里斯迪普兰

什么是risdiplam？

Risdiplam用于治疗遗传性疾病，称为脊髓性肌萎缩症（身体运动所需的肌肉虚弱和消瘦）。

Risdiplam适用于至少2个月大的成人和儿童。

Risdiplam也可用于本药物指南中未列出的目的。

重要信息

遵循药品标签和包装上的所有说明。告诉您的每个医疗保健提供者所有您的医疗状况，过敏和您使用的所有药物。

在服药之前

Risdiplam未获准用于2个月以下的儿童。

告诉医生您是否曾经有肝脏问题。

开始此治疗之前，您可能需要接受阴性的妊娠试验。告诉医生您是否打算怀孕。

Risdiplam可能会伤害未出生的婴儿。在使用risdiplam期间以及上次服药后至少1个月内，应使用有效的节育措施防止怀孕。如果您怀孕，请立即告诉您的医生。

Risdiplam可能会影响男性的生育能力（生育能力）。如果您担心这种风险，请咨询您的医生。

我应该如何服用risdiplam？

遵循处方标签上的所有说明，并阅读所有用药指南或说明表。完全按照指示使用药物。

医护人员会教您如何正确准备每日剂量。阅读并认真遵循您的药物随附的所有使用说明。

Risdiplam以液体形式提供，必须在药房进行混合。不要以粉末形式使用这种药物。如果您以粉末形式收到药物，请您的药剂师为您混合药物。

仔细测量risdiplam。仅使用提供的一个定量注射器（选择正确剂量的注射器尺寸）。请勿使用厨房勺子或任何其他药物剂量测量设备。

仅在准备好给药时才准备剂量。将risdiplam放入口服注射器后，您必须在5分钟内服药。如果在5分钟内未给予，则倒出液体并准备新剂量。

每天饭后总是在饭后服用这种药。

如果使用risdiplam的孩子是母乳喂养，则在喂奶后服用该药物。请勿将risdiplam与婴儿配方奶粉或牛奶混合。

为确保吞下全部剂量，服药后喝一杯水。

如果没有吞服全部剂量，或者如果您在服用risdiplam后不久呕吐，请勿再服用另一剂。等到您的下一个预定剂量时间再服药。

如果您通过鼻胃或胃造口术管给予这种药物，您的医生应首先检查该管。遵循所有有关如何通过管给予risdiplam的指示，每次服药后用水冲洗管。

避免使这种药物进入您的眼睛或皮肤。如果发生这种情况，请用肥皂和水清洗皮肤或用水冲洗眼睛。

口服注射器是可重复使用的。每次使用后都要清洗注射器，并使其风干。如果您的注射器丢失或损坏，请致电您的药剂师换一个。

将risdiplam直立放置在冰箱的原瓶中。避光，不要冻结。不使用时，请保持瓶子密闭。如果自药房混合以来已超过64天，则丢弃所有未使用的液体。

Risdiplam的剂量基于儿童的体重。您的孩子的剂量需求会随着孩子的成长和体重增加而变化。

未经医生建议，请勿停止服用risdiplam或更改剂量。

如果我错过剂量怎么办？

请尽快使用药物，但如果延迟服药时间超过6小时，请跳过错过的剂量。第二天返回常规时间表。不要一次使用两次。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

服用risdiplam时应避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

Risdiplam副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

如果您有以下情况，请立即致电您的医生：

• 小便时疼痛或灼痛；要么

• 肺部感染的迹象-发烧，咳嗽，有粘液，胸痛，呼吸困难。

常见的副作用可能包括：

• 发烧，肺部感染；

• 恶心，呕吐;

• 腹泻，便秘；

• 皮疹;要么

• 感冒症状，如鼻塞，打喷嚏，喉咙痛。

这不是完整的副作用列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

Risdiplam剂量信息

成年人脊髓性肌肉萎缩症的常用剂量：

每天口服5 mg

评论：
-有关剂量制备和给药的重要信息，请参阅其他评论/给药建议。

用途：用于治疗脊髓性肌萎缩症。

脊髓性肌萎缩症的常用儿科剂量：

2个月至少于2年：每天口服0.2 mg / kg

2岁及以上体重少于20公斤：每天口服0.25毫克/公斤

2岁及以上体重20公斤或以上：每天5毫克口服

评论：
-有关剂量制备和给药的重要信息，请参阅其他评论/给药建议。

用途：用于治疗2个月以上的患者的脊髓性肌萎缩。

还有哪些其他药物会影响risdiplam？

其他药物可能会影响risdiplam，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

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对于消费者

适用于risdiplam：口服液

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

如果您有以下情况，请立即致电您的医生：

• 小便时疼痛或灼痛；要么

• 肺部感染的迹象-发烧，咳嗽，有粘液，胸痛，呼吸困难。

常见的副作用可能包括：

• 发烧，肺部感染；

• 恶心，呕吐;

