Eteplirsen（静脉注射）

e-TEP-lirsen

常用品牌名称

在美国

• 外显子51

可用的剂型：

• 解

治疗类别：肌肉骨骼剂

eteplirsen的用途

Eteplirsen注射剂用于治疗已确诊的肌营养不良蛋白基因突变（适合外显子51跳变）的患者中的杜兴氏肌营养不良症（DMD）。 DMD是一种罕见的遗传性肌肉疾病，是由于缺乏称为肌营养不良蛋白的蛋白质引起的，这种蛋白质有助于保持肌肉细胞完整。

Eteplirsen仅应由医生给予或在医生的直接监督下给予。

使用eteplirsen之前

在决定使用药物时，必须权衡服用药物的风险和所能带来的好处。这是您和您的医生会做出的决定。对于eteplirsen，应考虑以下因素：

过敏症

告诉您的医生，如果您对eteplirsen或任何其他药物有过异常或过敏反应。如果您还有其他类型的过敏症，例如食物，染料，防腐剂或动物，也请告知您的医疗保健专业人员。对于非处方产品，请仔细阅读标签或包装成分。

小儿科

迄今为止进行的适当研究尚未显示出儿童特异性问题，该问题会限制依替普林注射液在儿童中的有效性。

老年医学

没有关于年龄与老年患者中依替普林注射作用的关系的信息。

哺乳

妇女没有足够的研究来确定在母乳喂养期间使用这种药物的婴儿风险。在母乳喂养期间服用这种药物之前，要权衡潜在收益与潜在风险。

与药物的相互作用

尽管某些药物根本不能一起使用，但在其他情况下，即使可能发生相互作用，也可以同时使用两种不同的药物。在这些情况下，您的医生可能希望更改剂量，或者可能需要其他预防措施。如果您正在服用其他处方药或非处方药（非处方药[OTC]），请告知您的医疗保健专业人员。

与食物/烟草/酒精的相互作用

在进食食物或进食某些类型的食物时或前后，不应使用某些药物，因为可能会发生相互作用。在某些药物上使用烟酒也可能引起相互作用。与您的医疗保健专业人员讨论您将药物与食物，酒精或烟草一起使用的情况。

正确使用eteplirsen

护士或其他受过训练的保健专业人员将在医院给您eteplirsen。 Eteplirsen是通过一根静脉内的针头给予的。

使用eteplirsen时的注意事项

在您接受eteplirsen时，您的医生将仔细检查您的病情。这将使您的医生查看药物是否正常工作，并决定是否应继续服用。

Eteplirsen的副作用

除了所需的作用外，药物还可能引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

如果出现以下任何副作用，请立即与您的医生或护士联系：

比较普遍;普遍上

• 失去平衡控制
• 呕吐

可能会发生一些通常不需要医疗的副作用。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

发病率未知

• 出血，起泡，灼热，寒冷，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，压痛，刺痛，溃疡或注射部位的温度
• 皮肤起泡，燃烧，结cru，干燥或剥落
• 皮肤瘙痒，脱屑，严重发红，酸痛或肿胀

未列出的其他副作用也可能在某些患者中发生。如果您发现任何其他影响，请咨询您的医疗保健专业人员。

打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

对于消费者

适用于eteplirsen：静脉内溶液

需要立即就医的副作用

除其所需的作用外，eteplirsen可能会引起一些不良作用。尽管并非所有这些副作用都可能发生，但如果确实发生了，则可能需要医疗护理。

服用eteplirsen时，请立即咨询您的医生或护士是否出现以下任何副作用：

比较普遍;普遍上

• 失去平衡控制
• 呕吐

不需要立即就医的副作用

eteplirsen可能会发生一些副作用，通常不需要医疗。随着身体对药物的适应，这些副作用可能会在治疗期间消失。另外，您的医疗保健专业人员可能会告诉您一些预防或减少这些副作用的方法。

请咨询您的医疗保健专业人员，是否持续存在以下不良反应或令人讨厌，或者是否对这些副作用有任何疑问：

发病率未知

• 出血，起泡，灼热，寒冷，皮肤变色，压力感，荨麻疹，感染，炎症，瘙痒，肿块，麻木，疼痛，皮疹，发红，疤痕，酸痛，刺痛，肿胀，压痛，刺痛，溃疡或注射部位的温度
• 皮肤起泡，燃烧，结cru，干燥或剥落
• 皮肤瘙痒，脱屑，严重发红，酸痛或肿胀

对于医疗保健专业人员

适用于eteplirsen：静脉内溶液

一般

较常见的不良反应包括平衡失调和呕吐。

呼吸道

非常常见（10％或更多）：上呼吸道感染^[参考]

过敏症

未报告频率：过敏反应，包括皮疹，荨麻疹，发热，潮红，咳嗽，呼吸困难，支气管痉挛，低血压

皮肤科

非常常见（10％或更多）：接触性皮炎（25％），挫伤，面部潮红，短暂性红斑，剥落，皮疹^[Ref]

胃肠道

很常见（10％或更多）：呕吐（38％） ^[参考]

本地

很常见（10％或更多）：导管部位疼痛^[参考]

肌肉骨骼

很常见（10％或更多）：关节痛^[Ref]

神经系统

很常见（10％或更多）：平衡障碍（38％） ^[参考]

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人肌营养不良剂量

每周一次静脉输注30 mg / kg，持续35至60分钟

评论：
-根据某些患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该药物在加速批准下获得批准；尚未建立临床益处
-在确认试验中，持续批准可能取决于临床获益。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子51跳跃的患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗

肌营养不良症的常用儿科剂量

每周一次静脉输注30 mg / kg，持续35至60分钟

评论：
-根据某些患者骨骼肌中肌营养不良蛋白的增加，该药物在加速批准下获得批准；尚未建立临床益处
-在确认试验中，持续批准可能取决于临床获益。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子51跳跃的患者的杜兴氏肌营养不良症（DMD）的治疗

肾脏剂量调整

不建议调整

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

禁忌症：
-没有

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-在给药前可将局部麻醉剂应用于输注部位
-输注前后，用0.9％氯化钠冲洗IV管线。
-在35至60分钟内注入溶液。

错过的剂量：如果错过了剂量，可以尽快服用

制备技术：
-必须在使用前稀释
-允许小瓶升温至室温
-颠倒2或3次，轻轻混合小瓶中的内容物；不要摇
-溶液应澄清无色，可能会有些乳白色
-在0.9％的氯化钠注射液中稀释，以使总体积为100至150 mL；输液应在4小时内完成
-如有必要，稀释后的溶液可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时；不要冻结

储存要求：
-稀释后的溶液可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时；不要冻结
-使用前：存放于2C至8C（36F至46F）；避光，存放在原始纸箱中，直至可以使用

IV兼容性：
-其他药物不应通过同一静脉输注线与该药物混合或同时注入

一般：
-如果发生超敏反应，请考虑减慢输注速度或中断治疗。