甘油丁酸甘油酯

什么是苯基丁酸甘油酯？

甘油丁酸甘油酯与肝脏和肾脏中的其他物质结合，有助于消除体内的氮。过量的氮会导致高氨血症（HYE-per-AM-moe-NEE-mee-a），这是血液中氨的积累。氨在血液和组织中循环时具有剧毒作用，可导致永久性脑损伤，昏迷或死亡。

甘油丁酸甘油酯有助于防止尿素循环障碍患者血液中氨的积累。苯基丁酸甘油酯用于至少两个月大的成年人和儿童。甘油丁酸甘油酯不会治疗高氨血症。

甘油丁酸甘油酯通常与低蛋白饮食一起使用，有时还与膳食补充剂一起使用。

甘油丁酸甘油酯也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

这种药会影响您的神经系统。如果您有以下情况，请立即致电您的医生：困惑，头痛，记忆力问题，听力问题，呕吐，味觉改变，手脚麻木或刺痛，或者感到异常困倦或头昏眼花。

甘油丁酸甘油酯不宜用于2个月以下的儿童。

在服药之前

如果您对苯丁酸甘油酯过敏，则不要使用。

甘油丁酸甘油酯不宜用于2个月以下的儿童。请勿在未获得医疗建议的情况下，给2岁以下的儿童服用苯丁酸甘油酯。

为了确保苯丁酸甘油酯对您安全，请告知您的医生是否患有：

• 肝脏或肾脏疾病；

• 胰腺疾病；

• 肠胃疾病

• 一种称为NAGS（N-乙酰谷氨酸合酶）缺乏症的疾病；要么

• 如果您使用其他药物。

目前尚不清楚这种药物是否会伤害未出生的婴儿。告诉医生您是否怀孕或计划怀孕。

如果您怀孕了，您的名字可能会在怀孕登记簿中列出。这是为了追踪妊娠结果并评估甘油丁酸甘油酯对婴儿的影响。

尚不清楚苯基丁酸甘油酯是否会进入母乳或是否会损害哺乳婴儿。使用这种药物时，请勿哺乳。

我应该如何服用甘油丁酸甘油酯？

遵循处方标签上的所有指示。您的医生可能偶尔会改变您的剂量。不要以更大或更小的量服用该药，也不要服用超过建议的时间。

甘油丁酸甘油酯通常每天服用3次。与食物或婴儿配方食品一起服用。

使用随附的剂量注射器或专用的量匙或药杯测量液体药物。如果您没有剂量测量装置，请向您的药剂师咨询。

如果无法吞咽，则可以按如下方式通过鼻胃（NG）或胃饲管摄入甘油丁酸甘油酯：在口服注射器中测量正确的剂量后，将其连接到饲管上并向下推柱塞以清空注射器进入管子。然后用2茶匙水冲洗试管，然后将其沥干。然后再加2茶匙水冲洗内装物。

如果您从苯基丁酸钠切换为甘油苯基丁酸钠，则剂量将不同。请非常仔细地遵循医生的剂量说明。

甘油丁酸甘油酯只是完整治疗方案的一部分，该方案可能还包括特殊饮食和其他药物。遵循医生或营养顾问为您制定的饮食计划非常重要。您应该对应该吃的食物清单非常熟悉，或者避免帮助控制自己的状况。

为确保此药对您的病情有所帮助，并且不会引起有害影响，您的血液需要经常进行检查。血液中氨的积累会迅速导致脑损伤或死亡。不要错过对您的医生进行血液检查的后续随访。每个患有尿素循环障碍的人都应保持在医生的照料下。

您的名字可能会在尿素循环障碍注册表中列出。这是为了收集有关这些疾病患者的信息并评估治疗效果。

存放在室温下，远离湿气和热源。

如果我错过剂量怎么办？

记住时，请立即服用错过的剂量。如果快到下一次预定的时间了，请跳过错过的剂量。不要服用多余的药物来弥补错过的剂量。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

服用甘油丁酸甘油酯应避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

甘油苯丁酸酯副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：咳嗽，喘息，呼吸困难；感觉自己可能会昏倒；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

如果您有任何高氨水平（高氨血症）的迹象，请立即致电医生：

• 虚弱，精力不足；

• 思维问题，行为改变，烦躁；

• 呼吸困难

• 喂养问题；要么

• 抽搐（抽搐）。

甘油丁酸甘油酯会影响您的神经系统。如果您有以下情况，请立即致电您的医生：

• 嗜睡，异常疲倦；

• 记忆问题；

• 头昏眼花的感觉，就像你可能昏昏欲睡；

• 混乱，持续头痛，呕吐；

• 手或脚麻木，刺痛或灼痛；

• 味觉改变；要么

• 听力问题。

常见的副作用可能包括：

• 偶尔头痛

• 恶心，呕吐，胃痛；

• 消化不良或烧心，煤气，腹泻；

• 食欲不振;

