葡糖醛酸酶

什么是维拉苷酶α？

Velaglucerase alfa含有一种健康人体内天然存在的酶。有些人由于遗传病而缺乏这种酶。 Velaglucerase alfa可帮助替代I型Gaucher病患者的这种缺失酶。

高雪氏病是一种遗传病，其中人体缺乏分解某些脂肪物质（脂质）所需的酶。脂质会在体内堆积，引起诸如容易瘀伤或出血，虚弱，贫血，骨骼或关节疼痛，肝脏或脾脏肿大或容易骨折的骨骼变弱等症状。

Velaglucerase可以改善I型Gaucher病患者的肝脏，脾脏，骨骼和血细胞状况。但是，维拉苷酶不能治愈这种情况。

Velaglucerase也可用于本药物指南中未列出的目的。

重要信息

输注维拉苷酶α期间或之后可能会发生过敏反应。如果您有任何严重过敏反应的迹象，例如头痛，头晕，发烧，恶心，感觉虚弱或疲倦，以及感觉可能昏倒，请立即告诉您的护理人员或获得紧急医疗帮助。

在服药之前

告诉医生您是孕妇还是母乳喂养。

尚不知道α维拉苷酶是否会伤害未出生的婴儿。但是，怀孕期间未经治疗的I型Gaucher病可能会引起并发症，例如流产或死胎。 I型高雪氏病在怀孕期间也可能变得更糟，并且可能导致母亲和婴儿的医疗问题。用维拉苷酶α治疗该疾病的益处可能超过给婴儿带来的任何风险。

Velaglucerase alfa不允许4岁以下的任何人使用。

怎样给予维拉苷酶α？

Velaglucerase alfa以静脉输注的方式给予。医护人员会给您注射。

Velaglucerase alfa通常每隔一周服用一次。遵循医生的剂量说明。

Velaglucerase alfa必须缓慢服用，输液可能需要至少1个小时才能完成。

Velaglucerase alfa剂量基于体重（尤其是儿童和青少年）。如果体重增加或减少，您的剂量需求可能会改变。

如果我错过剂量怎么办？

如果您错过维拉苷酶α注射液的预约服务，请致电医生。

如果我服药过量怎么办？

由于维拉苷酸酶α是由医疗专业人员在医疗环境中给予的，因此服用过量的可能性不大。

服用维拉苷酶α时应该避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

Velaglucerase alfa的副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：发热;胸部不适，呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

输注维拉苷酶α期间或之后不久可能会发生过敏反应。如果您有任何严重过敏反应的迹象，例如头痛，头晕，发烧，恶心，感觉虚弱或疲倦，以及感觉可能昏倒，请立即告诉您的护理人员或获得紧急医疗帮助。

常见的副作用可能包括：

• 头痛;

• 头晕;

• 感到虚弱或疲倦；

• 恶心，胃痛；

• 关节痛，背痛；要么

• 发热。

这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

Velaglucerase alfa剂量信息

成人高雪氏病的常用剂量：

刚开始接受酶替代疗法（ERT）的患者的起始剂量：每两周静脉注射60单位/ kg

从伊米苷酶转换为维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的患者，可以在上次伊米苷酶剂量后2周以先前的伊米苷酶剂量开始使用此药物，以进行切换。

评论：
-该药物应在医疗专业人员的监督下以60分钟静脉输注的方式给药。

用途：用于患有1型Gaucher病的患者的长期ERT

戈谢病的常用儿科剂量：

4岁或以上：
-未接受ERT的患者的起始剂量：每隔一周静脉注射60单位/ kg

-从伊米苷酶转为维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的患者，可以在上次伊米苷酶剂量后2周以先前的伊米苷酶剂量开始用药。

评论：
-该药物应在医疗专业人员的监督下以60分钟静脉输注的方式给药。

用途：用于患有1型Gaucher病的患者的长期ERT

还有哪些其他药物会影响维拉苷酶α？

其他药物可能会影响维拉苷酶α，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

版权所有1996-2018 Cerner Multum，Inc.版本：4.01。

对于消费者

适用于维拉苷酶α：用于溶液的静脉粉

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，维拉苷酶α可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用维拉苷酶α时，如果有下列任何副作用，请立即咨询医生或护士：

比较普遍;普遍上

• 身体酸痛或疼痛
• 咳嗽
• 呼吸困难
• 头晕
• 耳部充血
• 面部肿胀
• 发烧或发冷
• 头痛
• 失去声音
• 鼻充血
• 恶心或呕吐
• 流鼻涕
• 气促
• 皮疹
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 异常疲倦或虚弱

