Eteplirsen

什么是eteplirsen？

Eteplirsen通过帮助人体产生称为肌营养不良蛋白的蛋白质而起作用。肌营养不良蛋白是一种有助于稳定肌肉组织结构的蛋白质，是适当的肌肉发育和功能所必需的。没有肌营养不良蛋白，肌肉纤维会变弱，容易受损。这会影响诸如步行之类的自愿运动。

患有杜氏肌营养不良症的儿童的基因突变通常会导致人体产生肌营养不良蛋白。

Eteplirsen用于患有Duchenne肌肉营养不良（DMD）的儿童。 Eteplirsen不能治愈DMD，但是Eteplirsen可以减轻这种疾病引起的肌肉无力和肌肉消耗。

Eteplirsen已获得美国食品和药物管理局（FDA）的“加速”批准。在临床研究中，一些孩子对此药有反应。但是，需要进一步的研究来确定依替普林在治疗DMD中是否普遍有效。

Eteplirsen也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

在您的孩子接受teteplirsen治疗之前，请告诉医生您孩子的所有医疗状况或过敏以及孩子使用的所有药物。

在服药之前

告诉您的孩子的医生，如果以前注射过teteplirsen会对您的孩子造成严重的过敏反应。

在您的孩子接受teteplirsen治疗之前，请告诉医生您孩子的所有医疗状况或过敏以及孩子使用的所有药物。

尽管依替普林主要用于儿童，但尚不清楚在怀孕期间或护理期间使用依替普林是否会有害。

eteplirsen如何给予？

Eteplirsen是作为静脉输液给予的。医护人员会给您注射。

为了使注射更加舒适，可以在将要放置IV针的皮肤区域使用麻木药。

Eteplirsen每周一次。此药必须缓慢注射，输液可能需要1个小时才能完成。

注射eteplirsen时，如果感到发痒，温暖，头晕，胸闷或呼吸困难，请告诉看护人。

告诉医生您的孩子体重是否有变化。 Eteplirsen的剂量基于体重，任何变化都可能影响剂量。

如果我错过剂量怎么办？

如果您错过孩子的依替普林注射剂预约，请致电您的孩子的医生以获取指导。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

我在接收eteplirsen时应该避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

Eteplirsen的副作用

如果您的孩子有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

常见的副作用可能包括：

• 注射药物时出现的疼痛，青肿，瘙痒，皮疹或其他刺激；

• 呕吐

• 关节痛;

• 平衡问题；要么

• 感冒症状，如鼻塞，打喷嚏，喉咙痛。

这不是副作用的完整列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

Eteplirsen剂量信息

通常的成人肌营养不良剂量：

每周一次静脉输注30 mg / kg，持续35至60分钟

评论：
-根据某些患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该药物在加速批准下获得批准；尚未建立临床益处
-在确认试验中，持续批准可能取决于临床获益。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子51跳跃的患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗

肌营养不良症的常用儿科剂量：

每周一次静脉输注30 mg / kg，持续35至60分钟

评论：
-根据某些患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该药物在加速批准下获得批准；尚未建立临床益处
-在确认试验中，持续批准可能取决于临床获益。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子51跳跃的患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗

还有哪些其他药物会影响eteplirsen？

其他药物可能会影响eteplirsen，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。向孩子的每个医疗保健提供者告知孩子现在使用的所有药物以及孩子开始或停止使用的任何药物。

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对于消费者

适用于eteplirsen：静脉内溶液

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，eteplirsen可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用eteplirsen时，请立即咨询您的医生或护士是否出现以下任何副作用：

比较普遍;普遍上

• 失去平衡控制
• 呕吐

不需要立即就医的副作用

eteplirsen可能会发生一些副作用，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

发病率未知

• 出血，起泡，灼热，寒冷，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，压痛，刺痛，溃疡或注射部位的温度
• 皮肤起泡，燃烧，结cru，干燥或剥落
• 皮肤瘙痒，脱屑，严重发红，酸痛或肿胀

对于医疗保健专业人员

适用于eteplirsen：静脉内溶液

一般

较常见的不良反应包括平衡失调和呕吐。

呼吸道

非常常见（10％或更多）：上呼吸道感染^[参考]

过敏症

未报告频率：过敏反应，包括皮疹，荨麻疹，发热，潮红，咳嗽，呼吸困难，支气管痉挛，低血压

皮肤科

非常常见（10％或更多）：接触性皮炎（25％），挫伤，面部潮红，短暂性红斑，剥落，皮疹^[Ref]

胃肠道

很常见（10％或更多）：呕吐（38％） ^[参考]

本地

很常见（10％或更多）：导管部位疼痛^[参考]

肌肉骨骼

很常见（10％或更多）：关节痛^[Ref]

神经系统

很常见（10％或更多）：平衡障碍（38％） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人肌营养不良剂量

每周一次静脉输注30 mg / kg，持续35至60分钟

评论：
-根据某些患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该药物在加速批准下获得批准；尚未建立临床益处
-在确认试验中，持续批准可能取决于临床获益。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子51跳跃的患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗

肌营养不良症的常用儿科剂量

每周一次静脉输注30 mg / kg，持续35至60分钟

评论：
-根据某些患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该药物在加速批准下获得批准；尚未建立临床益处
-在确认试验中，持续批准可能取决于临床获益。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子51跳跃的患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗

肾脏剂量调整

不建议调整

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

禁忌症：
-没有

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-在给药前可将局部麻醉剂应用于输注部位
-输注前后，用0.9％氯化钠冲洗IV管线。
-在35至60分钟内注入溶液。

错过的剂量：如果错过了剂量，可以尽快服用

制备技术：
-必须在使用前稀释
-允许小瓶升温至室温
-颠倒2或3次，轻轻混合小瓶中的内容物；不要摇
-溶液应澄清无色，可能会有些乳白色
-在0.9％的氯化钠注射液中稀释，以使总体积为100至150 mL；输液应在4小时内完成
-如有必要，稀释后的溶液可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时；不要冻结

储存要求：
-稀释后的溶液可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时；不要冻结
-使用前：存放于2C至8C（36F至46F）；避光，存放在原始纸箱中，直至可以使用

IV兼容性：
-其他药物不应通过同一静脉输注线与该药物混合或同时注入

一般：
-如果发生超敏反应，请考虑减慢输注速度或中断治疗。