戈洛迪森

什么是golodirsen？

戈洛迪森（Golodirsen）用于治疗具有一定基因突变的成年人和儿童的杜兴氏肌营养不良症。您的医生将测试您的基因突变。

戈洛迪森（Golodirsen）在“加速”的基础上获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准。在临床研究中，有些人对golodirsen有反应，但还需要进一步研究。

Golodirsen也可用于本用药指南中未列出的目的。

重要信息

遵循药品标签和包装上的所有说明。告诉您的每个医疗保健提供者所有您的医疗状况，过敏和您使用的所有药物。

在服药之前

告诉医生您是否曾经有肾脏问题。

告诉医生您是孕妇还是母乳喂养。

golodirsen如何服用？

您的医生将进行血液检查，以确保您没有会妨碍您安全使用golodirsen的疾病。

戈洛迪森（Golodirsen）通常是每周输注一次静脉。医护人员会给您注射。

必须缓慢给予golodirsen，输注可能需要60分钟才能完成。

使用这种药物时，可能需要检查肾脏功能。

如果我错过剂量怎么办？

如果您错过了golodirsen注射的预约，请致电您的医生以获取指示。

如果我服药过量怎么办？

寻求紧急医疗护理或致电1-800-222-1222，拨打毒药帮助热线。

我在接受golodirsen时应该避免什么？

关于食物，饮料或活动的任何限制，请遵循医生的指示。

戈洛迪森（Golodirsen）副作用

如果您有过敏反应迹象，请寻求紧急医疗救助：荨麻疹，瘙痒，皮疹，水疱或脱皮；发热;呼吸困难；脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。

如果您有以下情况，请立即致电您的医生：

• 粉红色，棕色或红色尿液；

• 泡沫尿要么

• 脸，手，脚或胃肿胀。

常见的副作用可能包括：

• 头痛;

• 发热;

• 肚子痛;

• 下降;

• 咳嗽;要么

• 流鼻涕或鼻塞。

这不是完整的副作用列表，并且可能会发生其他副作用。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。您可以通过1-800-FDA-1088向FDA报告副作用。

高洛迪森剂量信息

通常的成人肌营养不良剂量：

每周静脉输注30 mg / kg

评论：
-对这种适应症的持续批准取决于验证试验中临床获益的验证。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）的治疗。

肌营养不良症的常用儿科剂量：

每周静脉输注30 mg / kg

评论：
-对这种适应症的持续批准取决于验证试验中临床获益的验证。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）的治疗。

还有哪些其他药物会影响golodirsen？

其他药物可能会影响golodirsen，包括处方药和非处方药，维生素和草药产品。告诉您的医生您目前所有的药物以及您开始或停止使用的任何药物。

版权所有1996-2018 Cerner Multum，Inc.版本：1.02。

对于消费者

适用于golodirsen：静脉内溶液

我需要马上打电话给我的医生什么副作用？

警告/警告：尽管这种情况很少见，但有些人在服药时可能会有非常严重的副作用，有时甚至是致命的副作用。如果您有以下任何与严重不良副作用相关的症状或体征，请立即告诉医生或寻求医疗帮助：

• 过敏反应的迹象，如皮疹；麻疹;瘙痒;发红或发烧的皮肤发红，肿胀，起泡或脱皮；喘息胸部或喉咙发紧；呼吸，吞咽或说话困难；异常嘶哑或嘴，脸，嘴唇，舌头或喉咙肿胀。
• 肾脏问题的征兆，例如无法通过尿液，改变通过的尿量，尿液中的血液或体重增加很大。
• 下降。
• 快速的心跳。
• 耳朵痛。
• 骨痛。

这种药物还有哪些其他副作用？

所有药物都可能引起副作用。但是，许多人没有副作用，或者只有很小的副作用。如果这些副作用或任何其他副作用困扰您或不消失，请致电您的医生或获得医疗帮助：

• 头痛。
• 发热。
• 便秘，腹泻，胃痛，胃部不适或呕吐。
• 鼻子或喉咙发炎。
• 咳嗽。
• 痛苦在哪里被枪杀。
• 背疼。
• 头晕。
• 流感样迹象。