• 头晕，疲倦；

• 皮疹;要么

• （不满2岁的儿童常见）发烧，感冒或流感症状，咳嗽，皮肤小肿块。

这不是完整的副作用列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

还有哪些药物会影响苯基丁酸甘油酯？

有时同时使用某些药物并不安全。甘油丁酸甘油酯会影响您服用的其他药物，这可能会增加副作用或使这些药物的疗效降低。某些其他药物可能会影响您血液中的氨水平，从而使苯基丁酸甘油酯的效力降低或引起高氨血症。

告诉您的医生您目前使用的所有药物以及您开始或停止使用的任何药物。这包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。本药物指南中并未列出所有可能的相互作用。将所有药物的清单提供给任何治疗您的医疗保健提供者。

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综上所述

常见的苯丁酸甘油酯副作用包括：头晕，疲劳，头痛，恶心和呕吐。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于苯基丁酸甘油酯：口服溶液

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，甘油丁酸甘油酯可能会引起一些不良影响。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用甘油丁酸甘油酯时，如果有下列任何副作用，请立即咨询医生：

比较普遍;普遍上

• 黑色柏油凳
• 牙龈出血
• 尿液或大便中有血
• 发冷
• 混乱
• 持续恶心或呕吐
• 咳嗽
• 排尿减少
• 头晕
• 睡意
• 口干
• 晕倒
• 发热
• 胃灼热
• 心率增加
• 癫痫发作频率增加
• 头昏眼花
• 食欲不振
• 下背部或侧面疼痛
• 肌肉震颤
• 排尿困难或困难
• 皮肤苍白
• 查明皮肤上的红色斑点
• 快速呼吸
• 快速，深呼吸
• 躁动
• 咽喉痛
• 胃痉挛
• 凹陷的眼睛
• 腺体肿胀
• 口渴
• 劳累呼吸困难
• 口腔溃疡，疮或白斑
• 异常出血或瘀伤
• 不寻常的嗜睡，迟钝，疲倦，虚弱或呆滞感
• 皱纹的皮肤

不需要立即就医的副作用

可能会发生甘油丁酸甘油酯的一些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 搅动
• 肿胀或饱满的感觉
• 便秘
• 腹泻
• 胃或肠中过量的空气或气体
• 头痛
• 易怒
• 通过气体
• 皮疹
• 肚子痛
• 鼻塞或流鼻涕
• 上腹部或胃痛

不常见

• Belching
• 消化不良
• 胃部不适或心烦

发病率未知

• 身体，皮肤，头发和尿液异味
• 口腔灼热感
• 干he
• 作呕
• 味觉丧失或改变

对于医疗保健专业人员

适用于苯基丁酸甘油酯：口服液

一般

最常见的副作用包括腹泻，肠胃气胀和头痛。 ^[参考]

神经系统

非常常见（10％或更多）：头痛（14％），头晕^[Ref]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：腹泻（16％），肠胃气胀（14％），上腹痛（小儿患者），恶心，呕吐

常见（1％至10％）：腹部疼痛（成人）消化不良^[参考]

新陈代谢

非常常见（10％或更多）：食欲下降，高氨血症^[参考]

其他

普通（1％至10％）：疲劳^[参考]

皮肤科

非常常见（10％或更多）：皮疹（小儿患者） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

尿素循环障碍的成人剂量

初苯丁酸的患者：
-初始剂量：4.5到11.2 mL / m2 /天（5到12.4 g / m2 /天）口服，分为3个等分剂量
-在饮食限制下无法充分控制残留酶活性的初始剂量：4.5 mL / m2 /天
-维持剂量：根据年龄调整剂量以产生空腹血浆氨水平低于正常上限的一半
-最大剂量：17.5毫升（19.5克）

评论：
-剂量应四舍五入至最接近的0.5 mL。
-在确定起始剂量时，应考虑患者的剩余尿素合成能力，饮食蛋白质需求和饮食依从性；可能会考虑每24小时摄入的每克膳食蛋白质0.6毫升的初始估计日剂量。

从苯基丁酸钠换药的患者应使用以下转换：
-苯基丁酸甘油酯的每日总剂量（mL）应等于苯基丁丁酸钠的每日总剂量（g）x 0.86
最大剂量：17.5毫升（19.5克）

评论：
-必须限制饮食中的蛋白质使用，在某些情况下必须与饮食补充剂一起使用。
-未指示用于治疗急性高氨血症，因为应使用更快速的干预措施。
-尚未确定用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性。

用途：作为氮结合剂，用于不能通过饮食限制蛋白质和/或氨基酸补充单独治疗的尿素循环障碍（UCD）患者的慢性治疗。

尿素循环障碍的常用儿科剂量

2岁或以上：
初苯丁酸的患者：
-初始剂量：4.5到11.2 mL / m2 /天（5到12.4 g / m2 /天）口服，分为3个等分剂量
-在饮食限制下无法充分控制残留酶活性的初始剂量：4.5 mL / m2 /天
-维持剂量：根据年龄调整剂量以产生空腹血浆氨水平低于正常上限的一半
-最大剂量：17.5毫升（19.5克）

