阿加糖苷酶beta（静脉注射）

Aye-GAL-si-days BAY-ta

常用品牌名称

在美国

• Fabrazyme

可用的剂型：

• 溶液粉

治疗类别：内分泌代谢药

药理类别：酶

用于半乳糖苷酶beta

Agalsidase beta用于治疗Fabry疾病，这是一种由于体内缺乏称为α-半乳糖苷酶A的酶而引起的遗传性疾病。这种酶对您的身体是必需的。

仅在您的医生开具处方时才能使用Agalsidase beta。

使用阿糖苷酶beta之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于agalsidase beta，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生您是否对阿糖苷酶β或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

关于半乳糖苷酶β的研究仅在成年患者中进行，尚无关于将半乳糖苷酶β用于其他年龄组儿童的具体信息。

老年医学

尚未针对老年人专门研究许多药物。因此，可能不清楚它们在年轻人中的工作方式是否完全相同，或者在老年人中是否会引起不同的副作用或问题。没有将老年人使用阿加糖酶β与其他年龄组的使用进行比较的具体信息。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能一起使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论将药物与食物，酒精或烟草一起使用的方法。

其他医疗问题

其他医学问题的存在可能会影响阿糖苷酶β的使用。确保您告诉医生是否还有其他医疗问题，尤其是：

• 心脏疾病-输注反应可能会引起严重并发症的高风险。

正确使用阿糖苷酶β

加药

对于不同的患者，阿加糖苷酶β的剂量会有所不同。遵循医生的命令或标签上的指示。以下信息仅包括阿糖苷酶β的平均剂量。如果您的剂量不同，请不要改变剂量，除非您的医生指示您这样做。

您服用的药物量取决于药物的强度。同样，每天服用的剂量数量，两次给药之间允许的时间以及服用药物的时间长短取决于您正在使用药物的医疗问题。

• 对于法布里疾病：
  • 对于注射剂型：
    • 成人-剂量基于体重，必须由医生决定。通常剂量是每公斤体重1毫克，缓慢注入静脉。剂量可以每2周重复一次。
    • 儿童-用法和剂量必须由医生决定。

错过的剂量

致电您的医生或药剂师以获取说明。

使用半乳糖苷酶beta时的注意事项

重要的是，在您接受阿糖苷酶beta期间，您的医生应监测您的病情，以确保药物正常工作。

在接受输液之前，应先服用药物来治疗输液反应，这一点很重要。

在医疗机构接受agalsidase beta的重要性以及严重输液反应的医疗支持。

阿加糖苷酶β副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生联系：

比较普遍;普遍上

• 模糊的视野
• 胸痛或不适
• 混乱
• 咳嗽产生粘液
• 呼吸困难
• 移动困难
• 头晕;
• 疲劳
• 突然从躺着或坐着的姿势起来时头晕或头昏眼花
• 感到异常冷颤
• 头痛
• 荨麻疹
• 心律不齐
• 瘙痒
• 关节痛
• 肌肉酸痛或抽筋
• 肌肉疼痛或僵硬
• 紧张
• 疼痛
• 敲打耳朵
• 皮肤发红
• 气促
• 皮疹
• 肚子痛
• 出汗
• 脚踝，脚和小腿肿胀
• 关节肿胀
• 胸闷
• 异常疲倦或虚弱
• 喘息

发病率未知

• 尿液混浊或带血
• 心排血量减少
• 说话困难
• 双重视野
• 自我或周围环境不断运动的感觉
• 高血压
• 无法移动手臂，腿部或面部肌肉
• 无法说话
• 无血压或脉搏
• 部分听力丧失
• 撞击或快速脉搏
• 肌肉控制或协调问题
• 旋转感
• 晃动和不稳定的步行
• 言语缓慢
• 心脏停止
• 脸肿
• 嘴唇或耳朵肿胀
• 喉咙紧绷
• 发抖
• 无意识

