帕蒂西兰

什么是patisiran？

Patisiran用于治疗患有遗传性甲状腺素转运蛋白介导的淀粉样变性（hATTR）的成年人的多发性神经病（全身多条神经损伤）。

Patisiran也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

遵循药品标签和包装上的所有说明。告诉您的每个医疗保健提供者所有您的医疗状况，过敏和您使用的所有药物。

在服药之前

使用patisiran之前，请先告知您的医生您的所有医疗状况或过敏反应。

尚不知道patisiran是否会伤害未出生的婴儿。告诉医生您是否怀孕或计划怀孕。

如果您怀孕了，您的名字可能会在怀孕登记簿中列出，以追踪patisiran对婴儿的影响。

使用这种药物母乳喂养可能并不安全。向您的医生询问任何风险。

patisiran如何服用？

给予Patisiran静脉注射。医疗保健提供者将每3周给您注射一次。

此药必须缓慢服用，输液可能需要80分钟才能完成。

告诉您的看护人，在注射patisiran后，您在IV针周围是否有灼痛，疼痛或肿胀。

可能会给您其他药物，以防止严重的副作用或输液反应。

您的医生可能会在您使用patisiran时服用额外的维生素A。仅服用医生处方的维生素A量，尤其是在您怀孕的情况下。过量服用维生素A会导致视力问题或其他严重的副作用。

如果您在服用维生素A时有视力障碍（尤其是晚上），请立即致电医生。

Patisiran剂量基于体重。如果体重增加或减少，您的剂量需求可能会改变。

您可能需要经常进行医学检查。即使您没有症状，测试也可以帮助您的医生确定这种药是否有效。您可能还需要经常进行眼科检查。

如果我错过剂量怎么办？

如果您错过预约patisiran注射的时间，请致电医生。

如果我服药过量怎么办？

由于patisiran是由医疗专业人员在医疗环境中提供的，因此服用过量的可能性不大。

使用patisiran时应避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

Patisiran副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

注射过程中可能会发生一些副作用。如果感到温暖，头晕，恶心，头晕或头痛，心跳加快，面部肿胀，胃痛，胸痛或呼吸困难，请告诉看护人。

常见的副作用可能包括：

• 感冒症状，如鼻塞，打喷嚏，喉咙痛。

这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

Patisiran剂量信息

淀粉样变性甲状腺素蛋白淀粉样变性的通常成人剂量：

剂量基于实际体重；应在输注开始前至少60分钟进行服药

体重少于100千克：每3周通过静脉输注0.3毫克/千克
体重100公斤或以上：每3周静脉输注30毫克

在最初的15分钟内，初始输注速度应约为1 mL / min，然后在其余输注时应提高至约3 mL / min；如果发生输液相关反应，则输液时间可能会延长；请参阅管理建议以获取输液说明

预防：在输液当天至少在输液开始前60分钟服用：
-对乙酰氨基酚500毫克口服
-IV皮质类固醇（例如地塞米松10毫克或同等水平）
-IV H1阻滞剂（例如苯海拉明50毫克或同等剂量）
-IV H2阻滞剂（例如雷尼替丁50 mg或同等水平）

评论：
-需要采取药物治疗以减少与输注相关的反应（IRR）的风险。
-如果没有或不能耐受静脉内的前药治疗，可以使用口服等效药物
-如果患者耐受输注，但对糖皮质激素类药物的用药有不良反应，则以2.5 mg的增量减少皮质类固醇，以最小的地塞米松IV剂量5 mg或等效
-一些患者可能需要额外或更高剂量的一种或多种处方药以降低IRR的风险。

用途：用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

哪些其他药物会影响patisiran？

其他药物可能会影响patisiran，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

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对于消费者

适用于patisiran：静脉注射液

需要立即就医的副作用

除了所需的效果，patisiran可能会引起一些不良影响。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用patisiran时，请立即咨询您的医生或护士是否有以下任何副作用：

