Taliglucerase alfa（静脉注射）

tal-i-GLOOSERase AL-fa

常用品牌名称

在美国

• Elylyso

可用的剂型：

• 溶液粉

治疗类别：酶替代

药理类别：酶

taliglucerase alfa的用途

Taliglucerase alfa注射剂用于1型Gaucher病的长期治疗。这种疾病是由于体内缺乏称为葡萄糖脑苷脂酶的某种酶引起的。该酶是人体正确使用脂肪所必需的，如果不存在该酶，脂肪就会在人体的某些部位积聚。 Taliglucerase alfa替代了缺失的酶，帮助人体处理脂肪。

Taliglucerase alfa只应在医生的指导下或在医生的直接指导下给药。

使用taliglucerase alfa之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于taliglucerase alfa，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生，您是否曾经对taliglucerase alfa或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

对于年龄在4岁以下的儿童中，年龄与他利他酶注射液的作用之间的关系尚未进行适当的研究。安全性和有效性尚未确定。

老年医学

尽管尚未在老年人群中进行年龄与他克他苷酯酶注射作用的关系的适当研究，但迄今为止，尚无文献记载老年性问题。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能同时使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论您将药物与食物，酒精或烟草一起使用的情况。

正确使用taliglucerase alfa

护士或其他经过培训的卫生专业人员将在医院或诊所为您或您的孩子提供taliglucerase alfa。 Taliglucerase alfa是通过一根静脉内的针头给予的。

通常每两周给予一次他格葡糖苷酶α。每次处理通常需要60到120分钟。

您或您的孩子也可能会接受药物治疗，以防止注射产生不良影响。

使用taliglucerase alfa时的注意事项

在您或您的孩子接受药物治疗时，医生应仔细检查您，这一点非常重要。这是为了确保taliglucerase alfa正常工作，并且不会引起不良影响。

Taliglucerase alfa可能引起严重的过敏反应，包括过敏反应。过敏反应需要立即就医。此反应最严重的征兆是非常快速或不规则的呼吸，喘着粗气，喘息或昏厥。其他体征可能包括面部皮肤的颜色变化，非常快速但不规则的心跳或搏动，皮肤上的蜂巢样肿胀以及眼睑或眼睛周围的浮肿或肿胀。如果出现这些副作用，请立即获得紧急帮助。

Taliglucerase alfa的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 胸部紧迫感
• 头晕
• 温暖的感觉
• 荨麻疹或伤口，瘙痒或皮疹
• 喉咙发炎
• 面部，眼睑，嘴唇，舌头，喉咙，手，腿，脚或性器官上的大型蜂巢状肿胀
• 恶心或呕吐
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红
• 皮肤发红

不常见

• 模糊的视野
• 混乱
• 咳嗽
• 吞咽困难
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，头晕或头昏眼花
• 快速的心跳
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 出汗
• 异常疲倦或虚弱

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 移动困难
• 温暖的感觉
• 头痛
• 肌肉疼痛或僵硬
• 关节疼痛

发病率未知

• 出血，起泡，灼热，寒冷，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，压痛，刺痛，溃疡或注射部位的温度

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

综上所述

taliglucerase alfa的常见副作用包括：关节痛，背痛和头痛。其他副作用包括：乏力，胸部不适，胸痛，疲劳，血压升高，荨麻疹，皮肤红斑和潮红。有关不良影响的完整列表，请参见下文。

对于消费者

适用于taliglucerase alfa：溶液用静脉粉

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，taliglucerase alfa可能引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用taliglucerase alfa时，请立即与您的医生或护士联系，看是否有以下任何副作用：

比较普遍;普遍上

• 胸部紧迫感
• 头晕
• 温暖的感觉
• 荨麻疹或伤口，瘙痒或皮疹
• 喉咙发炎
• 面部，眼睑，嘴唇，舌头，喉咙，手，腿，脚或性器官上的大型蜂巢状肿胀
• 恶心或呕吐
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红
• 皮肤发红

不常见

• 模糊的视野
• 混乱
• 咳嗽
• 吞咽困难
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 快速的心跳
• 眼睑或眼睛，面部，嘴唇或舌头周围浮肿或肿胀
• 出汗
• 异常疲倦或虚弱

不需要立即就医的副作用

他克他苷酶的某些副作用可能会发生，通常不需要医治。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 移动困难
• 温暖的感觉
• 头痛
• 肌肉疼痛或僵硬
• 关节疼痛

发病率未知

• 出血，起泡，灼热，寒冷，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，压痛，刺痛，溃疡或注射部位的温度

对于医疗保健专业人员

适用于taliglucerase alfa：静脉注射粉剂

一般

最常见的副作用是头痛，关节痛，四肢疼痛，疲劳，恶心，头晕，瘙痒，潮红，腹痛，呕吐，背痛和皮疹。 ^[参考]

胃肠道

非常常见（10％或更多）：呕吐，腹痛

常见（1％至10％）：恶心，腹泻

未报告频率：胃肠道炎症^[参考]

过敏症

非常常见（10％或更多）：过敏反应（包括过敏反应； 29％）

未报告频率：III型免疫介导的固定药物喷发

上市后报告：过敏反应^[参考]

