Velaglucerase alfa（静脉注射）

vel-a-GLOO-ser-ase AL-fa

常用品牌名称

在美国

• 虚拟专用网

可用的剂型：

• 溶液粉

治疗类别：酶替代

药理类别：酶

用于维拉苷酶α

Velaglucerase alfa注射剂用于治疗1型高雪氏病。该疾病是由于体内缺乏某种酶（葡糖脑苷脂酶）引起的。该酶是人体正确使用脂肪所必需的，如果不存在该酶，脂肪就会在人体的某些部位积聚。 Velaglucerase alfa替代了缺失的酶，帮助人体处理脂肪。

Velaglucerase alfa仅在您医生的处方下提供。

在使用维拉苷酶α之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于维拉苷酶α，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生您是否对维拉苷酶α或任何其他药物有任何异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

迄今进行的适当研究尚未显示出儿科特异性问题，该问题会限制维拉苷酶α注射剂在4至17岁儿童中的有效性。但是，尚未确定4岁以下儿童的安全性和有效性。

老年医学

迄今为止进行的适当研究尚未显示出老年人特异性问题，这些问题会限制维拉苷酸酶α注射剂在老年人中的有效性。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能同时使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论您将药物与食物，酒精或烟草一起使用的情况。

正确使用阿尔法维拉苷酶

护士或其他受过训练的保健专业人员将在您的医院或诊所为您或您的孩子提供法维拉苷酶。 Velaglucerase alfa是通过一根静脉内的针头给予的。

您或您的孩子也可能会接受药物治疗，以防止注射产生不良影响。

使用维拉苷酸酶α时的注意事项

非常重要的是，您的医生应定期检查您或您的孩子的病情，以确保维拉苷酶alfa正常工作。可能需要进行血液检查以检查不良影响。

如果您或您的孩子出现皮疹，荨麻疹或对维拉苷酶α的任何过敏反应，请尽快与您的医生联系。

Velaglucerase alfa可能会引起罕见但严重的过敏反应，称为输注反应。这可能会危及生命，需要立即就医。如果您或您的孩子开始咳嗽，吞咽困难，头晕，心跳加快，头痛，喘息，呼吸困难，胸闷，脸或手肿胀，发烧，发冷，瘙痒或荨麻疹，请立即告诉医生接受维拉苷酶α治疗时，出现恶心，恶心，异常疲倦或虚弱，头晕或昏厥。

Velaglucerase alfa的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起某些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 身体酸痛或疼痛
• 咳嗽
• 呼吸困难
• 头晕
• 耳部充血
• 面部肿胀
• 发烧或发冷
• 头痛
• 失去声音
• 鼻充血
• 恶心或呕吐
• 流鼻涕
• 气促
• 皮疹
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 异常疲倦或虚弱

不常见

• 模糊的视野
• 骨痛
• 混乱
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 快速，剧烈或不规则的心跳或脉搏
• 紧张
• 放置针头的皮肤下出现疼痛，瘙痒，灼痛，肿胀或肿块
• 敲打耳朵
• 缓慢或快速的心跳
• 出汗

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 背疼
• 关节痛
• 力量不足或丧失

不常见

• 温暖的感觉
• 荨麻疹
• 瘙痒
• 皮肤发红
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现其他任何影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

对于消费者

适用于维拉苷酶α：用于溶液的静脉粉

需要立即就医的副作用

连同其所需的作用，维拉苷酶α可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用维拉苷酶α时，如果有下列任何副作用，请立即咨询医生或护士：

比较普遍;普遍上

• 身体酸痛或疼痛
• 咳嗽
• 呼吸困难
• 头晕
• 耳部充血
• 面部肿胀
• 发烧或发冷
• 头痛
• 失去声音
• 鼻充血
• 恶心或呕吐
• 流鼻涕
• 气促
• 皮疹
• 打喷嚏
• 咽喉痛
• 异常疲倦或虚弱

不常见

• 模糊的视野
• 骨痛
• 混乱
• 从躺着或坐着的姿势突然起床时头晕，晕眩或头晕
• 快速，剧烈或不规则的心跳或脉搏
• 紧张
• 放置针头的皮肤下出现疼痛，瘙痒，灼痛，肿胀或肿块
• 敲打耳朵
• 缓慢或快速的心跳
• 出汗

