阿尔法葡糖苷酶（静脉注射）

al-gloo-KOE-si-ase AL-fa

常用品牌名称

在美国

• 发光酶
• 肌酶

可用的剂型：

• 溶液粉

治疗类别：酶替代

药理类别：酶

阿尔法葡糖苷酶的用途

阿尔法葡糖苷酶注射液是一种治疗婴儿发作性庞贝病的酶，也被称为II型糖原贮积病。葡糖苷酶α包含一种称为酸α-葡糖苷酶的人类酶。该酶有助于糖原的消化和吸收。庞贝病患者无法充分摄取这种酶。

仅在医生的处方下可以使用Alglucosidase alfa。

使用阿糖苷酶之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于α葡糖苷酶，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生您是否曾经对α-葡糖苷酶或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

迄今为止进行的适当研究尚未显示出儿童特异性问题，该问题会限制儿童体内注射葡糖苷酶α的有效性。

老年医学

没有关于年龄与老年人群中阿糖苷酶α注射作用的关系的信息。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能一起使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论将药物与食物，酒精或烟草一起使用的方法。

其他医疗问题

其他医学问题的存在可能会影响α葡糖苷酶的使用。确保您告诉医生是否还有其他医疗问题，尤其是：

• 呼吸问题或
• 心脏肥大（心脏大于正常）或
• 心律问题（例如心律不齐）或
• 肺部疾病-谨慎使用。可能会使这些情况恶化。

正确使用阿尔法葡糖苷酶

护士或其他受过训练的保健专业人员将在医院为您或您的孩子提供α-葡糖苷酶。 Alphasidase Alfa是通过一根静脉内的针头给予的。

必须缓慢使用α葡糖苷酶，因此针头将在原处保持数小时。您或您的孩子也可能会服用药物，以帮助预防注射剂可能引起的过敏反应。

使用α葡糖苷酶时的注意事项

非常重要的是，您的医生应定期检查您或您的孩子的病情，以确保α-葡糖苷酶的正常运转。可能需要进行血液检查以检查不良影响。

葡萄糖苷酶α可能会导致胸痛，发烧，发冷，瘙痒，荨麻疹或皮疹，心跳加快，脸潮红，头晕，昏厥或头晕，呼吸困难或在少数时间内出现面部，舌头和喉咙肿胀给出后的几个小时。如果您或您的孩子有任何这些症状，请立即与您的医生或护士联系。

阿尔法葡糖苷酶可能引起严重的过敏反应，包括过敏反应。过敏反应可能会危及生命，需要立即就医。如果您或您的孩子在接受α-葡糖苷酶治疗后出现皮疹，瘙痒，声音嘶哑，头昏眼花，头晕或晕厥，呼吸困难，吞咽困难或手，脸或嘴有任何肿胀，请立即致电医生。

阿糖苷酶α的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 嘴唇，指甲或皮肤发蓝
• 身体疼痛或疼痛
• 胸部不适或疼痛
• 发冷
• 咳嗽
• 呼吸困难或劳累
• 吞咽困难
• 头晕
• 皮肤干燥，发红，发烫或发炎
• 耳部充血
• 快速，剧烈或不规则的心跳或脉搏
• 温暖的感觉
• 发热
• 头痛
• 荨麻疹，瘙痒或皮疹
• 出汗增加
• 不规则，快速，缓慢或浅呼吸
• 头晕，头晕或昏厥
• 失去声音
• 鼻充血
• 疼痛
• 皮肤苍白
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 快速浅呼吸
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红
• 导管部位发红或疼痛
• 流鼻涕
• 腿，手臂，手或脚的晃动
• 心律缓慢或不规则
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 颈部，腋窝或腹股沟淋巴结肿大，疼痛或触痛
• 胸闷
• 手或脚颤抖或颤抖
• 呼吸困难
• 劳累呼吸困难
• 异常出血或瘀伤
• 异常疲倦或虚弱

不常见

• 尿中有血
• 抽搐
• 尿量减少
• 口干
• 口渴
• 食欲不振
• 情绪变化
• 肌肉疼痛或抽筋
• 恶心或呕吐
• 手，脚或嘴唇麻木或刺痛
• 腹股沟或生殖器疼痛
• 肋骨下方剧烈的背部疼痛