在临床试验中，有29％的患者出现超敏反应（包括过敏反应）。这些反应在输注开始后最多3个小时内发生。在某些患者中报告了严重的超敏反应（包括过敏反应）。在临床试验中，3％的患者有与过敏反应一致的体征/症状；这些反应发生在输液过程中。 ^[参考]

肌肉骨骼

非常常见（10％或更多）：关节痛（最高13％），四肢疼痛（最高10％）

常见（1％至10％）：背痛，骨痛

未报告频率：肌肉痉挛^[参考]

免疫学的

非常常见（10％或更多）：开发抗药物抗体（高达53％），中和抗体（10.3％） ^[参考]

神经系统

很常见（10％或更多）：头痛（高达19％）

常见（1％至10％）：头晕，感觉异常

未报告频率：震颤^[参考]

其他

与输液有关的反应最常在输液后24小时内发生，包括关节痛，头痛，呕吐，潮红，瘙痒，四肢疼痛，肺动脉高压，腹泻，胸口不适，发烫，肌肉痉挛，震颤，喉咙刺激，红斑和皮疹。 ^[参考]

常见（1％至10％）：疲劳，潮红，周围水肿，输注反应，体重增加

频率未报告：胸部不适，感觉发烫^[参考]

皮肤科

常见（1％至10％）：瘙痒，红斑，皮疹，荨麻疹^[参考]

呼吸道

常见（1％至10％）：喉咙刺激，鼻漏，打喷嚏

未报告频率：肺动脉高压^[参考]

肝的

常见（1％至10％）：ALT增加^[参考]

本地

常见（1％至10％）：输液部位疼痛^[参考]

眼科

常见（1％至10％）：眼睛瘙痒，眼睛肿胀，流泪增加^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

成人高雪氏病的常用剂量

未经处理：
-初始剂量：每两周静脉注射60单位/公斤

来自伊米苷酶的转化：
-对于使用稳定剂量的伊米苷酶的患者：每隔一周以相同单位/ kg剂量开始IV

剂量调整应基于个人的治疗目标
-一项临床研究评估了每隔一周静脉注射9.5至60单位/ kg的剂量

评论：
-每隔一周在60至120分钟内静脉输注；在成年患者中，应使用1.2 mL /分钟的初始输注速度。
-确定了输液耐受性后，可以增加输液速度，但不应超过建议的最大输液速度2.2 mL /分钟；输液应至少持续60分钟。

用途：用于确诊为1型高雪氏病的患者的长期酶替代疗法（ERT）

戈谢病的常用儿科剂量

4岁或以上：
天真的治疗方法：
-初始剂量：每两周静脉注射60单位/公斤

来自伊米苷酶的转化：
-对于使用稳定剂量的伊米苷酶的患者：每隔一周以相同单位/ kg剂量开始IV

剂量调整应基于个人的治疗目标
-一项临床研究评估了每隔一周静脉注射9.5至60单位/ kg的剂量

评论：
-每隔一周在60至120分钟内静脉输注；在成年患者中，应使用1.2 mL /分钟的初始输注速度。
-确定了输液耐受性后，可以增加输液速度，但不应超过建议的最大输液速度2.2 mL /分钟；输液应至少持续60分钟。

用途：用于确诊1型戈谢病的4岁或4岁以上患者的长期酶替代疗法（ERT）

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

禁忌症：
-没有

未确定4岁以下患者的安全性和疗效。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-每隔一周至少输注60分钟
-由于有潜在的过敏反应，应在给药期间随时获得适当的医疗支持

成人：
-初始输注速度：1.2 mL /分钟
-一旦建立容忍度，可能会增加比率
-最大输液速度：2毫升/分钟
儿科：
-初始输注速度：1 mL /分钟
-一旦建立公差，可能会增加
最大输液速度：2 mL / min

重构/准备技术：
-应在卫生保健专业人员的监督下进行准备；咨询产品标签以获取更多说明
-用5.1 mL注射用无菌水重新配制每个小瓶，使其浓度为40单位/ mL，可提取体积为5 mL；重建后，轻轻混合小瓶，不要摇动
-再用0.9％氯化钠稀释至最终体积为100或200 mL
-稀释和稀释后，通过静脉输注给药；通过在线低蛋白结合0.2微米过滤器过滤

储存要求：
-存放在2C至8C（36F至46F）的冰箱中;避光
-一旦从冰箱中取出小瓶，必须在24小时内重新使用；不要加热或微波炉。
-再生产品：在避光条件下，可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时，在未受光照的情况下可在20C至25C（68F至77F）下最多保存4小时
-稀释产品：在避光的条件下，可在2C至8C（36F至46F）下最多存储24小时
-复原和稀释产品的总储存时间不得超过24小时
-不要冻结

监控：
-超敏性：过敏反应和/或与输注相关的反应（输注期间和之后）的体征/症状

患者咨询：
-患者和护理人员应了解，在治疗过程中可能发生与输液相关的过敏反应，包括过敏反应。
-应告知患者和护理人员过敏反应和超敏反应的体征和症状，并应指导患者和体征出现症状和体征时寻求医疗护理。