比较普遍;普遍上

• 背疼
• 身体疼痛或疼痛
• 胸部紧迫感
• 发冷
• 咳嗽
• 呼吸困难
• 耳部充血
• 温暖的感觉
• 发热
• 头痛
• 失去声音
• 鼻充血
• 恶心
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红
• 流鼻涕
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 异常疲倦或虚弱
• 呕吐

不常见

• 模糊的视野
• 胸痛
• 咳嗽产生粘液
• 头晕
• 干眼症
• 晕倒
• 剧烈的心跳缓慢
• 在眼前看到漂浮的黑斑或物质

罕见

• 注射部位起泡，结,、发炎，瘙痒或变红，皮肤灼热，疼痛，发红或肿胀
• 皮肤颜色，疼痛，压痛或脚或腿肿胀的变化
• 龟裂，干燥，鳞屑状的皮肤

不需要立即就医的副作用

可能会发生patisiran的某些副作用，这些副作用通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

不常见

• Belching
• 自我或周围环境不断运动的感觉
• 胃灼热
• 消化不良
• 肌肉痉挛
• 旋转感
• 胃部不适，不适或疼痛

对于医疗保健专业人员

适用于patisiran：静脉注射液

一般

最常见的不良反应包括与输液有关的反应，例如潮红，背痛，恶心，腹痛，呼吸困难和头痛。 ^[参考]

心血管的

据报道房室心脏传导阻滞（2.7％）；在3个案例中，这是一个完整的AV块。

常见（1％至10％）：房室传导阻滞

呼吸道

上呼吸道感染包括鼻咽炎，上呼吸道感染，呼吸道感染，咽炎，鼻炎，鼻窦炎，病毒性上呼吸道感染，上呼吸道充血。据报道，接受安慰剂治疗的患者中有21％患有上呼吸道感染。

非常常见（10％或更多）：上呼吸道感染（29％）

常见（1％至10％）：呼吸困难，支气管炎

眼科

常见（1％至10％）：干眼，视力模糊，玻璃体漂浮物

肌肉骨骼

常见（1％至10％）：肌肉痉挛，关节痛

其他

普通（1％至10％）：眩晕

皮肤科

常见（1％至10％）：红斑

胃肠道

常见（1％至10％）：消化不良

免疫学的

没有证据表明抗药物抗体的存在会影响该药物的临床功效，安全性或药代动力学或药效动力学特征，但是，数据有限。

常见（1％至10％）：抗体形成

本地

输注相关反应（IRR）包括但不限于：关节痛或疼痛（包括背部，颈部或肌肉骨骼疼痛），潮红（包括面部或皮肤红斑疼痛），恶心，腹痛，呼吸困难或咳嗽，胸闷或胸痛，头痛，皮疹，发冷，头晕，疲劳，心率或心increased增加，低血压，高血压和面部浮肿。在临床试验期间，所有患者均接受了处方药治疗。大多数经历IRR的患者在前2次输注中都经历过IRR。 IRR导致5％的患者输液中断，导致永久中断的患者不到1％。最常见的IRR是潮红，背痛，恶心，腹痛，呼吸困难和头痛。输注过程中发生了严重的低血压和晕厥反应。少于0.5％的输液中观察到外渗;体征和症状包括静脉炎或血栓性静脉炎，输注或注射部位肿胀，皮炎（皮下炎症），蜂窝组织炎，红斑或注射部位发红，灼热感或注射部位疼痛。

非常常见（10％或更多）：与输液有关的反应（19％）

罕见（0.1％至1％）：外渗

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人剂量用于淀粉样变性甲状腺素蛋白淀粉样变性病

剂量基于实际体重；应在输注开始前至少60分钟进行服药

体重少于100千克：每3周通过静脉输注0.3毫克/千克
体重100公斤或以上：每3周静脉输注30毫克

在最初的15分钟内，初始输注速度应约为1 mL / min，然后在其余输注时应提高至约3 mL / min；如果发生输液相关反应，则输液时间可能会延长；请参阅管理建议以获取输液说明

