中需要干预的最常见副作用是输注反应（定义为在输注过程中或输注后2小时内发生的副作用；占51％），包括皮疹，发烧，荨麻疹，潮红，血氧饱和度降低，咳嗽，呼吸急促，心动过速，高血压，血压升高，烦躁，脸色苍白，瘙痒，呕吐，震颤，低血压，严厉，呕吐，紫osis，躁动，支气管痉挛，红斑，面部浮肿，感觉热，头痛，多汗症，流泪增加，网状网纹，恶心，眶周水肿，躁动不安，喘息，心脏骤停，心动过缓，血管性水肿，咽水肿，周围性水肿，胸痛，胸口不适，呼吸困难，呼吸困难，肌肉痉挛，疲劳，呼吸窘迫，咽喉紧绷和结膜炎。抗体阳性的患者，尤其是抗体滴度高的患者，输液反应的报道更为频繁。

输注后，由流感样疾病或一系列事件（例如发热，发冷，肌痛，关节痛，疼痛，疲劳）组成的复发反应通常持续1至3天。

在上市后的经历中，已报告了严重和严重的输液反应（包括心脏骤停，呼吸停止，呼吸暂停，喘鸣，咽水肿，周围水肿，胸痛，胸部不适，肌肉痉挛，疲劳，结膜炎）。 ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：腹泻（最高62％），呕吐（最高49％），肠胃炎（最高41％），口腔念珠菌病（最高31％），胃食管反流病（最高26％） ），便秘（最高23％），上腹痛（最高15％）

常见（1％到10％）：抽水，恶心

未报告频率：腹痛^[参考]

皮肤科

非常常见（10％或更多）：皮疹（高达54％），尿布皮炎（高达36％），荨麻疹（高达21％）

常见（1％至10％）：红斑，瘙痒，多汗症，丘疹，丘疹，黄斑，斑丘疹

未报告频率：红斑疹，网状网纹，手掌红斑

上市后报告：溃疡性和坏死性皮肤病^[参考]

呼吸道

非常常见（10％或更多）：咳嗽（最高46％），肺炎（最高46％），上呼吸道感染（最高44％），咽炎（最高36％），呼吸窘迫（最高33％） ），呼吸衰竭（最高31％），鼻漏（最高28％），呼吸急促（最高23％），细支气管炎（最高23％），鼻咽炎（最高23％）

常见（1％至10％）：鼻炎，喉咙紧绷

未报告频率：呼吸停止，呼吸暂停，支气管痉挛，喘息，咽水肿，呼吸困难，喘鸣，呼吸道合胞病毒感染，呼吸频率增加、,音^[参考]

新陈代谢

很常见（10％或更多）：氧饱和度降低（最高41％）

未报告频率：血钙升高^[参考]

免疫学的

非常常见（10％或更多）：抗α葡糖苷酶的IgG抗体（最高100％）

未报告频率：葡糖苷酶α-特异性IgE抗体的开发，中和抗体的开发^[参考]

血液学

非常常见（10％或更多）：贫血（高达31％）

未报告频率：血红蛋白减少，血小板计数减少^[参考]

肌肉骨骼

常见（1％至10％）：肌肉抽搐，肌痛，肌肉痉挛，血肌酸磷酸激酶增加

未报告频率：关节痛，血肌酸磷酸激酶升高^[参考]

神经系统

常见（1％至10％）：头痛，震颤，感觉异常，头晕^[Ref]

精神科

常见（1％至10％）：躁动，失眠，易怒

上市后报告：躁动^[参考]

本地

常见（1％至10％）：局部肿胀

未报告频率：输液部位疼痛，输液部位反应^[参考]

肾的

未报告频率：血尿素增加

上市后报告：肾病综合征（继发于膜性肾小球肾炎） ^[参考]

泌尿生殖

上市后报告：蛋白尿

内分泌

上市后报道：甲状旁腺功能亢进^[参考]

肝的

未报告的频率：ALT增加，AST增加

眼科

未报告频率：结膜炎，眼眶水肿，流泪增加

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

庞贝病的成人剂量

每2周静脉输注20 mg / kg

评论：
-总输注量取决于患者的体重，应在约4小时内输注。

庞贝病的常用儿科剂量

每2周静脉输注20 mg / kg

评论：
-总输注量由体重决定，应在约4小时内输注。

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

美国盒装警告：
厌食症，超敏反应和免疫介导的反应的风险：
-威胁生命的过敏反应和严重的超敏反应，表现为呼吸窘迫，缺氧，呼吸暂停，呼吸困难，心动过缓，心动过速，支气管痉挛，喉咙紧绷，低血压，血管性水肿（包括舌头或嘴唇肿胀，眶周水肿和面部浮肿）和荨麻疹在某些患者输液期间和之后观察到。
-治疗后某些患者报告了免疫介导的反应，表现为蛋白尿，肾病综合征和坏死性皮肤病变。
-在药物注入期间和之后应密切观察患者，医疗保健人员应做好应对过敏反应和超敏反应的准备；使用该药物时，应立即获得适当的医疗支持。
-应告知患者过敏反应的体征/症状，超敏反应和免疫介导的反应，并应指示患者如果出现体征/症状应立即就医。
心脏呼吸衰竭的风险：
-心脏或呼吸功能受损的小儿发作性庞贝病患者可能会因体液过多或输液反应而严重加重其心脏或呼吸系统的急性发作风险；建议进行其他监视。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-使用输液泵和在线低蛋白结合0.2微米过滤器逐步管理输液。
-初始输注速率不应超过1 mg / kg / hr；在确定对输液速率的耐受性后，可每30分钟以2 mg / kg / hr的增量增加，最高可达7 mg / kg / hr；在每个步骤结束时获取生命体征。如果患者病情稳定，则以最大7 mg / kg / hr的剂量给药，直到输注完成。
-如果出现轻度/中度超敏反应或输液反应，则应缓慢或暂时停止输液；如果发生过敏反应或严重的超敏反应，请立即停药并开始适当的医学治疗。
-咨询制造商产品信息以获取建议的输液量和剂量。

储存要求：
-将小瓶冻干粉饼/粉在2C至8C（36F至46F）的冰箱中存放。
-稀释的稀释溶液：如果不能立即使用，则可在2C至8C（36F至46F）下稳定长达24小时；避光。复原后的溶液不应在室温下保存。
-请勿冻结或摇动。

重构/准备技术：
-应咨询制造商的产品信息。
-终浓度：0.5至4 mg / mL

IV兼容性：
-与USP无菌注射用水和USP 0.9％氯化钠注射液兼容
-不应与其他产品在同一输液管线中注入

一般：
-该药物应由医疗专业人员重新配制，稀释和管理。

监控：
一般：生命体征（在给药过程中每一步结束时）；用于输液反应（输液期间和输液后最多2小时）
-泌尿生殖系统：尿液分析（定期）
-超敏性：用于涉及皮肤和其他器官的全身免疫介导的反应的体征/症状（治疗期间）
-免疫学：用于IgG抗体形成（每3个月，共2年，此后每年一次）； IgG滴度是否为超敏反应，其他免疫介导的反应；临床反应减少的患者的IgG效价和抑制性抗体活性;过敏性反应或超敏反应的抗Algsidase alfa或其他过敏反应介质的IgE抗体

患者建议：
-如果发生过敏反应，超敏反应或免疫介导的反应的征兆/症状，请就医。
-建立了一个自愿的庞贝注册表。有关更多信息和注册，请访问：pomperegistry.com