Onasemnogene Abeparvovcec输液

Onasemnogene Abeparvovcec输液的用途：

• 它用于治疗脊髓性肌肉萎缩。

在服用Onasemnogene Abeparvovcec输液之前，我需要告诉医生什么？

• 如果您的孩子对onasemnogene abeparvovcec输液过敏； onasemnogene abeparvovcec输注的任何部分；或任何其他药物，食物或物质。告诉医生过敏情况以及孩子的症状。

该药物可能与其他药物或健康问题相互作用。

告诉医生和药剂师您孩子的所有药物（处方药或非处方药，天然产品，维生素）和健康问题。您必须检查以确保您的孩子在服用他的/她的所有药物和健康问题后都可以安全地服用onasemnogene abeparvovcec输液。未经医生检查，请勿开始，停止或更改孩子服用的任何药物剂量。

服用Onasemnogene Abeparvovcec输液时我需要了解或做什么？

• 告诉您所有孩子的医疗保健提供者您的孩子正在服用onasemnogene abeparvovcec输液。这包括您孩子的医生，护士，药剂师和牙医。
• 按照医生的指示检查血液。与医生交谈。
• 这种药物与类固醇药物如泼尼松龙一起使用。在您的孩子获得任何疫苗之前，请与您孩子的医生谈谈。
• 处理和扔掉病人的粪便时要特别小心。将尿布丢入密封在垃圾袋中的家用垃圾中。如果与凳子接触，请务必洗净双手。在您的孩子获得onasemnogene abeparvovcec输液后，请在1个月内进行此操作。如有疑问，请咨询您孩子的医生。

如何最好地服用这种药物（Onasemnogene Abeparvovcec输液）？

按照孩子的医生的指示给onasemnogene abeparvovcec输液。阅读提供给您的所有信息。请严格按照所有说明进行操作。

• 在一段时间内以静脉输注的形式给予。

如果我错过了剂量怎么办？

• 致电您孩子的医生，以了解如何处理。

我需要马上打电话给我的医生什么副作用？

警告/警告：尽管这种情况很少见，但有些人在服药时可能会有非常严重的副作用，有时甚至是致命的副作用。如果您的孩子有以下任何迹象或症状可能与非常严重的副作用有关，请立即告诉您的孩子的医生或寻求医疗帮助：

• 过敏反应的迹象，如皮疹；麻疹;瘙痒;发红或发烧的皮肤发红，肿胀，起泡或脱皮；喘息胸部或喉咙发紧；呼吸，吞咽或说话困难；异常嘶哑或嘴，脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。
• 出现肝脏问题的迹象，例如尿黑，感到疲倦，不饿，胃部或胃部不适，大便色浅，呕吐或皮肤或眼睛发黄。
• 任何无法解释的瘀伤或出血。
• 咳嗽。
• 打喷嚏。
• 流鼻涕。
• 咽喉痛。
• 发热。

Onasemnogene Abeparvovcec输液还有哪些其他副作用？

所有药物都可能引起副作用。但是，许多人没有副作用，或者只有很小的副作用。如果这些副作用或任何其他副作用困扰您的孩子或不消失，请致电您的孩子的医生或获得医疗帮助：

• 吐了。

这些并非所有可能发生的副作用。如果您对副作用有疑问，请致电孩子的医生。致电您孩子的医生以获取有关副作用的医疗建议。

如果怀疑OVERDOSE：

如果您认为服药过量，请致电毒物控制中心或立即就医。准备好告诉或显示采取了什么，采取了多少，何时发生。

如何存储和/或丢弃Onasemnogene Abeparvovcec输液？

• 如果您需要在家存储onasemnogene abeparvovcec输液，请与您孩子的医生，护士或药剂师讨论如何存储。

消费者信息使用

• 如果您的孩子的症状或健康问题没有改善或恶化，请致电孩子的医生。
• 不要与他人共享您孩子的毒品，也不要将任何人的毒品交给您的孩子。
• 将所有药物放在安全的地方。将所有毒品放在儿童和宠物够不到的地方。
• 扔掉未使用或过期的药物。除非被告知，否则不要冲厕所或倒水。如果您对扔出药物的最佳方法有疑问，请咨询您的药剂师。您所在地区可能有毒品回收计划。
• 有些药物可能还有另一份患者信息单张。如果对onasemnogene abeparvovcec输液有任何疑问，请与您孩子的医生，护士，药剂师或其他医疗服务提供者联系。
• 如果您认为服药过量，请致电毒物控制中心或立即就医。准备好告诉或显示采取了什么，采取了多少，何时发生。

对于消费者

适用于onasemnogene abeparvovec：静脉内悬浮

需要立即就医的副作用

除所需的作用外，onasemnogene abeparvovec可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

立即服用aaseparnovevec时会出现以下副作用，请立即咨询医生或护士：

比较普遍;普遍上

• 粘土色凳子
• 黑尿
• 食欲下降
• 发热
• 头痛
• 瘙痒，皮疹
• 食欲不振
• 恶心
• 胃痛或压痛
• 脚或小腿肿胀
• 异常疲倦或虚弱
• 呕吐
• 眼睛或皮肤发黄

发病率未知

• 背疼
• 模糊的视野
• 混乱
• 头晕
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 睡意
• 癫痫发作
• 出汗

对于医疗保健专业人员

适用于onasemnogene abeparvovec：静脉注射试剂盒

一般

最常见的不良反应包括转氨酶升高和呕吐。 ^[参考]

血液学

在临床试验期间，据报道血小板计数暂时下降，其中一些达到血小板减少的标准。

未报告频率：血小板减少，血小板计数短暂减少

呼吸道

常见（1％至10％）：呼吸功能不全^[参考]