• 腹泻，便秘；

• 皮疹;要么

• 感冒症状，如鼻塞，打喷嚏，喉咙痛。

这不是完整的副作用列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

对于医疗保健专业人员

适用于risdiplam：口服液

一般

报道最多的不良事件包括发烧，腹泻和皮疹。另外，在婴儿期发作的脊髓性肌萎缩症患者中，还报告了上呼吸道感染，肺炎，便秘和呕吐。 ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：腹泻（17％），便秘，呕吐

常见（1％至10％）：口腔溃疡和口疮

其他

很常见（10％或更高）：发烧（22％）

皮肤科

很常见（10％或以上）：皮疹（17％）

皮疹包括皮疹，红斑，丘疹黄斑丘疹，皮疹红斑，皮疹流行，过敏性皮炎和毛囊炎的报告。

呼吸道

呼吸道感染包括鼻咽炎，鼻炎和呼吸道感染的报道。

非常常见（10％或更多）：上呼吸道感染，肺炎

肌肉骨骼

常见（1％至10％）：关节痛

泌尿生殖

常见（1％至10％）：尿路感染

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

脊髓性肌萎缩症的成人剂量

每天口服5 mg

评论：
-有关剂量制备和给药的重要信息，请参阅其他评论/给药建议。

用途：用于治疗脊髓性肌萎缩症。

脊髓性肌萎缩症的常规儿科剂量

2个月至少于2年：每天口服0.2 mg / kg

2岁及以上体重少于20公斤：每天口服0.25毫克/公斤

2岁及以上体重20公斤或以上：每天5毫克口服

评论：
-有关剂量制备和给药的重要信息，请参阅其他评论/给药建议。

用途：用于治疗2个月以上的患者的脊髓性肌萎缩。

肾脏剂量调整

不建议调整

肝剂量调整

不建议

剂量调整

老年人：临床研究未纳入65岁及65岁以上的患者，以确定反应是否不同。谨慎使用

预防措施

禁忌症：无

小于2个月的患者尚未确定安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-每天大约在同一时间每天口服一次；服药后吞咽水以确保药物已完全吞服
-应使用口服注射器测量剂量；首次给药前应向患者/护理人员证明剂量的准备和给药
-一旦准备好剂量，则必须在5分钟内服用；如果5分钟内未服用剂量，请从口服注射器中丢弃剂量并准备新剂量

婴儿：
-对于母乳喂养的婴儿，在母乳喂养后服用剂量
-此药不应与配方奶或牛奶混合

鼻胃管或胃造口管：
-该药物可通过NG或G管给药；服药后应用水冲洗试管

剂量不足：如果错过剂量，则仍在错过剂量的6小时内尽快给药，并于第二天恢复常规给药计划；否则，跳过错过的剂量，并在第二天恢复常规剂量

呕吐剂量或未完全吞服：如果已吐出全部剂量或未完全吞咽，则应指示患者等到第二天再按计划的时间服用下一次剂量。不要再服用另一剂来弥补失去的剂量

药剂师的口服溶液的制备：
-处理产品时要小心；请参阅制造商产品信息以获取具体的重组说明
-在分配给患者之前应重新配制产品

储存要求：
-使用前：在室温（59F至86F [15C至30C]）下，将干粉存放在原始纸箱中
-复原后：放入冰箱中的原始琥珀色瓶中（36F至46F [2C也是8C]）；复原后可稳定64天

一般：
-由于该药物主要在肝脏中代谢，并且尚未评估肝功能不全患者的安全性和疗效，因此不建议在肝功能不全患者中使用此药。

患者建议：
-应指导患者阅读美国FDA批准的患者标签（患者信息和使用说明）。
-患者/护理人员应从药房以液体溶液形式接受此药物；如果瓶子是粉末，则应联系药房进行更换。
-应建议有生育能力的妇女在治疗过程中和停药后1个月内使用有效的避孕措施；妇女如果怀孕或计划怀孕，应立即通知其保健提供者。
-男性患者应了解在治疗过程中其生育能力可能会受到损害。