不常见

• 模糊的视野
• 骨痛
• 混乱
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 快速，剧烈或不规则的心跳或脉搏
• 紧张
• 放置针头的皮肤下出现疼痛，瘙痒，灼痛，肿胀或肿块
• 敲打耳朵
• 缓慢或快速的心跳
• 出汗

不需要立即就医的副作用

维拉苷酶α的一些副作用可能会发生，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 背疼
• 关节痛
• 力量不足或丧失

不常见

• 温暖的感觉
• 荨麻疹
• 瘙痒
• 皮肤发红
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红

对于医疗保健专业人员

适用于维拉苷酶α：静脉注射粉剂

一般

最常见的副作用是超敏反应/输注相关反应。报告的最严重的副作用是超敏反应。 ^[参考]

过敏症

非常常见（10％或更高）：超敏反应（高达52％）

未报告频率：过敏反应，类过敏反应^[参考]

术语“超敏反应”包括与药物输注相关的事件，并在不超过24小时内发生，包括至少1例过敏反应。

过敏反应最常见的症状是头痛，头晕，低血压，高血压，恶心，疲劳/乏力和发热。反应一般较轻。在未接受过治疗的患者中，发病通常发生在治疗的前6个月，并且随着时间的流逝很少发生。 ^[参考]

神经系统

非常常见（10％或更高）：头痛（高达35％），头晕（高达22％）

未报告频率：感觉异常^[参考]

其他

非常常见（10％或更高）：发热/体温升高（高达22％），乏力/疲劳（13％），与输液相关的反应

常见（1％至10％）：冲洗

未报告频率：周围水肿，流感样疾病^[参考]

胃肠道

很常见（10％或更多）：腹痛（高达19％）

常见（1％至10％）：恶心，上腹部疼痛

未报告频率：腹泻，呕吐^[参考]

肌肉骨骼

非常常见（10％或更多）：背痛（最高18％），膝关节疼痛（最高15％），关节痛，骨痛

未报告频率：肌肉痉挛，肌痛，颈部疼痛^[参考]

血液学

非常常见（10％或更多）：延长部分凝血活酶激活时间（最高11％） ^[参考]

心血管的

常见（1％至10％）：心动过速，高血压，低血压^[Ref]

皮肤科

常见（1％至10％）：皮疹，荨麻疹

未报告频率：过敏性皮炎，花斑癣，瘙痒^[参考]

免疫学的

常见（1％至10％）：维拉苷酸酶α的IgG抗体，对中和抗体呈阳性^[参考]

呼吸道

未报告频率：流行性感冒，鼻咽炎，鼻炎，支气管炎，咳嗽，鼻st

泌尿生殖

未报告频率：膀胱炎，尿路感染

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

成人高雪氏病的常用剂量

刚开始接受酶替代疗法（ERT）的患者的起始剂量：每两周静脉注射60单位/ kg

从伊米苷酶转换为维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的患者，可以在上次伊米苷酶剂量后2周以先前的伊米苷酶剂量开始使用此药物，以进行切换。

评论：
-该药物应在医疗专业人员的监督下以60分钟静脉输注的方式给药。

用途：用于患有1型Gaucher病的患者的长期ERT

戈谢病的常用儿科剂量

4岁或以上：
-未接受ERT的患者的起始剂量：每隔一周静脉注射60单位/ kg

-从伊米苷酶转为维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的患者，可以在上次伊米苷酶剂量后2周以先前的伊米苷酶剂量开始用药。

评论：
-该药物应在医疗专业人员的监督下以60分钟静脉输注的方式给药。

用途：用于患有1型Gaucher病的患者的长期ERT

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

剂量调整

可以根据每个患者的治疗目标的实现和维持情况来调整剂量。

预防措施

未确定4岁以下患者的安全性和疗效。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-在60分钟内通过在线低蛋白结合0.2微米过滤器管理稀释溶液；给药期间应随时提供适当的医疗支持。
-对于有与先前输液有关的超敏症状的患者，考虑用抗组胺药和/或皮质类固醇进行预处理。
-重建小瓶后24小时内完成输液。

储存要求：
-不要冻结。
-避光。
-冻干粉：储存于2C至8C（36F至46F）。
-复溶溶液，稀释溶液：如果不能立即使用，则可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时

重构/准备技术：
-应咨询制造商的产品信息。

IV兼容性：
-不得在同一输液管中将这种药物与其他产品一起输注；与其他产品的兼容性尚未评估。