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 胃酸或酸
• ching
• 身体疼痛或疼痛
• 身体产生可与药物结合的物质，使其无效或引起副作用
• 燃烧，爬行，发痒，麻木，刺，“针刺”或刺痛感
• 拥塞
• 灰心
• 喉咙干燥或酸痛
• 恐惧
• 感到悲伤或空虚
• 发烧，与输液无关
• 胃灼热
• 嘶哑
• 消化不良
• 易怒
• 食欲不振
• 失去兴趣或愉悦
• 恶心
• 眼睛和che骨周围的疼痛或压痛
• 皮肤苍白
• 流鼻涕
• 温度变化的感觉
• 骨骼疼痛
• 打喷嚏
• 鼻塞;睾丸肿胀
• 脖子上的腺体肿胀
• 麻烦集中
• 睡眠困难
• 吞咽困难
• 声音变化

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

对于消费者

适用于agalsidase beta：溶液用静脉粉

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，半乳糖苷酶β可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

立即服用阿加糖苷酶β，如果发生以下任何副作用，请咨询医生：

比较普遍;普遍上

• 模糊的视野
• 胸痛或不适
• 混乱
• 咳嗽产生粘液
• 呼吸困难
• 移动困难
• 头晕;
• 疲劳
• 突然从躺着或坐着的姿势起来时头晕或头昏眼花
• 感到异常冷颤
• 头痛
• 荨麻疹
• 心律不齐
• 瘙痒
• 关节痛
• 肌肉酸痛或抽筋
• 肌肉疼痛或僵硬
• 紧张
• 疼痛
• 敲打耳朵
• 皮肤发红
• 气促
• 皮疹
• 肚子痛
• 出汗
• 脚踝，脚和小腿肿胀
• 关节肿胀
• 胸闷
• 异常疲倦或虚弱
• 喘息

发病率未知

• 尿液混浊或带血
• 心排血量减少
• 说话困难
• 双重视野
• 自我或周围环境不断运动的感觉
• 高血压
• 无法移动手臂，腿部或面部肌肉
• 无法说话
• 无血压或脉搏
• 部分听力丧失
• 撞击或快速脉搏
• 肌肉控制或协调问题
• 旋转感
• 晃动和不稳定的步行
• 言语缓慢
• 心脏停止
• 脸肿
• 嘴唇或耳朵肿胀
• 喉咙紧绷
• 发抖
• 无意识

不需要立即就医的副作用

agalsidase beta可能会出现一些副作用，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 胃酸或酸
• ching
• 身体疼痛或疼痛
• 身体产生可与药物结合的物质，使其无效或引起副作用
• 燃烧，爬行，发痒，麻木，刺，“针刺”或刺痛感
• 拥塞
• 灰心
• 喉咙干燥或酸痛
• 恐惧
• 感到悲伤或空虚
• 发烧，与输液无关
• 胃灼热
• 嘶哑
• 消化不良
• 易怒
• 食欲不振
• 失去兴趣或愉悦
• 恶心
• 眼睛和che骨周围的疼痛或压痛
• 皮肤苍白
• 流鼻涕
• 温度变化的感觉
• 骨骼疼痛
• 打喷嚏
• 鼻塞;睾丸肿胀
• 脖子上的腺体肿胀
• 麻烦集中
• 睡眠困难
• 吞咽困难
• 声音变化

对于医疗保健专业人员

适用于agalsidase beta：静脉注射粉剂

一般

最严重的不良反应是过敏/类过敏和过敏反应。

最常见的不良反应是输液反应，包括畏寒，发烧，感到冷热，呼吸困难，恶心，潮红，头痛，呕吐，感觉异常，疲劳，瘙痒，四肢疼痛，高血压，胸痛，喉咙紧绷，腹部疼痛，头晕，心动过速，鼻充血，腹泻，周围水肿，背痛，苍白，心动过缓，低血压，面部水肿，皮疹和嗜睡。 ^[参考]