不需要立即就医的副作用

维拉苷酶α的一些副作用可能会发生，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

比较普遍;普遍上

• 腹部或胃痛
• 背疼
• 关节痛
• 力量不足或丧失

不常见

• 温暖的感觉
• 荨麻疹
• 瘙痒
• 皮肤发红
• 脸部，脖子，手臂发红，偶尔上胸部发红

对于医疗保健专业人员

适用于维拉苷酶α：静脉注射粉剂

一般

最常见的副作用是超敏反应/输注相关反应。报告的最严重的副作用是超敏反应。 ^[参考]

过敏症

非常常见（10％或更高）：超敏反应（高达52％）

未报告频率：过敏反应，类过敏反应^[参考]

术语“超敏反应”包括与药物输注相关的事件，并在不超过24小时内发生，包括至少1例过敏反应。

过敏反应最常见的症状是头痛，头晕，低血压，高血压，恶心，疲劳/乏力和发热。反应一般较轻。在未接受过治疗的患者中，发病通常发生在治疗的前6个月，并且随着时间的流逝很少发生。 ^[参考]

神经系统

非常常见（10％或更高）：头痛（高达35％），头晕（高达22％）

未报告频率：感觉异常^[参考]

其他

非常常见（10％或更高）：发热/体温升高（高达22％），乏力/疲劳（13％），与输液相关的反应

常见（1％至10％）：冲洗

未报告频率：周围水肿，流感样疾病^[参考]

胃肠道

很常见（10％或更多）：腹痛（高达19％）

常见（1％至10％）：恶心，上腹部疼痛

未报告频率：腹泻，呕吐^[参考]

肌肉骨骼

非常常见（10％或更多）：背痛（最高18％），膝关节疼痛（最高15％），关节痛，骨痛

未报告频率：肌肉痉挛，肌痛，颈部疼痛^[参考]

血液学

非常常见（10％或更多）：延长部分凝血活酶激活时间（最高11％） ^[参考]

心血管的

常见（1％至10％）：心动过速，高血压，低血压^[Ref]

皮肤科

常见（1％至10％）：皮疹，荨麻疹

未报告频率：过敏性皮炎，花斑癣，瘙痒^[参考]

免疫学的

常见（1％至10％）：维拉苷酸酶α的IgG抗体，对中和抗体呈阳性^[参考]

呼吸道

未报告频率：流行性感冒，鼻咽炎，鼻炎，支气管炎，咳嗽，鼻st

泌尿生殖

未报告频率：膀胱炎，尿路感染

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

成人高雪氏病的常用剂量

刚开始接受酶替代疗法（ERT）的患者的起始剂量：每两周静脉注射60单位/ kg

从伊米苷酶转换为维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的患者，可以在上次伊米苷酶剂量后2周以先前的伊米苷酶剂量开始使用此药物，以进行切换。

评论：
-该药物应在医疗专业人员的监督下以60分钟静脉输注的方式给药。

用途：用于患有1型Gaucher病的患者的长期ERT

戈谢病的常用儿科剂量

4岁或以上：
-未接受ERT的患者的起始剂量：每隔一周静脉注射60单位/ kg

-从伊米苷酶转为维拉苷酶α：目前正在接受稳定剂量伊米苷酶治疗的患者，可以在上次伊米苷酶剂量后2周以先前的伊米苷酶剂量开始用药。

评论：
-该药物应在医疗专业人员的监督下以60分钟静脉输注的方式给药。

用途：用于患有1型Gaucher病的患者的长期ERT

肾脏剂量调整

数据不可用

肝剂量调整

数据不可用

剂量调整

可以根据每个患者的治疗目标的实现和维持情况来调整剂量。

预防措施

未确定4岁以下患者的安全性和疗效。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-在60分钟内通过在线低蛋白结合0.2微米过滤器管理稀释溶液；给药期间应随时提供适当的医疗支持。
-对于有与先前输液有关的超敏症状的患者，考虑用抗组胺药和/或皮质类固醇进行预处理。
-重建小瓶后24小时内完成输液。

储存要求：
-不要冻结。
-避光。
-冻干粉：储存于2C至8C（36F至46F）。
-复溶溶液，稀释溶液：如果不能立即使用，则可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时

重构/准备技术：
-应咨询制造商的产品信息。

IV兼容性：
-不得在同一输液管中将这种药物与其他产品一起输注；与其他产品的兼容性尚未评估。