评论：
-剂量应四舍五入至最接近的0.5 mL。
-在确定起始剂量时，应考虑患者的剩余尿素合成能力，饮食蛋白质需求和饮食依从性；可能会考虑每24小时摄入的每克膳食蛋白质0.6毫升的初始估计日剂量。

从苯基丁酸钠换药的患者应使用以下转换：
-苯基丁酸甘油酯的日总剂量（mL）应等于苯基丁丁酸钠的日总剂量（g）x 0.86
最大剂量：17.5毫升（19.5克）

评论：
-必须限制饮食中的蛋白质使用，在某些情况下必须与饮食补充剂一起使用。
-未指示用于治疗急性高氨血症，因为应使用更快速的干预措施。
-尚未确定用于治疗N-乙酰谷氨酸合酶（NAGS）缺乏症的安全性和有效性。

用途：作为氮结合剂，用于2岁或2岁以上患有尿素循环障碍（UCD）的小儿患者的慢性管理，这些小儿患者不能仅通过饮食中的蛋白质限制和/或氨基酸补充来控制。

肾脏剂量调整

开始治疗时，请密切监测氨水平。

肝剂量调整

中度至重度肝功能障碍：起始剂量应在剂量范围的下限；维持控制氨水平所需的最低剂量。

剂量调整

老年人：从给药范围的低端开始，以说明肝，肾或心脏功能下降以及伴随疾病或其他药物治疗。

治疗药物监测/范围：
应根据年龄调整剂量，以使空腹血浆氨水平低于正常上限（ULN）的一半。
-基于尿苯乙酰谷氨酰胺（U-PAGN）的调整：如果可用，则可以使用U-PAGN测量值来指导治疗。在24小时内排泄的每克U-PAGN覆盖了1.4克饮食蛋白产生的废氮。如果U-PAGN的排泄量不足以支付日常饮食中的蛋白质摄入量，并且空腹氨水平大于正常值上限的一半，则应向上调整剂量。剂量调整的量应考虑未覆盖的饮食蛋白的量（由24小时U-PAGN水平指示），每克摄入的饮食蛋白的估计所需剂量以及最大每日总剂量。在基于U-PAGN做出剂量调整决策时，请考虑患者使用伴随药物的情况。丙磺舒可减少PAGN的尿排泄。
-基于血浆苯乙酸乙酸酯（PAA）的调整：如果没有高氨水或并发疾病的情况下出现呕吐，恶心，头痛，嗜睡，神志不清或困倦症状，则可用PAA水平指导剂量。血浆中PAA与PAGN的比例可提供其他信息，以帮助做出剂量调整决策。在高PAA与PAGN比率的情况下，由于结合反应的饱和，即使血浆PAA浓度增加，剂量的进一步增加也可能不会增加PAGN的形成。在没有明显PAA积聚的患者中，观察到PAA与PAGN的比例通常小于1。

预防措施

未确定18岁以下患者的安全性和疗效。

请参阅“警告”部分以了解相关的剂量预防措施。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-带食物
-分3次均匀服用，每次取整至最接近的0.5 mL
-通过口服注射器或定量杯直接进入口腔

鼻胃管或胃造口管的使用：
-使用口服注射器从瓶子中取出剂量
-将注射器的尖端放入鼻胃或胃造口管的尖端
-使用注射器的柱塞，将药物注入管中
-用30毫升水冲洗一次，然后沥干水分
-再次用30 mL水冲洗第二遍以清理管子

储存要求：保持在20至25摄氏度（68至77华氏度）；允许旅行至15至30C（59至86F）

一般：
-该药物应由有尿素循环疾病管理经验的医生开具。
-该药物应限制饮食中的蛋白质使用，并可能需要饮食中的补充剂（例如必需氨基酸，精氨酸，瓜氨酸，无蛋白质卡路里补充剂）。
-已经建立了尿素循环障碍（UCD）患者的自愿登记册，以更好地评估长期结果，包括生长和神经认知结果以及妊娠结果。鼓励患者及其护理人员参加；请访问www.ucdregistry.com或致电1-855-823-2595。

监控：
-治疗期间应密切监测氨水平
-如果可用，尿中的苯乙酰谷氨酰胺（U-PAGN）和血浆苯乙酸（PAA）水平可能对指导治疗有用。

患者建议：
-该药物可能会引起神经系统副作用，如果出现这些副作用，应指导患者立即联系其医疗保健专业人员。
-该药物可与限制饮食中的蛋白质结合使用，在某些情况下，还可与饮食补充剂一起使用。
-如果患者怀孕，计划怀孕或正在哺乳，则应与医疗保健提供者联系。