心血管的

非常常见（10％或更多）：高血压（14％）

常见（1％至10％）：心动过速，心室壁增厚，潮热，心pit，血压升高，心率增加，血压升高，潮红，面色苍白，心动过缓

罕见（0.1％至1％）：窦性心动过缓，周围性寒冷

未报告频率：心律失常，心脏骤停，心输出量减少，主动脉瓣膜功能不全，室上性心律失常，右束支传导阻滞，心脏瓣膜疾病，心房扩张，心室扩张，二尖瓣疾病，二尖瓣功能不全，二尖瓣硬化，肺动脉瓣无能，室上收缩期，室上收缩期，心室运动减退，心脏成像程序异常，射血分数降低，ECG PR缩短，ECG ST段异常，ECG T波异常，心率不规则，右心室收缩压升高，体位性低血压，外周循环不良，静脉通路不良，血管收缩，血管痉挛

上市后报告：心肺骤停，心力衰竭，心肌梗塞，心^[参考]

过敏症

在临床试验中，对约60名经历中度至重度输注反应或怀疑肥大细胞活化的患者进行了IgE抗体测试。在大约60名患者中，有7名抗IgE抗体检测呈阳性或皮肤试验呈阳性。

未报告频率：过敏/类过敏反应，季节性过敏，皮肤试验阳性

上市后报告：过敏性休克

胃肠道

很常见（10％或更多）：恶心，呕吐

常见（1％至10％）：牙痛，口干，腹痛/不适，胃部不适，口腔感觉不足，上腹痛，腹泻

罕见（0.1％至1％）：消化不良，吞咽困难

未报告频率：肠胃炎，牙龈炎，呕吐

上市后报道：嘴唇肿胀，舌头肿胀^[参考]

皮肤科

很常见（10％或更多）：皮疹（20％），瘙痒（10％）

常见（1％至10％）：荨麻疹，红斑，血管神经性水肿，斑丘疹

罕见（0.1％至1％）：网状网纹，红斑皮疹，瘙痒性皮疹，皮肤变色，皮肤不适

未报告频率：白细胞碎裂性血管炎，脓疱，皮疹，痤疮，湿疹，头发生长异常

上市后报告：多汗症，局部血管性水肿，红斑^[参考]

免疫学的

抗体形成的检测高度依赖于测定的灵敏度和特异性，测定中的阳性可能受到多种因素的影响，这些因素包括测定方法，样品处理，样品采集时间，伴随用药和潜在疾病。由于这些原因，将以下描述的抗体发生率与其他研究或其他半乳糖苷酶产品的抗体发生率进行比较可能会产生误导。以下数据反映了使用ELISA和抗体的放射免疫沉淀测定法将其检测结果认为对该药物抗体呈阳性的患者百分比。在临床试验中，121位成年患者中有95位和16位儿科患者中有11位开发了抗药物IgG抗体。大多数人在头三个月内就产生了抗体。在儿科患者中，IgG血清转化与延长的半衰期有关，这在成年人中是没有的。延长的半衰期可能是由于抗体充当其抗原载体的能力。在14位女性中，有6位成年女性发展出IgG抗药物抗体。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：抗药物IgG抗体的发展（74％）

上市后报告：败血症^[参考]

神经系统

非常常见（10％或更多）：头痛（39％），感觉异常（31％），头晕（21％）

常见（1％至10％）：灼热感，嗜睡，感觉不足，嗜睡，晕厥

罕见（0.1％至1％）：感觉异常，震颤

未报告频率：中风，共济失调，脑血管意外，缺血性中风，偏头痛，精神运动亢进，窦性头痛，血管迷走性晕厥，小腿躁动综合征，平衡障碍，运动障碍

上市后报告：脑血管意外，感觉不足，口腔感觉不足^[参考]

肌肉骨骼

非常常见（10％或更多）：四肢疼痛（19％），背痛（16％），肌痛（14％）

常见（1％至10％）：肌肉痉挛，关节痛，肌肉紧绷，肌肉骨骼僵硬，肌肉骨骼疼痛

未报告频率：胸壁痛，胁腹痛，腹股沟痛，关节僵硬，肌肉骨骼胸痛，下巴痛，肩痛

上市后报告：关节痛^[参考]

