国外治疗医院

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  波士顿儿童医院

  美国小儿癌症第1名,小儿肾脏病第1名等
• 
  费城儿童医院

  美国小儿糖尿病和内分泌学第1名,儿科消化内科和胃肠外科第1名等
• 
  辛辛那提儿童医院医疗中心

  美国小儿肾脏病第3名,儿科消化内科和胃肠外科第3名等
• 
  洛杉矶儿童医院

  美国小儿癌症第10名,小儿骨科第5名等
• 
  美国国家儿童医疗中心

  美国新生儿第1名,小儿肾脏病第6名等
• 大同医院

  日本儿科第1名
• 大分こども医院

  日本儿科第2名
• 
  北九州市立八幡医院

  日本儿科第3名
• 加古川中央市民医院

  日本儿科第4名
• 
  聖マリア医院

  日本儿科第5名

国外推荐医生

Suzanne Reitz MD

经验：11-20年

Gregory Aaen MD

经验：11-20年

Brian Aalbers DO

经验：11-20年

Chad Aarons MD

经验：11-20年

Alan Abando MD

经验：11-20年

落雅美

经验：21年以上

鳥濵喜仁

经验：21年以上

福島邦博

经验：21年以上

土居浩

经验：21年以上

吉永治美

经验：21年以上

国外临床试验

• 评估中国婴儿期发病庞贝病患者接受一年阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性
• 评估中国晚发型庞贝病患者接受阿糖苷酶α治疗的有效性和安全性的研究
• 对小于或等于 6 个月大的 IOPD 参与者进行的临床研究，以评估使用阿伐糖苷酶阿尔法 (Baby-COMET) 的酶替代疗法 (ERT) 的有效性和安全性
• 评估神经肌肉疾病参与者的肌肉骨骼伤害性疼痛的低干预试验研究
• 通过技术研究（Grit）获得全球罕见疾病的见解
• 评估与藻糖苷酶Alfa治疗疗法（Apollo-LOPD）的中国晚期蓬松疾病患者的疗效和安全性的研究
• 庞贝疾病（CNS）的认知和神经病理学
• 庞贝病患者的临床标本收集
• 艾夫糖苷酶 α 用于 IOPD 受试者的中国上市后承诺（PAC）研究
• 评价GC301腺相关病毒注射液治疗晚发型庞贝病患者的安全性、耐受性及疗效的单臂、多中心、开放性、静脉注射的Ⅰ/Ⅱ期临床研究

国外前沿医讯

• 旨在提高对2019年罕见疾病罕见疾病的认识，在东京谈话会议“患者之声”事件报告 -
• 2019年在东京谈话会议“患者之声”事件报告中，罕见病日期的事件报告，以提高人们对罕见疾病的认识
• 旨在改善网络公民公开讲座的罕见疾病患者的质量