发病率未知

• 蓝绿色至黑色皮肤变色
• 模糊的视野
• 混乱
• 颈静脉扩张
• 极度疲劳
• 心脏停止
• 无法说话
• 没有呼吸
• 无脉搏或血压
• 注射部位皮肤疼痛，发红，肿胀或脱落
• 癫痫发作
• 严重或突然的头痛
• 胸部剧烈疼痛
• 言语不清
• 身体一侧手臂或腿突然而严重的虚弱
• 严重呼吸困难突然发作
• 面部，手指，脚或小腿肿胀
• 暂时失明
• 无意识
• 体重增加

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 胃酸或酸
• ching
• 身体疼痛或疼痛
• 听觉改变
• 拥塞
• 便秘
• 喉咙干燥或酸痛
• 耳朵不适或疼痛
• 耳道引流
• 耳痛
• 自我或周围环境不断运动的感觉
• 普遍感到不适或生病
• 胃灼热
• 嘶哑
• 消化不良
• 肌肉或骨骼疼痛，僵硬或紧绷
• 肌肉抽搐
• 皮肤发红
• 耳朵发红或肿胀
• 旋转感
• 口或舌酸痛
• 胃部不适，不适或疼痛
• 脖子上的腺体肿胀
• 上腹部或胃痛
• 声音变化
• 贴边
• 口腔或舌头上有白色斑点

不常见

• 鼻子流血
• 嗜睡或异常嗜睡

发病率未知

• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 排出，过度撕裂
• 肌肉痉挛
• 眼睛，眼睑或眼睑​​内层发红，疼痛或肿胀

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

综上所述

通常报道的α-葡糖苷酶的副作用包括：心动过缓，咳嗽，发烧，输液相关反应，氧饱和度下降，皮疹，心动过速，呼吸急促，荨麻疹，呕吐和潮红。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于α葡糖苷酶：溶液用静脉粉

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，α葡糖苷酶可能引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用α葡糖苷酶时，请立即咨询医生或护士是否出现以下任何副作用：

比较普遍;普遍上

• 嘴唇，指甲或皮肤发蓝
• 身体疼痛或疼痛
• 胸部不适或疼痛
• 发冷
• 咳嗽
• 呼吸困难或劳累
• 吞咽困难
• 头晕
• 皮肤干燥，发红，发烫或发炎
• 耳部充血
• 快速，剧烈或不规则的心跳或脉搏
• 温暖的感觉
• 发热
• 头痛
• 荨麻疹，瘙痒或皮疹
• 出汗增加
• 不规则，快速，缓慢或浅呼吸
• 头晕，头晕或昏厥
• 失去声音
• 鼻充血
• 疼痛
• 皮肤苍白
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 快速浅呼吸
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红
• 导管部位发红或疼痛
• 流鼻涕
• 腿，手臂，手或脚的晃动
• 心律缓慢或不规则
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 颈部，腋窝或腹股沟淋巴结肿大，疼痛或触痛
• 胸闷
• 手或脚颤抖或颤抖
• 呼吸困难
• 劳累呼吸困难
• 异常出血或瘀伤
• 异常疲倦或虚弱

不常见

• 尿中有血
• 抽搐
• 尿量减少
• 口干
• 口渴
• 食欲不振
• 情绪变化
• 肌肉疼痛或抽筋
• 恶心或呕吐
• 手，脚或嘴唇麻木或刺痛
• 腹股沟或生殖器疼痛
• 肋骨下方剧烈的背部疼痛

发病率未知

• 蓝绿色至黑色皮肤变色
• 模糊的视野
• 混乱
• 颈静脉扩张
• 极度疲劳
• 心脏停止
• 无法说话
• 没有呼吸
• 无脉搏或血压
• 注射部位皮肤疼痛，发红，肿胀或脱落
• 癫痫发作
• 严重或突然的头痛
• 胸部剧烈疼痛
• 言语不清
• 身体一侧手臂或腿突然而严重的虚弱
• 严重呼吸困难突然发作
• 面部，手指，脚或小腿肿胀
• 暂时失明
• 无意识
• 体重增加