其他

非常常见（10％或更多）：寒颤（43％），发热（39％），程序性疼痛（25％），疲劳（24％），周围水肿（21％），疼痛（16％），发冷（ 11％），不良事件（10％），手术后并发症（10％）

常见（1％至10％）：耳鸣，耳聋，胸部不适，真菌感染，病毒感染，局部感染，跌倒，挫伤，热灼伤，感觉热，乏力，乏力，胸痛，面部浮肿，全身乏力，体温过高，体温升高，眩晕

罕见（0.1％至1％）：耳廓肿胀，耳痛/不适，流感样疾病

频率未报告：血氧饱和度降低，轻度听觉，腋窝疼痛，不适，感觉紧张，步态障碍，呆滞，口渴，牙龈感染，感染，牙齿感染，坠落，程序后恶心，血管通路并发症，血碱性磷酸酶升高

上市后报告：虚弱^[参考]

呼吸道

非常常见（10％或更高）：上呼吸道感染（44％），咳嗽（33％），鼻塞（19％），下呼吸道感染（18％）

常见（1％至10％）：鼻窦炎，咽炎，呼吸困难，呼吸困难加重，呼吸道充血，喘息，喉咙紧绷，鼻咽炎

罕见（0.1％至1％）：鼻炎，支气管痉挛，咽喉痛，鼻漏，呼吸急促，上呼吸道充血

未报告频率：缺氧，肺水肿，呼吸窘迫，过敏性鼻炎，支气管炎，喉咙刺激

上市后报告：呼吸衰竭，肺炎，咽水肿，鼻漏，缺氧^[参考]

精神科

常见（1％至10％）：焦虑，抑郁

未报告频率：躁动，悔状态，幻觉，扁平情绪，躁动不安^[参考]

新陈代谢

未报告频率：低钙血症^[参考]

眼科

普通（1％至10％）：流泪增加

罕见（0.1％至1％）：眼瘙痒，眼充血

未报告频率：复视，眼水肿，夜盲症，视力模糊，视力下降，视力障碍，眼压升高

上市后报告：眼睛肿胀，流泪增加^[参考]

肾的

常见（1％至10％）：血肌酐升高

未报告频率：肾病综合征，肌酐清除率降低，胱抑素C增加，肾衰竭，肾功能不全

上市后报告：肾衰竭^[参考]

本地

上市后的输液相关反应包括过敏反应，局部血管性水肿（包括耳廓肿胀，眼睛肿胀，吞咽困难，嘴唇肿胀，水肿，咽水肿，面部肿胀和舌头肿胀）和支气管痉挛。 ^[参考]

未报告频率：导管部位皮疹，导管部位相关反应，输液部位疼痛，输液部位血栓形成

上市后报告：输液部位反应^[参考]

肝的

未报告频率：丙氨酸转氨酶增加，天冬氨酸转氨酶增加，肝酶增加^[参考]

血液学

未报告频率：贫血，嗜酸性粒细胞增多，白细胞减少，血细胞比容降低，血红蛋白降低

上市后报告：淋巴结肿大^[参考]

泌尿生殖

未报告频率：前列腺检查异常，蛋白尿，蛋白尿，尿痛，血尿，良性前列腺增生，痛经，乳头痛，勃起功能障碍^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的法布里疾病成人剂量

每2周静脉输注1 mg / kg
-初始输注速率不应超过0.25 mg / min（15 mg / hr）；一旦确定了对输液的耐受性，随后的每次输液可能以0.05至0.08 mg / min的增量增加输液速率
最大输液速度（重量小于30千克）：0.25毫克/分钟
最短输液时间（体重30公斤或更大）：​​1.5小时（根据患者的个人耐受性而定）