一名患者在服用此药12天后出现呼吸机能不全。患者被发现在呼吸道分泌物中患有呼吸道合胞病毒（RSV）和副流感。低血压发作后发作。输注约30天后，在输注该药物52天后，发现了白质脑病，患者在撤消生命支持后死亡。 ^[参考]

心血管的

未报告频率：心肌肌钙蛋白-I水平升高^[参考]

输注后已观察到心肌肌钙蛋白-I水平升高至0.176 mcg / L。这一发现的临床重要性尚不清楚；然而，在动物研究中已观察到心脏毒性。 ^[参考]

胃肠道

普通（1％至10％）：呕吐

肝的

在临床试验中，有44例患者中有12例氨基转移酶（ALT和/或AST）升高至高于正常上限（ULN）。两名患者的AST和ALT升高至48 x ULN。其余这些患者无症状，总胆红素正常。皮质类固醇治疗后，这些异常得以解决。一名已有转氨酶升高的患者（在推荐的皮质类固醇治疗方案下接受了这种药物治疗）在输注约7周后黄疸。实验室测试表明AST水平约为80 x ULN，ALT水平约为45 x ULN。肝活检显示肝细胞发生急性大量变性，并出现大量混合性炎性浸润（主要是CD8阳性T淋巴细胞）。用皮质类固醇治疗后，患者恢复至基线。 ^[参考]

非常常见（10％或更多）：转氨酶升高（27.3％） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

脊髓性肌萎缩症的常规儿科剂量

输液前：
-评估肝功能
-获得血小板计数和肌钙蛋白-I
-评估抗AAV9抗体的存在

皮质类固醇
-在静脉输注前1天开始全身性皮质类固醇激素（相当于口服泼尼松龙1 mg / kg /天），并持续总共30天

单剂量IV输注：60分钟内1.1 x 10（14）个载体基因组/ kg IV输注

评论：
-请参阅其他评论/管理建议以获取管理指导；在制造商的产品标签上可以找到根据重量提供剂量体积（mL）的剂量表。
-尚未评估过晚期脊髓性肌萎缩症（例如，四肢完全麻痹，永久性呼吸机依赖性）的患者使用情况。
-重复给药的安全性和有效性尚未评估。

用途：用于治疗年龄小于2岁的脊髓性肌萎缩症，其存活运动神经元1基因具有双等位基因突变。

肾脏剂量调整

不建议调整

肝剂量调整

谨慎使用；既往有肝功能不全的患者可能有更高的肝损伤风险

所有患者均应进行常规肝功能监测

预防措施

美国盒装警告：严重肝损伤
-该药物可导致急性严重肝损伤和转氨酶升高；既往存在肝功能不全的患者可能处于较高的风险中。
-在输注之前，通过临床检查和实验室测试（例如，肝转氨酶[ALT，AST]，总胆红素和凝血酶原时间）评估肝功能。
-在输注之前和之后使用全身性皮质类固醇；输注后至少要继续监测肝功能至少3个月。

禁忌症：
-没有

尚未达到足月妊娠的早产儿尚未确定安全性和疗效，因此不建议使用，因为同时使用皮质类固醇激素治疗可能会对神经系统发育产生不利影响

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-60分钟内缓慢静脉输注；不要输注静脉推注或推注

输液前：
-将主导管放入静脉（通常是手臂或腿部的外周静脉）中；建议插入备用导管
-对注射泵进行编程，以进行盐水灌注，或手动灌注盐水

输液后：
-盐水冲洗线

储存要求：
-速冻（-76F [-60C]）；收到后立即冷藏36F至46F（2C至8C）
-冷藏储存后可稳定保存14天；不要重新冻结；必须在收到后14天内使用
-一旦用注射器吸起进行给药，请保持室温并在8小时内使用

重构/准备技术：
-使用前解冻；将在冰箱中解冻约12小时，或在室温下解冻4小时
-解冻后，悬浮液应澄清至略微不透明（无色至暗白色）；如果存在颗粒或变色，请勿使用
-不要摇动
-将适当剂量的剂量吸入注射器，并在室温下将注射器输送到输液位置； 8小时内使用；如果未在8小时内使用则丢弃

一般：
-在使用糖皮质激素期间可能需要更改疫苗接种时间表；建议预防呼吸道合胞病毒。

监控：
输液前：
-评估肝功能（临床检查，AST，ALT，总胆红素，凝血酶原时间）
-获得肌钙蛋白-I水平并进行抗AAV9抗体存在的基线测试；可能会重新测试抗AAV9抗体效价是否大于1:50
输液后：
-肝脏：第一个月每周进行一次临床检查，AST，ALT，总胆红素和凝血酶原时间，第二个月和第二个月每隔一周一次，直到结果无明显变化（正常临床检查，总胆红素，凝血酶原时间以及ALT和AST水平低于2 x正常上限）
-肌钙蛋白-I，每周第一个月，然后每月一次，第二和第三个月，直到水平恢复正常

患者建议：
-应指示护理人员报告任何肝损伤迹象，例如皮肤或眼睛发黄的白色；任何意外的瘀伤或出血都应报告。
-应指导护理人员报告错过的皮质类固醇剂量。
-如果患者出现病毒性呼吸道感染的迹象，护理人员应联系其医疗保健提供者。
-护理人员应注意，媒介脱落可能主要是通过身体废物发生的；输注后1个月内应采取的预防措施包括：将一次性尿布密封在一次性垃圾袋中，并丢弃到常规垃圾中；直接接触患者的身体废物时要注意适当的手部卫生。