不需要立即就医的副作用

可能会发生alglucosidase alfa的一些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 胃酸或酸
• ching
• 身体疼痛或疼痛
• 听觉改变
• 拥塞
• 便秘
• 喉咙干燥或酸痛
• 耳朵不适或疼痛
• 耳道引流
• 耳痛
• 自我或周围环境不断运动的感觉
• 普遍感到不适或生病
• 胃灼热
• 嘶哑
• 消化不良
• 肌肉或骨骼疼痛，僵硬或紧绷
• 肌肉抽搐
• 皮肤发红
• 耳朵发红或肿胀
• 旋转感
• 口或舌酸痛
• 胃部不适，不适或疼痛
• 脖子上的腺体肿胀
• 上腹部或胃痛
• 声音变化
• 贴边
• 口腔或舌头上有白色斑点

不常见

• 鼻子流血
• 嗜睡或异常嗜睡

发病率未知

• 眼睛灼热，干燥或发痒
• 排出，过度撕裂
• 肌肉痉挛
• 眼睛，眼睑或眼睑​​内层发红，疼痛或肿胀

对于医疗保健专业人员

适用于α葡糖苷酶：静脉注射粉剂

一般

最常见的副作用是过敏反应，发烧，腹泻，皮疹，呕吐，咳嗽，肺炎，中耳炎，上呼吸道感染，肠胃炎和血氧饱和度降低。最严重的副作用是过敏反应，急性心肺衰竭和心脏骤停。最常见的严重副作用是肺炎，呼吸衰竭，呼吸窘迫，导管相关感染，呼吸道合胞病毒感染，肠胃炎和发烧。 ^[参考]

过敏症

在婴儿期和少年期庞贝病的临床试验中需要干预的最常见副作用是超敏反应（51％），包括皮疹，发热，荨麻疹，潮红，血氧饱和度降低，咳嗽，呼吸急促，心动过速，高血压/血压升高，面色苍白，僵硬，呕吐，发，躁动和震颤。随着更高的输注速度，这些副作用更经常发生。据报道，在一些接受抗组胺药，退热药和/或皮质类固醇激素治疗的患者中出现超敏反应。

迟发型超敏反应（定义为输注后2至48小时发生的副作用）包括多汗症，疲劳，肌痛和恶心。

婴幼儿发作性庞贝病患者的超敏反应包括网状网纹，烦躁，呕吐，流泪增加，心室前收缩，淋巴节律，罗音，呼吸道刺激和冷汗。

过敏反应和超敏反应（包括过敏性休克，呼吸衰竭，呼吸骤停，心脏骤停，缺氧，呼吸困难，喘息，抽搐，周围寒冷，躁动不安，神经质，背部疼痛，喘鸣，咽水肿，腹痛，呼吸暂停，肌肉痉挛，结膜炎）已在售后经验中报告。 ^[参考]

非常常见（10％或更高）：过敏反应（包括过敏反应，头痛，恶心，荨麻疹，头晕，胸部不适/疼痛，呕吐，多汗症，潮红/感觉热，感觉异常，发热，局部肿胀，腹泻，瘙痒，皮疹，喉咙紧绷，疲劳，肌痛，咳嗽，血氧饱和度降低，心动过速，呼吸急促，肌肉抽搐，躁动，发，红斑，高血压/血压升高，苍白，僵硬，震颤，活网状网状结构，烦躁不安，呕吐，泪液增多，室颤，节律，罗音，呼吸道刺激，冷汗，过敏性休克，呼吸衰竭，呼吸骤停，心脏骤停，呼吸窘迫，缺氧，呼吸困难，心动过缓，支气管痉挛，低血压，血管性水肿[包括舌头或嘴唇肿胀，眶周水肿，面部水肿]，喘息，抽搐，周围寒冷，躁动不安，神经质，背痛，喘鸣，咽部水肿，腹痛，呼吸暂停，肌肉痉挛，con湿疣）

常见（1％至10％）：过敏反应（表现为血管性水肿，喉咙紧绷，胸痛/不适）

上市后报告：全身和皮肤免疫介导的反应（包括继发于膜性肾小球肾炎，溃疡性和坏死性皮肤病变的蛋白尿和肾病综合征） ^[参考]

心血管的

据报道，有沃尔夫-帕金森-怀特综合征病史的患者发生室上性心动过速。

婴儿心律失常的肥大型心肌病患者发生急性心肺功能衰竭（可能与体液过多相关）。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：心动过速（最高23％），潮红（最高21％），心动过缓（最高21％）