评论：
-建议在输注前使用退烧药；有输注相关反应的患者也应给予抗组胺药。
-对于皮肤测试阳性的患者，请参阅剂量调整部分以进行再挑战性给药。

用途：用于治疗法布里病患者；该药物减少了肾毛细血管球蛋白和某些其他细胞类型中的globotriaosylceramide（GL-3）沉积。

Fabry病的常规儿科剂量

8岁或以上：
每2周静脉输注1 mg / kg
-初始输注速率不应超过0.25 mg / min（15 mg / hr）；一旦确定了对输液的耐受性，随后的每次输液可能以0.05至0.08 mg / min的增量增加输液速率
最大输液速度（重量小于30千克）：0.25毫克/分钟
最短输液时间（体重30公斤或更大）：​​1.5小时（根据患者的个人耐受性而定）

评论：
-建议在输注前使用退烧药；有输注相关反应的患者也应给予抗组胺药。
-对于皮肤测试阳性的患者，请参阅剂量调整部分以进行再挑战性给药。

用途：用于治疗法布里病患者；该药物减少了肾毛细血管球蛋白和某些其他细胞类型中的globotriaosylceramide（GL-3）沉积。

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

剂量调整

挑战协议：
-以较低的输注速度给药低剂量，例如：以0.01 mg / min的速度服用0.5 mg / kg
-一旦患者耐受输液，就应缓慢增加输液速度，例如：每30分钟加倍输液速度，直至最大耐受量为0.25 mg /分钟

预防措施

禁忌症：
-没有

未确定8岁以下患者的安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-仅用于静脉输液；由于可能发生严重的输注相关反应，应在易于获得适当医疗支持措施的环境中进行给药
-开始输液前用退热剂预处理；有输注相关反应的患者也应给予抗组胺药
-使用在线低蛋白结合0.2微米过滤器管理稀释溶液；不要与输液管中的其他产品一起使用
侵入率：
-初始输注速度：不超过0.25 mg / min（15 mg / hr）
-一旦确定了对输注的耐受性，随后的每次输注可能以0.05至0.08 mg / min（3至5 mg / hr）的增量增加
-对于体重小于30千克的患者：最大输注速度为0.25毫克/分钟（15毫克/小时）
-对于体重30公斤或以上的患者：最短给药时间不得少于1.5小时（根据个人患者的耐受性而定）
挑战（进行阳性皮肤试验或IgE抗体阳性试验之后）：请参阅剂量调整
输注相关反应：
-如果发生输液相关反应，请降低输液速率，暂时停止输液，和/或给予其他解热药，抗组胺药和/或类固醇
-如果发生严重的输液相关反应，请立即停止输液并适当治疗

重构/准备技术：
-仅可单次使用；丢弃未使用的产品
-在准备过程中避免摇动或搅动；准备输液期间请勿使用滤针
-让小瓶和稀释液达到室温（约30分钟）
-用适量的无菌水重新配制小瓶；轻轻滚动并倾斜小瓶
-再用0.9％的氯化钠稀释至总体积（基于患者体重）；咨询制造商产品信息以获取特定说明

储存要求：
-将小瓶存放在2C至8C（36F至46F）下;不要摇晃或搅动
-立即使用稀释和复原的溶液；如果不能立即使用，则可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时

IV相容性：
-与0.9％氯化钠注射液兼容
-请勿与其他产品在同一静脉输注本药

一般：
-没有针对阿糖苷酶β特异性IgE抗体的上市测试；如果需要进行测试，请致电1-800-745-4447与您当地的Genzyme代表或Genzyme公司联系。

监控：
-监测过敏反应（包括过敏反应）和/或输液相关反应的体征/症状

患者咨询：
-患者应了解，由于可能发生严重的输液相关反应，因此应仅在易于获得适当医疗支持措施的环境中进行给药。
-应告知患者已建立的登记处，以更好地了解整个人口和妇女中法布里病的变异性和进展；鼓励患者参加；有关信息，请访问www.registrynxt.com或致电1-800745-4447，电话分机15500。