预防：在输液当天至少在输液开始前60分钟服用：
-对乙酰氨基酚500毫克口服
-IV皮质类固醇（例如地塞米松10毫克或同等水平）
-IV H1阻滞剂（例如苯海拉明50毫克或同等剂量）
-IV H2阻滞剂（例如雷尼替丁50 mg或同等水平）

评论：
-需要采取药物治疗以减少与输注相关的反应（IRR）的风险。
-如果没有或不能耐受静脉内的前药治疗，可以使用口服等效药物
-如果患者耐受输注，但对糖皮质激素类药物的用药有不良反应，则以2.5 mg的增量减少皮质类固醇，以最小的地塞米松IV剂量5 mg或等效
-一些患者可能需要额外或更高剂量的一种或多种处方药以降低IRR的风险。

用途：用于治疗遗传性甲状腺素介导的淀粉样变性的多发性神经病。

肾脏剂量调整

轻度或中度肾功能不全：不建议调整
严重肾功能不全（CrCl低于30 mL / min）：无可用数据

肝剂量调整

轻度肝功能损害（胆红素为正常[1xULN]上限的1倍，AST小于1 x ULN；或胆红素大于1且小于1.5 x ULN）：不建议调整
中度至重度肝功能损害：无可用数据

预防措施

禁忌症：无

未确定18岁以下患者的安全性和疗效。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-该药物应由医疗专业人员进行管理
-所有患者均应接受处方药治疗，以减少输注相关反应（IRR）的风险

静脉输液
-使用专用输液器，其输液器包含1.2微米聚醚砜在线输液过滤器和不含邻苯二甲酸二（2-乙基己基）酯（不含DHEP）的输液器
-通过自由流动的静脉通路进行管理；监测可能的渗透；涉嫌外流应根据当地非农操作标准进行管理
-在最初的15分钟内，初始输注速率应约为1 mL / min，然后在其余输注中增加至约3 mL / min
-如果发生IRR，则输注时间可能会延长
-完成输液后冲洗线

错过剂量：如果错过剂量，应尽快服用
-如果在错过剂量的3天内给药，可以按原定时间表恢复给药
-如果在错过剂量后超过3天给药，则每3周继续给药，此后

储存要求：
-小瓶应在36F至46F（2C至8C）的温度下冷藏保存；不要冻结；如果冻结则丢弃
-可以在室温（最高77F [25C]）下保存14天

重构/准备技术：
-给药前应过滤此药物（0.45微米聚醚砜注射器），并在0.9％氯化钠（总体积200 mL）输液袋中稀释
-输液袋应不含邻苯二甲酸二（2-乙基己基）酯（不含DHEP）
-轻轻倒袋混合溶液；不要摇请勿与其他药物混合或稀释
-制备后应立即施用稀释液；但是，可以在室温（最高86F [30C]）下保存长达16小时（包括输注时间）；不要冻结

一般：
-血清TTR是视黄醇结合蛋白的载体（参与血液中维生素A的运输）；治疗超过18个月时，血清视黄醇结合蛋白平均降低了45％，血清维生素A降低了62％。

监控：
-监测输液相关反应
-监测维生素A缺乏症

患者建议：
-患者应了解可能发生与输液有关的反应，并且将提供处方药以减少反应的机会。
-患者应了解治疗会导致血清维生素A水平降低，患者需要补充建议的每日维生素A补充量。
-出现提示维生素A缺乏症的眼部症状（例如，夜视或夜盲症，持续干眼，眼睛发炎，角膜发炎或溃疡，角膜增厚或角膜穿孔）的患者应通知其医疗保健专业人员。
-即将怀孕或打算怀孕的患者应与他们的医疗保健提供者交谈。