这些并不是可能发生的所有副作用。如果您对副作用有疑问，请致电您的医生。打电话给您的医生，征求有关副作用的医疗建议。

您可以致电1-800-332-1088向FDA报告副作用。您也可以在https://www.fda.gov/medwatch报告副作用。

对于医疗保健专业人员

适用于golodirsen：静脉内溶液

一般

最常见的不良反应包括头痛，发热，跌倒，腹痛，鼻咽炎，咳嗽，呕吐和恶心。 ^[参考]

过敏症

未报告频率：过敏反应

神经系统

非常常见（10％或更多）：头痛（41％）

普通（1％至10％）：头晕

胃肠道

非常常见（10％或更多）：腹痛（27％），呕吐（27％），恶心（20％）

常见（1％至10％）：腹泻，口咽痛，便秘

本地

常见（1％至10％）：给药部位疼痛，导管部位相关反应

免疫学的

常见（1％至10％）：流感，季节性过敏

肌肉骨骼

常见（1％至10％）：背痛，韧带拉伤，骨折

呼吸道

非常常见（10％或更多）：鼻咽炎（27％）

常见（1％至10％）：鼻炎

其他

非常常见（10％或更多）：发热（41％），下降（29％）

常见（1％至10％）：疼痛，耳部感染

心血管的

常见（1％至10％）：心动过速

皮肤科

常见（1％至10％）：挫伤，皮肤磨损

某些副作用可能没有报道。您可以将其报告给FDA。

通常的成人肌营养不良剂量

每周静脉输注30 mg / kg

评论：
-对这种适应症的持续批准取决于验证试验中临床获益的验证。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）的治疗。

肌营养不良症的常用儿科剂量

每周静脉输注30 mg / kg

评论：
-对这种适应症的持续批准取决于验证试验中临床获益的验证。

用途：用于已确诊DMD基因突变且适合外显子53跳跃的患者的Duchenne肌营养不良症（DMD）的治疗。

肾脏剂量调整

已知肾功能不全的患者在治疗期间应密切监测；由于DMG患者骨骼肌质量降低对肌酐测量的影响，因此无法基于eGFR提出具体剂量建议

肝剂量调整

数据不可用

预防措施

禁忌症：无

65岁以上的患者尚未确定安全性和有效性。

有关其他预防措施，请参阅“警告”部分。

透析

数据不可用

其他的建议

行政建议：
-每周一次35至60分钟静脉输注
-可以在输液部位使用局部麻醉霜
-输注前后用0.9％氯化钠注射液冲洗IV线
-如果发生超敏反应，请考虑减慢输注速度或中断治疗

错过的剂量：如果错过了某个剂量，请在预定剂量后尽快给药

储存要求：
-将冷藏的（2C至8C； 36F至46F）冷藏在原始纸箱中，以避光。不要冻结

重构/准备技术：
-将小瓶加热至室温；轻轻颠倒2或3次混合内容物，请勿摇动
-给药前用0.9％氯化钠注射液稀释至100至150 mL的总体积；轻轻颠倒2至3次混合，请勿摇晃
-稀释后4小时内完全给药；如果无法立即使用，则稀释后的产品可在2C至8C（36F至46F）下最多保存24小时；不冻结，丢弃未使用的

IV兼容性：请勿在同一IV接入线中与其他药物混用或与其他药物同时注入

一般：
-FDA根据替代终点数据显示DMD患者肌营养不良蛋白水平升高和证实的肌营养不良蛋白基因突变（可被外显子53跳过）加速批准该药物。在临床试验中，治疗48周或更长时间后，肌营养不良蛋白水平从基线时的正常值的0.1％增加到正常值的1.02％。
-药效学研究表明肌营养不良蛋白蛋白表达的这种增加与外显子跳跃水平呈正相关；免疫荧光染色已显示截短的肌营养不良蛋白在受治疗患者的肌纤维中正确定位于肌膜。
-正在进行评估该药物是否改善这些患者运动功能的试验。

监控：
-治疗前，通过24小时尿液收集来测量GFR
-监测蛋白尿并每月进行试纸尿液分析
-每3个月监测一次血清胱抑素C
-如果发现蛋白尿（2+或更高）或血清胱抑素C水平升高，请进行24小时尿液收集以定量蛋白尿并评估GFR。

患者建议：
-应指导患者阅读美国FDA批准的患者标签。
-患者/护理人员应了解已经发生超敏反应，如果出现超敏症状，应立即就医。