常见（1％至10％）：高血压，血压升高，面色苍白，发

未报告频率：室上性心动过速，心脏骤停，低血压，血管收缩，心率增加，血压降低，心率降低

上市后报告：急性心肺衰竭^[参考]

其他

非常常见（10％或更多）：发热（高达92％），输液反应，中耳炎（高达44％），耳部感染（高达33％），导管相关感染（高达28％），手术后疼痛（高达26％）

常见（1％至10％）：不适，僵硬，胸部不适，潮红/感觉热，周围水肿，发冷，疲劳，体温升高

未报告频率：胸痛，面部浮肿，周围寒冷，抑制酶活性，抑制酶摄取，嗜睡，体温过低

上市后报告：输液后复发反应（由流感样疾病或多种事件组成（例如发热，发冷，肌痛，关节痛，疼痛，疲劳） ^[参考]

婴儿期庞贝病临床试验中需要干预的最常见副作用是输注反应（定义为在输注过程中或输注后2小时内发生的副作用；占51％），包括皮疹，发烧，荨麻疹，潮红，血氧饱和度降低，咳嗽，呼吸急促，心动过速，高血压，血压升高，烦躁，脸色苍白，瘙痒，呕吐，震颤，低血压，严厉，呕吐，紫osis，躁动，支气管痉挛，红斑，面部浮肿，感觉热，头痛，多汗症，流泪增加，网状网纹，恶心，眶周水肿，躁动不安，喘息，心脏骤停，心动过缓，血管性水肿，咽水肿，周围性水肿，胸痛，胸口不适，呼吸困难，呼吸困难，肌肉痉挛，疲劳，呼吸窘迫，咽喉紧绷和结膜炎。抗体阳性的患者，尤其是抗体滴度高的患者，输液反应的报道更为频繁。

输注后，由流感样疾病或一系列事件（例如发热，发冷，肌痛，关节痛，疼痛，疲劳）组成的复发反应通常持续1至3天。

在上市后的经历中，已报告了严重和严重的输液反应（包括心脏骤停，呼吸停止，呼吸暂停，喘鸣，咽水肿，周围水肿，胸痛，胸部不适，肌肉痉挛，疲劳，结膜炎）。 ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：腹泻（最高62％），呕吐（最高49％），肠胃炎（最高41％），口腔念珠菌病（最高31％），胃食管反流病（最高26％） ），便秘（最高23％），上腹痛（最高15％）

常见（1％到10％）：抽水，恶心

未报告频率：腹痛^[参考]

皮肤科

非常常见（10％或更多）：皮疹（高达54％），尿布皮炎（高达36％），荨麻疹（高达21％）

常见（1％至10％）：红斑，瘙痒，多汗症，丘疹，丘疹，黄斑，斑丘疹

未报告频率：红斑疹，网状网纹，手掌红斑

上市后报告：溃疡性和坏死性皮肤病^[参考]

呼吸道

非常常见（10％或更多）：咳嗽（最高46％），肺炎（最高46％），上呼吸道感染（最高44％），咽炎（最高36％），呼吸窘迫（最高33％） ），呼吸衰竭（最高31％），鼻漏（最高28％），呼吸急促（最高23％），细支气管炎（最高23％），鼻咽炎（最高23％）

常见（1％至10％）：鼻炎，喉咙紧绷

未报告频率：呼吸停止，呼吸暂停，支气管痉挛，喘息，咽水肿，呼吸困难，喘鸣，呼吸道合胞病毒感染，呼吸频率增加、,音^[参考]

新陈代谢

很常见（10％或更多）：氧饱和度降低（最高41％）

未报告频率：血钙升高^[参考]

免疫学的

非常常见（10％或更多）：抗α葡糖苷酶的IgG抗体（最高100％）

未报告频率：葡糖苷酶α-特异性IgE抗体的开发，中和抗体的开发^[参考]

血液学

非常常见（10％或更多）：贫血（高达31％）

未报告频率：血红蛋白减少，血小板计数减少^[参考]

肌肉骨骼

常见（1％至10％）：肌肉抽搐，肌痛，肌肉痉挛，血肌酸磷酸激酶增加

未报告频率：关节痛，血肌酸磷酸激酶升高^[参考]

神经系统

常见（1％至10％）：头痛，震颤，感觉异常，头晕^[Ref]

精神科

常见（1％至10％）：躁动，失眠，易怒

上市后报告：躁动^[参考]

本地

常见（1％至10％）：局部肿胀

未报告频率：输液部位疼痛，输液部位反应^[参考]

肾的

未报告频率：血尿素增加

上市后报告：肾病综合征（继发于膜性肾小球肾炎） ^[参考]

泌尿生殖

上市后报告：蛋白尿

内分泌

上市后报道：甲状旁腺功能亢进^[参考]

肝的

未报告的频率：ALT增加，AST增加

眼科

未报告频率：结膜炎，眼眶水肿，流泪增加

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

庞贝病的成人剂量

每2周静脉输注20 mg / kg

评论：
-总输注量取决于患者的体重，应在约4小时内输注。

庞贝病的常用儿科剂量

每2周静脉输注20 mg / kg

评论：
-总输注量由体重决定，应在约4小时内输注。

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

美国盒装警告：
厌食症，超敏反应和免疫介导的反应的风险：
-威胁生命的过敏反应和严重的超敏反应，表现为呼吸窘迫，缺氧，呼吸暂停，呼吸困难，心动过缓，心动过速，支气管痉挛，喉咙紧绷，低血压，血管性水肿（包括舌头或嘴唇肿胀，眶周水肿和面部浮肿）和荨麻疹在某些患者输液期间和之后观察到。
-治疗后某些患者报告了免疫介导的反应，表现为蛋白尿，肾病综合征和坏死性皮肤病变。
-在药物注入期间和之后应密切观察患者，医疗保健人员应做好应对过敏反应和超敏反应的准备；使用该药物时，应立即获得适当的医疗支持。
-应告知患者过敏反应的体征/症状，超敏反应和免疫介导的反应，并应指示患者如果出现体征/症状应立即就医。
心脏呼吸衰竭的风险：
-心脏或呼吸功能受损的小儿发作性庞贝病患者可能会因体液过多或输液反应而严重加重其心脏或呼吸系统的急性发作风险；建议进行其他监视。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-使用输液泵和在线低蛋白结合0.2微米过滤器逐步管理输液。
-初始输注速率不应超过1 mg / kg / hr；在确定对输液速率的耐受性后，可每30分钟以2 mg / kg / hr的增量增加，最高可达7 mg / kg / hr；在每个步骤结束时获取生命体征。如果患者病情稳定，则以最大7 mg / kg / hr的剂量给药，直到输注完成。
-如果出现轻度/中度超敏反应或输液反应，则应缓慢或暂时停止输液；如果发生过敏反应或严重的超敏反应，请立即停药并开始适当的医学治疗。
-咨询制造商产品信息以获取建议的输液量和剂量。

储存要求：
-将小瓶冻干粉饼/粉在2C至8C（36F至46F）的冰箱中存放。
-稀释的稀释溶液：如果不能立即使用，则可在2C至8C（36F至46F）下稳定长达24小时；避光。复原后的溶液不应在室温下保存。
-请勿冻结或摇动。

重构/准备技术：
-应咨询制造商的产品信息。
-终浓度：0.5至4 mg / mL

IV兼容性：
-与USP无菌注射用水和USP 0.9％氯化钠注射液兼容
-不应与其他产品在同一输液管线中注入

一般：
-该药物应由医疗专业人员重新配制，稀释和管理。

监控：
一般：生命体征（在给药过程中每一步结束时）；用于输液反应（输液期间和输液后最多2小时）
-泌尿生殖系统：尿液分析（定期）
-超敏性：用于涉及皮肤和其他器官的全身免疫介导的反应的体征/症状（治疗期间）
-免疫学：用于IgG抗体形成（每3个月，共2年，此后每年一次）； IgG滴度是否为超敏反应，其他免疫介导的反应；临床反应减少的患者的IgG效价和抑制性抗体活性;过敏性反应或超敏反应的抗Algsidase alfa或其他过敏反应介质的IgE抗体

患者建议：
-如果发生过敏反应，超敏反应或免疫介导的反应的征兆/症状，请就医。
-建立了一个自愿的庞贝注册表。有关更多信息和注册，请访问：pomperegistry.com